Aktualizacja 03.10.2021:
W dniu publikacji artykułu Michał Peryt otrzymał doraźną pomoc w ramach programu charytatywnego, który nie jest realizowany przez szpital w Rabce. Zgodnie z przekazanym pacjentowi życzeniem darczyńcy, nie jesteśmy upoważnieni do podania szczegółów. Najważniejsze, że pojawiła się szansa na ratunek, a pan Michał już czuje się lepiej.
Poniżej treść oryginalna z września 2021 roku:
Patrząc na aktualne zdjęcia 30-letniego Kamila Matalewskiego, trudno uwierzyć, że jeszcze w czerwcu jego życie dosłownie wisiało na włosku.
Pan Kamil choruje na mukowiscydozę. To schorzenie generalnie o złym rokowaniu, ale fatalny stan pacjenta był spowodowany przede wszystkim przerwaniem leczenia preparatem Kalydeco.
Ostrzeżenia, że tej terapii nie wolno przerywać, są więcej niż uzasadnione. Niesamowity ból w jamie brzusznej i klatce piersiowej. Ból całego ciała, gorączka. Produkcja wydzieliny jest tak duża, że topię się w niej. Schudłem już pięć kilo, nie mam siły na nic. Gdybym wiedział, że terapia zostanie przerwana, nigdy bym się nie zdecydował na leczenie. Czuję się znacznie gorzej niż kiedykolwiek
- tłumaczył nam wtedy pan Kamil, a każde słowo wypowiadał z trudem. Po prostu walczył o oddech (szczegóły sprawy tutaj). Wkrótce po naszej publikacji otrzymał lek i teraz ma się znakomicie.
Rabka odpowiada
Z ustaleń redakcji, opartych o informacje uzyskane w Ministerstwie Zdrowia, małopolskim oddziale NFZ, od samych pacjentów, ich przedstawicieli oraz pracowników szpitala (nieoficjalnie), wynikało, że za całą sytuację współodpowiedzialność ponosi Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc Oddział Terenowy im. Jana i Ireny Rudników w Rabce-Zdroju. W szpitalu samodzielnie podjęto decyzję o przerwaniu terapii z przyczyn ekonomicznych, bez powiadomienia o tym fakcie NFZ.
Sprawę szczegółowo opisaliśmy w sierpniu:
Publikacja nie spodobała się władzom szpitala i poproszono nas o sprostowanie artykułu, chociaż bez wskazania, co konkretnie mielibyśmy sprostować. Obszerne wyjaśnienia szpitala dołączyliśmy w całości do artykułu. Są dostępne pod tym linkiem.
Podpisana pod dokumentem Maria Dunaj, dyrektor Oddziału Terenowego w Rabce-Zdroju, przerwanie leczenia chorych tłumaczy przede wszystkim faktem, że "środki w ramach umowy przyznane zostały na znacznie niższym poziomie niż wnioskowano". Problem jednak w tym, że o zwiększenie kontraktu szpital wystąpił dopiero 7 maja br. Sprawdziliśmy w Ministerstwie Zdrowia, od kiedy wiedział, że pieniędzy zabraknie. Okazuje się, że co najmniej od 12 lutego, gdy nastąpiło oficjalne rozstrzygnięcie postępowania konkursowego dotyczące nowego programu lekowego B.112 "Leczenie mukowiscydozy".
Zdaniem urzędników ministerialnych, to wciąż nie powinien być wystarczający powód do przerwania leczenia.
- Małopolski OW NFZ corocznie pokrywa w 100 proc. koszty leków w ramach programów lekowych. Dotyczy to również programów lekowych realizowanych w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce-Zdroju. Decyzję o rozpoczęciu czy zakończeniu terapii u pacjenta podejmuje jednak placówka udzielająca świadczeń.
Podkreślamy, że po raz pierwszy spotkaliśmy się z sytuacją przerwania terapii w programie lekowym ze względu na aspekty ekonomiczne
- czytamy w piśmie z Ministerstwa Zdrowia, podpisanym przez Jarosława Rybarczyka, głównego specjalistę Biura Komunikacji MZ.
Pieniądze to nie wszystko?
O pieniądzach w odpowiedzi z Rabki jest więcej. Dyrektor Dunaj potwierdza zwiększenie kontraktu na podstawie aneksu z lipca 2021 roku. Jednocześnie zastrzega:
- Zakładając, że cena leku stosowanego w w/wym. terapii nie zostanie podwyższona, a w programie lekowym nadal będzie brało udział dwóch pacjentów, kwota przyznana przez MOW (Małopolski Oddział Wojewódzki, dopisek redakcji) NFZ pokryje w całości zakup leku w ramach realizowanego przez Oddział Terenowy Instytutu programu lekowego w 2021 r.
Ten fragment szczególnie zaniepokoił pacjentów i Annę Cisowską, reprezentującą ruch społeczny 2000 Powodów:
Co się wydarzy, jeśli pojawi się w Instytucie trzeci czy czwarty pacjent, kwalifikujący się do programu? Ma umrzeć, bo Instytut nie ma aneksu z NFZ? Kalydeco może być podawane w postaci granulatu już u dzieci w wieku powyżej 6. miesiąca życia. Czyli mamy teraz drżeć o to, aby przypadkiem w Małopolsce nie urodził się maluch z mutacją kwalifikującą do leczenia Kalydeco, bo zabraknie dla niego (lub dla kogoś innego) kasy?
To nie piłka nożna!
W zasadzie moglibyśmy sobie dać chwilowo spokój. Dwóch pacjentów dostaje leki, mają się dobrze, problem wydaje się czasowo rozwiązany. Niestety, to nie tak.
Życie 45-letniego Michała Peryta jest wciąż zagrożone. Jest trzecim pacjentem z Rabki, o którym pisaliśmy. To nie futbol, żeby wynik 2 do 1 (dwóch pacjentów ratujemy, jednego spisujemy na straty) miał prawo kogokolwiek zadowolić.
Według żony stan pacjenta jest poważny, ale stabilny, głównie dlatego, że Michał Peryt przyjmuje obecnie minimalną dawkę leków, kupionych w ramach zbiórki publicznej. Chociaż do tej pory udało się zebrać mnóstwo pieniędzy (ponad 400 tysięcy), na rok potrzeba ich znacznie więcej - ponad milion złotych. Zbiórka praktycznie stanęła, kończą się pomysły, gdzie jeszcze błagać o ratunek. Stąd niepełne leczenie i więcej niż strach o przyszłość.
Michałowi Perytowi przysługiwało leczenie finansowane z budżetu państwa, nie w ramach programu lekowego, a procedury RDTL (ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). Na czas nie dopełniono jednak wszelkich formalności, chociaż sprawa ciągnęła się miesiącami.
Dyrektor Dunaj tłumaczy to tak:
- Ponieważ MOW NFZ nie przekazał Oddziałowi Terenowemu Instytutu promesy na pokrycie kosztów leczenia w ramach RDTL dla pacjenta wymagającego terapii złożonej i nie objętego żadnym programem refundacyjnym, Oddział Terenowy Instytutu nie mógł wdrożyć pacjentowi leczenia. Obecnie rozpoczęcie leczenia w ramach tej procedury jest już formalnie niemożliwe.
Faktycznie, obecnie jest za późno, ale według MZ odpowiada za to przede wszystkim Rabka:
Jak już informowaliśmy, w przypadku pacjenta, którego dotyczą pytania, Instytut przesłał 10 czerwca 2021 r. pozytywną decyzję konsultanta wojewódzkiego na jego leczenie. Decyzja wymagała jednak korekty, dlatego została zwrócona.
Pacjent zgodę konsultanta uzyskał już w maju. Korekty nie dostarczono, w międzyczasie zmieniły się przepisy i z RDTL teraz skorzystać się nie da, bo leki przyczynowe stosowane w leczeniu mukowiscydozy znikły z listy, a kontynuacja leczenia przysługuje wyłącznie pacjentom, u których wdrożono terapię przed zmianą zasad.
Napisaliśmy ponownie do MZ i NFZ, by ustalić, czy rozpoczęcia obiegu dokumentów nie można potraktować jako rozpoczęcia leczenia. Bezsilnego pacjenta nie wolno tak po prostu zostawić, bo ktoś czegoś nie dopilnował. Odpowiedź jest negatywna.
Szpital w Rabce deklaruje teraz, że "lekarz prowadzący leczenie wraz z Polskim Towarzystwem Walki z Mukowiscydozą w Rabce-Zdroju czyni starania o sfinansowanie zakupu leku przez prywatnego sponsora. Zgłosi także pacjenta do programu charytatywnego dostępu do leków, uruchomionego w ostatnim czasie przez producenta, zgodnie z obowiązującą procedurą w tym zakresie." Konkretów, póki co, brak.
Wszystko nie tak - umiera kilkaset osób
Jeszcze dwa lata temu Michał Peryt prowadził bardzo aktywny tryb życia, trenował, chodził po górach. Dziś czeka na nieuchronny koniec i zdaje sobie sprawę, że nawet jeśli zdarzy się cud i otrzyma leki, zapewne już nie wróci do pełnej formy. Aktualnie wydolność jego płuc wynosi 12 proc.
Znakomita forma Kamila Matalewskiego po przywróceniu leczenia preparatem Kalydeco to żaden cud. To nauka. Leki przyczynowe, do których preparat należy, nie są żadną nadzwyczajną nowością, eksperymentem, jak się to czasem przedstawia w Polsce. Ich działanie zostało dowiedzione. Nie tylko wydłużają życie, ale zupełnie je odmieniają. Nieuchronną niepełnosprawność i przedwczesną śmierć (mediana wieku w momencie zgonu chorego na mukowiscydozę to w Polsce wciąż ok. 24 lata) zastępuje dobrej jakości życie. Chorzy funkcjonują niemal jak ich zdrowi rówieśnicy i nie wyklucza się, że długość ich życia nie będzie inna od przeciętnej. Aktualnie chorzy z mukowiscydozą w krajach, gdzie Kalydeco jest powszechnie stosowane i refundowane (ponad 30 krajów w Europie), żyją kilkanaście lat dłużej niż w Polsce.
Niestety, w Polsce mutacja genu CFTR określanego symbolem G551D, w przypadku której leczenie Kalydeco ma sens, to rzadkość. W roku 2020 roku zidentyfikowano zaledwie czterech pacjentów chorych na mukowiscydozę z taką mutacją i ci pacjenci obecnie są objęci programem lekowym.
Są dostępne kolejne leki (Orkambi i Symkevi, terapia złożona z Kalydeco i Kaftrio), które mogłyby być już ratunkiem dla wielu chorych i są dostępne w ponad 20 krajach europejskich. Najnowszy z nich, Kaftrio, jest przeznaczony dla 90 proc. pacjentów i odznacza się wyjątkową skutecznością. Jest finansowany z budżetu państwa nie tylko w bogatych krajach, jak Niemcy, Wielka Brytania, Szwajcaria czy Dania, ale też w Czechach, Słowenii, Bułgarii. Skąd taka "rozrzutność"? Z umiejętności liczenia pieniędzy. Od niewątpliwie wysokiej ceny leku odliczono oszczędności związane z ograniczeniem hospitalizacji, rehabilitacji, przedwczesnych zgonów, rent i innych świadczeń zdrowotnych. Duże zamówienia pozwalają także na negocjowanie cen z producentami. I się opłaca.
Tymczasem w Polsce nowe leki przyczynowe nie są refundowane. Znikły też z listy RDTL, co w praktyce oznacza powolne umieranie w cierpieniach kilkuset osób i brak pomocy nawet tym, których życie jest bezpośrednio zagrożone.
Bezsilność
Nasza batalia o trzech pacjentów z Rabki niewątpliwie jest na rękę rządzącym, bo niejako rozmywa odpowiedzialność za koszmar polskich chorych na mukowiscydozę. Nie ma cienia wątpliwości, że za to odpowiedzialność spada wyłącznie na państwo, które mnoży jakieś skomplikowane procedury i stawia krzyżyk na setkach chorych. Nie inaczej dzieje się ostatnio w przypadku innych schorzeń, wymagających kosztownego leczenia, choćby w onkologii.
Zarazem - nie zmienia to faktu, że tam, gdzie była furtka, by uratować choćby jedną osobę, trzeba było z niej skorzystać i nadal nie rozumiemy, co się wydarzyło w Rabce. Zapewnienia pani dyrektor, że w Instytucie "dobro i zdrowie pacjentów jest najważniejsze", nie przekonują.
Wiemy nieoficjalnie, że pacjenci w swojej walce czują się osamotnieni, zwłaszcza, że nie spotykają się z powszechnym wsparciem, nawet ze strony części chorych, którzy sami nie mają prawa do nowoczesnych terapii. Ci, skazani na regularny kontakt ze szpitalem i ograniczoną możliwość leczenia, nie popierają tego "wychylania" się.
Problem chorych z mukowiscydozą nie jest nośny. Mało kogo obchodzi los tych ludzi. Ciężko już nawet o symboliczne wpłaty na rzecz pana Michała, a to wciąż jedyna nadzieja. Jutro planowana jest w Warszawie manifestacja pacjentów przed filią Vertex Pharmaceuticals, amerykańskiej firmy produkującej leki przyczynowe w mukowiscydozie. Zapewne tłumów nie będzie.
Jak długo jeszcze zamierzamy w redakcji zajmować się tą mukowiscydozą? Do skutku.
