W sierpniu zostanie opublikowana nowa lista leków refundowanych. Po ostatnich szokujących decyzjach o ograniczeniu dostępu do leczenia, czekają na nią niecierpliwie pacjenci onkologiczni, w tym dotknięci rakiem kolczystokomórkowym, czy chorzy na mikroskopowe zapalenie jelita. Mają bowiem nadzieję, że niezbędne dla nich leki na liście się pojawią. Osoby z mukowiscydozą praktycznie nie mają już na co czekać. Na nich w zasadzie wyrok zapadł. Leczenia najpewniej nie będzie.
To nie jest niespodzianka
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), instytucji kluczowej w procesie refundacji leków w Polsce, wydał negatywną rekomendację w sprawie objęcia refundacją leków przyczynowych (Symkevi i Kaftrio), które radykalnie zmieniają przebieg mukowiscydozy i przyszłość osób chorych. Oczywiście, prezes Roman Topór-Mądry, nie podjął takiej decyzji jednoosobowo. Zdecydowała Rada Przejrzystości, organ opiniodawczo-doradczy, w którym zasiadają między innymi przedstawiciele Ministra Zdrowia i NFZ. Członków Rady powołuje Minister Zdrowia. Rada nie była zgodna. Refundacja przepadła jednym głosem (5 do 4) w sytuacji, gdy jeden z członków chwilowo nie brał udziału w głosowaniu. Teoretycznie Minister Zdrowia może podjąć decyzję inną niż AOTMiT, ale to się w praktyce raczej nie zdarza.
Zbyt daleko idącym optymizmem byłoby założenie, że wyniki będą inne, po sygnałach, które od dłuższego czasu płynęły ze strony MZ. Prawie rok temu pisaliśmy o zaniepokojeniu ekspertów i środowisk pacjenckich słowami urzędników Ministerstwa Zdrowia, którzy sugerowali, że przeszczep płuc to lepsze, a przede wszystkim tańsze, rozwiązanie niż nowoczesne terapie. Pacjenci i lekarze apelowali do ministra Łukasza Szumowskiego o zweryfikowanie tego poglądu w oparciu o fakty i statystyki. Prosili też o przedstawienie metodologii wyliczenia kosztów leczenia jednego chorego przez całe życie (wg podsekretarza stanu Macieja Miłkowskiego to miało był ok. 20-30 mln zł, według organizacji zrzeszających chorych zawyżono je o co najmniej 50 proc.).
Od tamtej pory pojawiły się na świecie jeszcze lepsze leki, minister się zmienił, podejście urzędników - najwyraźniej nie.
Zdecydowały pieniądze
Analizy weryfikacyjne wniosków o objęcie refundacją leków przyczynowych (Symkevi i Kaftrio), stanowiące podstawę Stanowiska Rady Przejrzystości, potwierdziły skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo obu terapii. Dlaczego zatem nie będzie refundacji? Podano dwie zasadnicze przyczyny. Jedna bardziej szokująca od drugiej.
Podstawowym argumentem przeciwko finansowaniu jest koszt, który skutkuje znacznym przekroczeniem progu opłacalności (...)
- argumentuje AOTMiT, ale ustalić, ile jest warte życie ludzkie i generalnie odnieść się do tego argumentu, tym razem nie można. Dane dotyczące cen leków zostały zastrzeżone przez producenta. Istotne jest jednak to, że kryteria oceny leków stosowanych w chorobach powszechnych nie są adekwatne dla leków stosowanych w chorobach rzadkich. Koszt QALY (powszechnie stosowany wskaźnik stanu zdrowia osoby lub grupy, wyrażający długość życia skorygowaną o jego jakość) w ich przypadku często wielokrotnie przekracza próg opłacalności, co nie powinno wykluczać pozytywnej decyzji o objęciu refundacją. Dobrą praktyką (często zresztą stosowaną w takich wypadkach) jest wówczas decyzja warunkowa, uzależniająca stosowanie leku od pozytywnego wyniku negocjacji finansowych producenta z Ministerstwem Zdrowia. Nie tym razem. Przed negocjacjami uznano, że nie warto.
Trudno w tych okolicznościach nie uznać szumnie ogłoszonego w marcu przez min. Adama Niedzielskiego Planu dla Chorób Rzadkich (wcześniej nazywanego Narodowym Planem) za wydmuszkę. Troska o pacjentów z chorobami rzadkimi to temat, który często pojawia się na konferencjach prasowych, ale przy konkretnych działaniach już tak dobrze nie jest. Tacy pacjenci (w tym z mukowiscydozą) byli chociażby pozbawieni możliwości wcześniejszego szczepienia przeciw COVID-19.
I "zaniedbania"
22 lipca 2012 roku Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency) dopuściła do sprzedaży w Unii Europejskiej pierwszy lek przyczynowy w mukowiscydozie - Kalydeco. Po raz pierwszy udało się stworzyć lek skutecznie wykorzystujący wiedzę o genetycznym uwarunkowaniu choroby.
- W każdym randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym z użyciem produktu leczniczego Kaftrio (iwakaftor + tezakaftor + eleksakaftor) i Kalydeco (iwakaftor) wykazano wzrost o co najmniej 13 punktów procentowych wartości FEV1 oraz utrzymanie funkcji płuc w okresie obserwacji. Takiej poprawy nie odnotowano przy żadnej innej terapii - przypominają przedstawiciele Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, konsultant krajowy ds. chorób płuc i konsultant krajowy ds. chorób płuc dzieci.
Statystyki są bezlitosne. Jeśli urodziłeś się z mukowiscydozą w Polsce, umrzesz 10-15 lat wcześniej niż chorzy z podobnym typem mukowiscydozy w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki. Dla Polaków terapia z zastosowaniem leków przyczynowych jest wciąż niedostępna, chyba że wyjadą za granicę lub skorzystają z pomocy fundacji czy prywatnych zbiórek.
Pierwsze efekty poczułem po pięciu dniach. To było niesamowite. Wziąć naprawdę głęboki oddech. Po pięciu tygodniach terapii moja spirometria wzrosła do 80 proc., a ja czuję się jak zdrowa osoba. Mimo, że mam kartę osoby niepełnosprawnej, nie korzystam z zasiłków. Pracuję na cały etat i mieszkam sam
- mówi Krzysztof Sępiński, który korzysta z terapii lekami przyczynowymi. Mieszka za granicą.
Monika Kus, która uzyskała dostęp do leków dzięki zbiórkom i zaangażowaniu darczyńców, dodaje:
Nie rozumiem tej sytuacji. Chętnie przedstawię swoje wyniki. Moi lekarze są w wielkim pozytywnym szoku. Cały czas wierzyłam w refundację tych leków. Teraz chce mi się płakać... Niech powiedzą mojej rodzinie, że umrę, bo braknie mi środków na leczenie. Niech powiedzą tym wszystkim dzieciom, że nie będą mogły spełniać swoich marzeń, zakładać rodzin, iść do pracy, że będą musiały umierać, bo leki, które są na wyciągnięcie ręki, są za drogie.
Niestety, powiedzieli. I dodali coś gorszego. Zdecydowany sprzeciw środowiska chorych i ich opiekunów budzi dodatkowe uzasadnienie rekomendacji niesprawnością systemu opieki nad pacjentami z mukowiscydozą w Polsce, która jest przyczyną przedwczesnej śmierci chorych w naszym kraju.
Leczenie standardowe w istotny sposób różni się między krajami, szczególnie różnice zauważalne są między warunkami polskiej praktyki klinicznej a warunkami praktyki krajów, w których prowadzono badania; w Polsce średni wiek osoby chorej na mukowiscydozę w chwili śmierci wynosi ok. 24 lata (we włączonych badaniach pacjenci w momencie randomizacji mieli średnio 25-30 lat). Tym samym ocena efektu terapeutycznego oraz kierunek różnic nie jest możliwy do oceny na obecnym etapie.
Jest źle, niech będzie jeszcze gorzej. Oto logika po polsku. Z ofiarami śmiertelnymi w tle.
