W XXI wieku choroby zapalne jelit, zwłaszcza nieswoiste, zaczęły budzić zasłużone zainteresowanie naukowców i niepokój epidemiologów. Nie dość, że okazały się być w znacznym stopniu związane z rozwojem higieny i medycyny (zwłaszcza powszechnej antybiotykoterapii), to ich dotychczasowe sposoby leczenia trzeba było uznać za zawodne. Choroby jelit mają niejednokrotnie przewlekły charakter, często trwale wyniszczający organizm. Ich objawy (głównie przewlekłe biegunki, dolegliwości bólowe) znacznie obniżają jakość życia.(1) Stąd rosnąca popularność kosztownych, a nawet kontrowersyjnych terapii:
Każda skuteczna, zwłaszcza niezbyt skomplikowana, metoda leczenia wydaje się zatem być na wagę złota. Niestety, niekoniecznie w Polsce.
Niby nie tak źle
Mikroskopowe zapalenie jelita grubego (MZJG) to przewlekła choroba zapalna przewodu pokarmowego o niewyjaśnionej przyczynie. Nie wydaje się tak groźna jak inne schorzenia jelit, np. colitis ulcerosa czy choroba Leśniowskiego-Crohna. Nie mówi się o niej zbyt często, nie widać jej podczas badania edoskopowego (na ścianach jelit nie ma uszkodzeń, owrzodzeń), nie zwiększa ryzyka wystąpienia raka jelita grubego.(2) U wielu chorych ma charakter samoograniczający (objawy po pewnym czasie ustępują). O czym tu mówić?
Wyobraź sobie utrzymujące się miesiącami (a nawet latami) kolkowe, napadowe bóle brzucha i wodniste biegunki. Wprawdzie bez domieszki krwi czy śluzu, ale niejednokrotnie dopadające nocą, o świcie. Część pacjentów nie kontroluje kału, parcie na stolec jest silne, nagłe - wręcz uniemożliwia wychodzenie z domu. To niejednokrotnie bardziej obniża jakość życia niż inne (rzadkie) skutki choroby - odwodnienie, niedobory białka, niedokrwistość. Im dłużej choroba trwa, tym bardziej wyniszcza organizm. Z pewnością skraca długość życia. Co gorsza, preferuje osoby, które już nie mają w życiu lekko. Z mikroskopowym zapaleniem często współwystępują choroby autoimmunologiczne, takie jak:
- reumatoidalne zapalenie stawów,
- choroba Hashimoto,
- zespół Sjögrena,
- miastenia,
- cukrzyca,
- celiakia.(3)
Jak częsty to problem? Trudno powiedzieć. Wielu pacjentów, nawet tych, których ktoś skierował na kolonoskopię, nie ma prawidłowej diagnozy, bo z wyglądających zdrowo jelit część lekarzy nie ma w zwyczaju pobierać wycinków. Tymczasem tylko histopatologia pozwala postawić rozpoznanie: MZJG. Pozostali chorzy zwykle dostają łatę IBS (zespół jelita drażliwego) i nie mogą liczyć na właściwe leczenie. Ocenia się orientacyjnie, że mikroskopowe zapalenie jelita grubego występuje z częstością ok. 1-12 przypadków na 100 tys. osób rocznie. Średnia wieku chorych to około 55 lat, ale u pacjentów po 65. roku życia ryzyko wystąpienia mikroskopowego zapalenia jelita grubego jest nawet pięciokrotnie większe niż u osób młodszych.(4)
Niby wiadomo, jak leczyć
MZJG próbowano leczyć na różne sposoby, w tym za pomocą klasycznych leków kortykosteroidowych czy chemioterapeutyków przeciwbakteryjnych, zazwyczaj z marnym skutkiem - objawy nie ustępowały, nasilały się, dochodziło do poważnych powikłań. W miarę pozytywne efekty leczenia przynosiło stosowanie mesalazyny. Za prawdziwy przełom gastrolodzy uznali zastosowanie doustnego budezonidu. Aktualne europejskie wytyczne, opracowane przez United European Gastroenterology oraz European Microscopic Colitis Group, zalecają go jako lek pierwszego rzutu, co w praktyce rozwiązuje problem terapii u zdecydowanej większości chorych. W przypadku braku skuteczności leczenia budezonidem, zalecane jest stosowanie tiopuryn, antagonistów TNF-alfa lub wedolizumabu. Jeśli wszystkie metody leczenia zawiodą, to ostatnią opcją terapeutyczną jest zabieg chirurgiczny.
Tymczasem w Polsce właśnie Cortiment MMX, czyli budezonid, wyleciał z najnowszej listy refundacyjnej, obowiązującej od maja 2021. Wcześniej miał refundację dla chorych z mikroskopowym zapaleniem jelita grubego. Chorzy płacili ok. 3 zł za lek. Specjaliści doceniali takie rozwiązanie, bo chociaż badania kliniczne wskazywały na skuteczność budezonidu w leczeniu MZJG, nie był on oficjalnie zarejestrowany w tym wskazaniu. Teraz wskazanie już jest, ale na liście refundacyjnej leku nie ma.
Jak przypomina Daniel Ptaszek, założyciel internetowego forum na FB dla chorych na MZJG: nic innego zresztą już wylecieć nie mogło, bo pomocne leki kolejno z niej usuwano wcześniej.
Rok temu zlikwidowano refundację na preparaty z mesalazyną (Asamax, Pentasa), substancją mniej skuteczną, powodującą wiele skutków ubocznych, ale jednak jakoś pomocną. W 2019 roku usunięto z listy Entocort (także budezonid). Efekt? Cena skoczyła z ok. 3 zł do ok. 370 zł za opakowanie. Cortiment MMX jest teraz jeszcze droższy - trzeba wydać ok. 400 zł za opakowanie, które wystarcza na miesiąc leczenia (z refundacją było ok. 3 zł). Przydałaby się refundacja na oba budezonidy, bo nie są to preparaty identyczne. Cortiment jest bardziej nowoczesnym lekiem, który uwalnia się dopiero w jelicie grubym i dzięki temu ma mniej skutków ubocznych oraz można go odstawić niemal z dnia na dzień. Niestety, dostępny wyłącznie w dawce 9 mg. Entocort uwalnia się już w jelicie krętym, co może powodować więcej skutków ubocznych, ale jest w dawce 3 mg, co pozwala na podtrzymywanie terapii np. na poziomie 6 lub 3 mg dziennie. Cortiment z kolei jest u nas jedynie w dawce największej i lada chwila może okazać się, że są wątpliwości co do przewlekłego stosowania, koniecznego w przypadku wielu chorych.
Jasne, są cięższe choroby, droższe terapie i leki, inni pacjenci w trudnej sytuacji.
To jednak nie uzasadnia problemów kolejnych grup chorych, a pokazuje, że po prostu w opiece zdrowotnej coraz gorzej się dzieje. Nie wolno zapominać, że mikroskopowe zapalenie jelita grubego dotyczy osób starszych i dotkniętych wielochorobowością, w tym ze schorzeniami, których leczenie jest drogie. Przykładowo: celiakia wymaga specjalnej, w Polsce wciąż dość kosztownej diety. Minimalna kuracja w MZJG trwa dwa miesiące, czasem pół roku, a coraz częściej stosuje się nawet kilkuletnie kuracje. Według Polskiego Towarzystwa Wspierania Osób z Nieswoistymi Zapaleniami Jelit J-elita, wielu chorych nie będzie w stanie się leczyć.
Niby nie mówią nie
Stowarzyszenie J-elita w sprawie Cortimentu interweniowało u ministra Adama Niedzielskiego jeszcze zanim pojawiła się nowa lista refundacyjna. Przedstawiciele chorych powoływali się na europejskie wytyczne, przypominali o zagrożeniach związanych ze stosowaniem innych leków w przypadku MZJG, próbowali uświadomić, w jak często trudnej ekonomicznie sytuacji są osoby dotknięte tą chorobą. Wszystko na nic. Lek z listy zniknął, a to, co stowarzyszenie uznawało za argument sprzyjający kontynuacji refundacji, dla MZ było powodem jej przerwania.
Obecnie lek ma już rejestrację w omawianym wskazaniu, a gdy trafiał na listę, tak jeszcze nie było, więc teraz uzasadnienie refundacji wydaje się silniejsze. Z pisma przesłanego do redakcji zdrowie.gazeta.pl wynika, że urzędnicy widzą sprawę zupełnie inaczej niż stowarzyszenie:
- Ponieważ nie było jeszcze oficjalnego wskazania, lek został objęty refundacją w trybie art. 40 ustawy o refundacji, po zasięgnięciu opinii konsultanta krajowego oraz Rady Przejrzystości.
W związku z zarejestrowaniem tego wskazania i wpisaniem go do Charakterystyki Produktu Leczniczego refundacja w tym trybie zakończyła się
- tłumaczy w imieniu MZ Jarosław Rybarczyk z Biura Komunikacji i dodaje, że kontynuacja refundacji w trybie on-label (już zgodnie z charakterystyką) wymaga ponownej oceny. Ma ona uwzględniać analizę skuteczności, efektywność oraz wpływ na budżet.
Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydał pod koniec maja pozytywną opinię refundacyjną, po uzyskaniu której będą prowadzone negocjacje cenowe. Trudno powiedzieć, kiedy się zakończą i jaka będzie cena po refundacji. Pacjenci obawiają się, że na ryczałtową opłatę, znowu rzędu kilku złotych, nie ma co liczyć.
Resort zdrowia dołoży wszelkich starań, aby wniosek został sprawnie przeprocedowany, a terapia ponownie pojawiła się w wykazie leków refundowanych. Jednocześnie należy wskazać, że usunięcie wskazania z listy nie oznacza, że lek przestanie być dostępny w aptekach. Będzie on przejściowo pełnopłatny w tym wskazaniu, przy czym dostępne są także alternatywne terapie innymi substancjami czynnymi.
Optymistyczne wieści? Trudno powiedzieć, po co ta nowa ocena, skoro lek przechodził już wszelkie procedury i nie ma nowych danych podważających ówczesne ustalenia. Nie jest jasne, jakie "alternatywne terapie" mieliby stosować chorzy. Przesłanek za refundacją jest więcej niż było, ale refundacji nie ma. Zapewne przy dobrej woli można było proces przeprowadzić płynnie, w sposób niezauważalny dla chorych. W dokumencie nie pojawia się żadna deklaracja dotycząca konkretnego terminu decyzji, ale co najważniejsze, na koniec dowiadujemy się, że:
- Minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wyda decyzję administracyjną o objęciu refundacją lub o odmowie objęcia refundacją, przy uwzględnieniu 13 kryteriów ustawowych.
No i wszystko jasne. Niby.
Źródła:
- Prof. dr hab. n. med. Witold Bartnik, Klinika Gastroenterologii i Hepatologii, Centrum Onkologii Warszawa, "Zakażenia i nieswoiste zapalenia jelit", Gastroenterologia Kliniczna 2013, tom 5, nr 2–3, 55–61
- Petra Weimers, Dorit Vedel Ankersen, Søren Lophaven, Ole Kristian Bonderup, Andreas Münch, Ellen Christine Leth Løkkegaard, Pia Munkholm, Johan Burisch. "Disease Activity Patterns, Mortality, and Colorectal Cancer Risk in Microscopic Colitis: A Danish Nationwide Cohort Study, 2001 to 2016", Journal of Crohn's and Colitis, Volume 15, Issue 4, April 2021, Pages 594–602
- Dr n. med. Anna Mokrowiecka, "Mikroskopowe zapalenie jelita grubego", Medycyna Praktyczna, 16.12.2015
- Dane epidemiczne za: Agnieszka Chreptowicz, Klinika Gastroenterologii Onkologicznej, Centrum Onkologii - Instytut im. M. Skłodowskiej-Curie, "Rośnie liczba osób z rozpoznaniem mikroskopowego zapalenia jelit - co nowego w leczeniu?", Gastroenterologia Kliniczna 2016, tom 8, nr 3, 107-112
