Więcej o leczeniu chorób przewlekłych w Polsce na Gazeta.pl
Zgodnie z wnioskiem refundacyjnym złożonym przez producenta Vertex Pharmaceuticals, Kaftrio będzie refundowane dla pacjentów z grupy wiekowej 12+, Symkevi już od ukończenia sześciu lat, Orkambi mogą przyjmować nawet dwulatki. W momencie składania wniosku lek Kaftrio nie był jeszcze zarejestrowany w Europie dla młodszej grupy pacjentów (6-11 lat), a skuteczność działania miał potwierdzoną w mniejszej grupie mutacji mukowiscydozy niż obecnie. Niestety, poszerzenie uprawnienia do refundacji o kolejne grupy chorych w Polsce wymaga przejścia osobnej, dość skomplikowanej procedury. Ocenia się, że wdrożenie dla nich procesu refundacji będzie możliwe za rok. W Niemczech czy Wielkiej Brytanii analogiczna procedura zajęła dobę.
Jednak niemal cud
Nawet niepoprawni optymiści nie zakładali, że od razu wejdzie refundacja trzech leków.
Gdy urzędnicy wyliczyli, ile jest warte ludzkie życie, a dokładniej - życie Polaka - wydawało się niemal pewne, że w najbliższych latach w ogóle nie będzie refundacji dla chorych na mukowiscydozę. W lipcu ubiegłego roku, zgodnie z pismem otrzymanym z Ministerstwa Zdrowia, dowiedzieliśmy się, że limit, powyżej którego człowieka już nie opłaca się ratować, to 355 374 zł rocznie (szczegóły w publikacji na ten temat). Ponieważ nowoczesne leczenie chorego na mukowiscydozę znacznie przekraczało tę sumę, sprawa wydawała się zamknięta.
W czerwcu ubiegłego roku Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), kluczowa instytucja w procesie refundacji w Polsce, która potwierdziła skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatów Kaftrio i Symkevi, ogłosiła zarazem, że: Podstawowym argumentem przeciwko finansowaniu jest koszt, który skutkuje znacznym przekroczeniem progu opłacalności (więcej na ten temat).
Dosłownie gwoździem do trumny wydawało się późniejsze skreślenie leków przyczynowych z listy Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych, mechanizmu finansowania terapii medycznych, stosowanego tylko wtedy, gdy jedyną szansą dla pacjenta jest terapia zarejestrowana, ale nieobjęta refundacją.
Niespodziewanie od jesieni zaczęły się pojawiać informacje, że jednak w temacie dzieje się coś optymistycznego. Ponad 50 chorych dostało się do programu lekowego producenta, amerykańskiej firmy Vertex Pharmaceuticals. Firma, ze względu na prawo patentowe ma realnie na świecie status monopolisty (z nielicznymi wyjątkami, np. w Argentynie nie obowiązuje patent na Kaftrio).
Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski coraz śmielej i częściej podkreślał, że trwają negocjacje z producentem leków, a on wierzy w ich pozytywny finał. Przedstawiciele organizacji pacjentów przyznają, że w finalnym sukcesie Miłkowski na pewno ma spory udział. Nie dość, że przedstawiciele chorych po raz pierwszy czuli się traktowani poważnie i z szacunkiem, to jeszcze minister dał się ponoć poznać jako twardy negocjator. To niełatwe, gdy zakładnikami są umierający młodzi ludzie.
Ostatecznie wynegocjowano takie ceny, które okazały się do przyjęcia dla polskich władz, a Maciej Miłkowski zapowiedział refundację od marca. Stawki są objęte tajemnicą handlową, jednak zważywszy na polskie progi refundacyjne i cenę rynkową (ok. milion złotych za rok terapii), niewątpliwie producent musiał znacznie ją obniżyć.
Może być ciężko...
Możemy już być spokojni o pacjentów chorych na mukowiscydozę? Niby nie czas na czarnowidztwo, ale pamiętając, przez jakie piekło przeszli pacjenci i wiedząc, co ich jeszcze może spotkać, nie chcemy też przesadzić z radością.
Od marca ruszy machina biurokratyczna. W przypadku konkretnych chorych jej uruchomienie będzie zależało od współpracy z lekarzem prowadzącym. Tylko on, z pomocą prostego narzędzia, będzie mógł sprawdzić, czy w przypadku tego konkretnego pacjenta (i jego mutacji) przysługuje mu refundacja.
Jeśli tak, rozpocznie się wypełnianie wniosków, podpisywanie umów, formalności w oddziałach NFZ... To wszystko może zająć miesiące, nawet przy dobrej woli i braku opieszałości każdej ze stron. Z dobrą wolą jest tymczasem różnie. Przykładem może być historia 30-letniego Kamila Matalewskiego, któremu, ze względu na niezwykle rzadką mutację (kilku chorych w całej Polsce), refundacja przysługiwała na inny lek (Kalydeco) już w ubiegłym roku. Chociaż nikt nie poczuwa się do odpowiedzialności w tej sprawie, przedłużające się zamieszanie z dokumentacją omal nie skończyło się śmiercią pana Kamila. Podobnie obrót dokumentami mógł być fatalny w skutkach dla innego pacjenta, Michała Peryta. Ten pacjent dostał zgodę na leczenie w ramach RDTL, finansowane z budżetu państwa, ale dokumentacja nie dotarła na czas. Chorego uratował prywatny program lekowy.
Dość dramatów
Mukowiscydoza to schorzenie uwarunkowane genetycznie - co 35. Polak jest bezobjawowym, najczęściej nieświadomym, nosicielem wadliwego genu, odpowiedzialnego za rozwój choroby. W Polsce choruje na nią prawie dwa tysiące osób. Ok. 500-600 spośród nich jest aktualnie w tak ciężkim stanie, że ich życie jest bezpośrednio zagrożone. Mukowiscydoza upośledza pracę niemal wszystkich narządów, głównie układu oddechowego. Znacznie obniża jakość życia - zalewająca płuca wydzielina sprawia, że człowiek dosłownie się w niej topi. Prowadzi do przedwczesnej śmierci - mediana zgonów w Polsce to zaledwie 24 lata.
Mukowiscydoza kiedyś była wyrokiem i ludzie musieli się z tym godzić. Już nie musi być. Można z nią żyć. Normalnie. Bez szpitala, duszności, wszechobecnej śmierci. Jak długo? Zapewne do starości. Wystarczy łykać odpowiednie tabletki (różne w zależności od mutacji). Nowoczesne leki przyczynowe w leczeniu mukowiscydozy są uznawane przez świat za jedno z najważniejszych odkryć w medycynie drugiej dekady XXI wieku. Refunduje się je w 30 krajach Europy, nie tylko tych najbogatszych jak Niemcy, Wielka Brytania czy Francja, ale też w Czechach czy Rumunii.
Poprzednicy obecnie rządzących nie mogli tego leczenia wprowadzić, bo go zwyczajnie jeszcze nie było. Pierwszy lek przyczynowy w mukowiscydozie (przydatny zaledwie dla kilku chorych w Polsce) w Europie zarejestrowano niemal 10 lat temu, ale wówczas nikt jeszcze nawet nie marzył o refundacji. Kaftrio, który jest pomocny dla ogromnej grupy chorych na świecie, został zarejestrowany w 2020 roku. Od marca będzie jego refundacja, przynajmniej na papierze, także w Polsce. Mamy nadzieję, że leki ochronią przed przedwczesną śmiercią wszystkich, których ocalić można.
Od miesięcy towarzyszymy chorym w ich rozpaczliwej walce o życie.
Jesienią byliśmy przy 13-letniej Wandzie, która poszła do producenta leku i Ministerstwa Zdrowia błagać o ratunek dla siebie i kolegów.
Wydawało się, że decydenci nie chcą słuchać, ale nasi czytelnicy byli bardzo poruszeni losem dziewczyny. Wielu zrozumiało, że w przypadku chorób rzadkich cena nie może być jedynym kryterium decydującym o leczeniu. Uwzględnienie wszelkich kosztów (transplantacji, klasycznego nieskutecznego leczenia, hospitalizacji, rent, przedwczesnych zgonów) sprawia, że cena nowoczesnego leczenia nie jest już niebotyczna. Tym bardziej że były w Polsce pieniądze, które mogły tych chorych ocalić,
Dzisiejsza decyzja o refundacji to także zwycięstwo opinii publicznej i wielu przejawów solidarności z najsłabszymi.
Byliście z nami także przy Anecie Leńskiej, która nie chce osierocić synka, a nie dostała się do programu lekowego, bo kobietom w ciąży nie przysługiwał.
Towarzyszyliśmy emigrantom medycznym, uciekającym z Polski, żeby się nie udusić.
Nie chcemy musieć pisać więcej takich tekstów. Niech to się skończy raz na zawsze. Nikogo z bohaterów naszych publikacji nie możemy już stracić. Na kilka dni przed zburzeniem Muru Berlińskiego ginęli ludzie chcący przedostać się na drugą stronę. Bez sensu. Tym razem niech wszyscy doczekają finału w komplecie. Lek na papierze jeszcze nie działa.
