Białaczka to nowotwór krwi. Choroba sprawia, że białe krwinki, czyli leukocyty niebezpiecznie się namnażają oraz przestają spełniać swoje podstawowe zadanie, tj. zamiast chronić organizm zaczynają mu szkodzić. Najprawdopodobniej wskutek nabytej mutacji genetycznej (może być ona spowodowana infekcją wirusową, kontaktem z substancjami toksycznymi, czy zaburzeniami hormonalnymi lub nieprawidłowym funkcjonowaniem układu immunologicznego) organizm nie przekształca młodych leukocytów w dojrzałe komórki, tylko nieustannie wytwarza nowe młode białe krwinki.
Choroba nie jest dziedziczna i może się pojawić praktycznie u każdego dziecka. W grupie największego ryzyka znajdują się przede wszystkim te dzieci z uszkodzeniem chromosomów (np. z zespołem Downa), niedokrwistością aplastyczną Falkonniego.
Objawy ostrej białaczki limfoblastycznej są mało charakterystyczne i postawienie prawidłowej diagnozy bywa bardzo trudne. To, co powinno zaniepokoić, to nadmierna bladość, osłabienie i ciągłe zmęczenie dziecka. Dodatkowo u małych pacjentów obserwuje się:
U sporej części pacjentów obserwuje się także powiększenie węzłów chłonnych (niebolesne), wątroby oraz śledziony.
U pacjentów z podejrzeniem białaczki w pierwszej kolejności wykonuje się badanie krwi. Paradoksalnie, czasem zdarza, się, że badanie nic nie wyjaśnia, dopiero wykonanie rozmazu krwi pokazuje, że leukocyty stanowią niemal 90-95 proc. wszystkich składników krwi. Dodatkowo liczba płytek krwi także może być obniżona. Dodatkowo badania krwi wykazują podwyższone stężenie kwasu moczowego oraz LDH.
Białaczka limfoblastyczna jest związana z mutacją genetyczną, dlatego konieczne może być wykonanie badań genetycznych. U niemal 25 proc. chorych stwierdza się obecność chromosomu Philadelphia - charakterystycznego dla ostrej białaczki limfoblastycznej. Jednak to za mało, aby mieć stuprocentową pewność, że dziecko choruje właśnie na ten rodzaj białaczki, konieczne jest wykonanie biopsji szpiku i pobranie materiału do badania. Wynik histopatologii zazwyczaj nie pozostawia już żadnych wątpliwości.
W niektórych przypadkach ostra białaczka limfoblastyczna prowadzi do uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego. Aby potwierdzić lub wykluczyć jego zajęcie u wszystkich pacjentów z tym rodzajem nowotworu krwi pobiera się płyn mózgowo-rdzeniowy.
Dopiero w oparciu o te wszystkie dane lekarz ocenia stan pacjenta, rokowania oraz opracowuje najlepszy dla chorego sposób walki z chorobą.
Aby leczenie było skuteczne trzeba wprowadzić je jak najszybciej. Zazwyczaj polega ono na przyjmowaniu chemioterapii, najczęściej złożonej z różnych leków. Po uzyskaniu remisji wprowadza się tzw. chemioterapię konsolidującą remisję, czyli taką, której zadaniem jest potrzymanie efektów leczenia. Dodatkowo chorzy otrzymują serię leków, które mają łagodzić skutki uboczne stosowania chemioterapii - najczęściej są to antybiotyki, leki przeciwwymiotne, przeciwgorączkowe, a także - jeśli jest taka potrzeba - transfuzję składników krwi. Takie postępowanie sprawdza się niemal u 70 proc. przypadków. W przypadku małych dzieci leczenie daje doskonałe efekty nawet u 90 proc. chorych.
Trzeba sobie jednak zdawać sprawę, że nie oznacza to koniec leczenia. Najlepszą i najskuteczniejszą metodą leczenia ostrej białaczki szpikowej jest przeszczep szpiku. Zabieg polega na podaniu choremu komórek krwiotwórczych pochodzących od odpowiedniego dla niego dawcy, tzw, bliźniaka genetycznego. Czasem dawcą jest ktoś z rodziny, ktoś, kto będzie miał odpowiednim układem antygenów zgodności tkankowej, np. brat lub siostra. Jeśli chory nie ma rodzeństwa konieczne jest znalezienie innego dawcy.
Innym rozwiązaniem może być przeszczep komórek macierzystych. Jest to możliwe, tylko w przypadku tych rodziców, którzy podczas narodzin dziecka zdecydowali się pobrać krew pępowinową i złożyć ją w tzw. banku krwi. Krew pępowinowa zawiera komórki macierzyste, które mają zdolność odbudowania szpiku kostnego, niestety w przypadku ostrych białaczek skuteczniejsze jest podanie szpiku pochodzącego od dawcy.