18 lat i będzie tego dobrego. Bolesne zderzenie z rzeczywistością chorych na hemofilię po osiągnięciu pełnoletności

Opieka pediatryczna chorych na hemofilię w Polsce jest zaskakująco nowoczesna i przyjazna pacjentom. Niestety, dorosły z tym schorzeniem ma problem z kontynuacją terapii na takim poziomie, swobodnym dostępem do lekarza i leków. Czy ukończenie 18 lat musi oznaczać tak niekorzystne zmiany?

Hemofilia jest rzadko występującą genetyczną chorobą krwi, której najbardziej charakterystyczną cechą są zaburzenia krzepnięcia. Chorują na nią przede wszystkim mężczyźni. Kobiety są nosicielkami wadliwego genu. Objawy hemofilii pojawiają się już w niemowlęctwie. Choroba wiąże się nie tylko z częstymi wylewami krwi i wybroczynami (głównie w okolicach stawów). Prowadzi też do poważnych powikłań, spowodowanych utratą krwi. Przewlekłe gromadzenie się krwi w obrębie stawów i mięśni powoduje także silny ból, trudności w poruszaniu, wreszcie - niepełnosprawność ruchową. Hemofilię da się skutecznie leczyć, stale dostarczając do organizmu czynniki krzepnięcia – zanim nastąpi wylew. 

W Polsce z hemofilią można żyć bez lęku. Szybkie reagowanie i dostęp do nowoczesnych terapii sprawia, że pacjenci mogą w zasadzie prowadzić niemal normalne życie, bez obaw o jego utratę. Ciężkim powikłaniom w wielu przypadkach udaje się zapobiegać, a dolegliwości optymalnie minimalizować. Dostęp do lekarza i badań profilaktycznych jest prosty i szybki, nawet w czasie pandemii. Pod warunkiem, że pacjent nie ukończył jeszcze 18 lat. Wraz z dowodem osobistym, potwierdzającym pełnoletność, system opieki zdrowotnej wręcza choremu swoisty wilczy bilet.

Dzieci pod troskliwą opieką

Sceny jak z horroru, pokazujące krzyczących z bólu chłopców, wykrwawiających się na śmierć, to już tylko na szczęście historia. Już w XX wieku ludzkości udało się znacznie zapanować nad chorobą, a dziś dba się także o komfort pacjentów. Każde dziecko z hemofilią w Polsce, w ramach programu profilaktycznego NFZ - "Zapobieganie krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B" - ma zagwarantowane:

  • dostawy domowe leku kluczowego w leczeniu (uzupełnianie brakującego czynnika krzepliwości krwi)
  • dostawy domowe sprzętu (lek podawany jest dożylnie, więc wymaga specjalistycznych materiałów medycznych, w tym igieł i środków opatrunkowych)
  • utylizację odpadów medycznych
  • program do analizy farmakokinetyki (ocena zmiany stężenia leku lub jego metabolitów w organizmie w określonym czasie)
  • dzienniczki elektroniczne
  • wsparcie pielęgniarek środowiskowych, dostępnych praktycznie w każdej chwili, jeśli są potrzebne.

To wszystko nieletni pacjent dostaje w ramach podstawowego ubezpieczenia zdrowotnego.

Obecnie ponad 180 chorych dzieci korzysta ze specjalnej aplikacji mobilnej, umożliwiającej bieżące monitorowanie stężenia czynnika krzepnięcia krwi. To niezwykle ważne, gdyż umożliwia odpowiednie dawkowanie leków oraz planowanie aktywności tak, aby organizm chorego był chroniony.

Aplikacja ma status wyrobu medycznego. Można z niej korzystać z niej samodzielnie, gdy lekarz, na podstawie analiz krwi ustali, jak długo i w jakim stężeniu czynnik krzepnięcia utrzymuje się w organizmie chorego.

Dorośli pozostawieni samym sobie

Leczenie dorosłych z hemofilią odbywa się w ramach Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne. W ramach tego programu dorośli mają zapewniony dostęp do czynnika krzepnięcia (leki) i możliwość profilaktyki, ale już nie do spersonalizowanej opieki czy do regularnego kontaktu z lekarzem i pielęgniarką. W sumie, nie jest tak źle, w porównaniu z sytuacją pacjentów onkologicznych, gastrologicznych, chorych na mukowiscydozę czy z ciężką postacią AZS. Wielu chorych jest pozbawionych nawet dostępu do kluczowych farmaceutyków, o czym piszemy w ostatnich tygodniach.

Z drugiej strony - czy wciąż trzeba się porównywać się do tych, którzy mają gorzej? Nie można oczekiwać, żeby było normalnie? W obowiązującym programie są zapisy o ośrodkach kompleksowej opieki dla osób z hemofilią, ale te nie istnieją. Jest też mowa o dostawach domowych, których nie ma. Niezwykle dokuczliwym problemem jest brak dostępu do lekarzy.

W placówkach dla dorosłych, które nie są przygotowane do kompleksowej opieki, ale przynajmniej chorych przyjmują, czas oczekiwania na pierwszą wizytę u hematologa to kilka miesięcy, w skrajnych przypadkach trzeba czekać nawet dwa lata. Tymczasem te "gwarantowane" leki można uzyskać wyłącznie na podstawie wypisanego przez lekarza zapotrzebowania na czynnik krzepnięcia.

Generalnie brakuje lekarzy hematologów leczących dorosłych ze skazami krwotocznymi, stąd nierealna jest kontynuacja programu personalizowanej profilaktyki. I nawet są pieniądze - zostały zabezpieczone w budżecie narodowego programu - ale to sytuacji nie zmienia. Polskie Stowarzyszenie Chorych na Hemofilię od lat walczy o ośrodki kompleksowej opieki, dostawy domowe, ułatwienie dostępu do lekarzy specjalistów, szkolenia pracowników SOR, którzy niekoniecznie są przygotowani do udzielenia profesjonalnej pomocy choremu na hemofilię. Chorzy i ich bliscy nie tracą nadziei, że w końcu zostaną wysłuchani, skoro w pediatrii można leczyć Polaków nowocześnie.

Zobacz wideo

Nie mają do nikogo pretensji

Pacjenci, którzy korzystają z nowoczesnego programu pediatrycznego, obawiają się przechodzenia do systemu przewidzianego dla dorosłych. Równie mocno obawiają się tego ich rodzice. Liczą na dialog z decydentami. Nikogo nie obwiniają za obecną sytuację. Liczą tylko na zrozumienie i pomoc.

Dzieci z hemofilią objęte programem realizują sportowe pasje, utrzymują normalne kontakty z równieśnikami. Brak właściwej opieki medycznej może jednak prowadzić do stopniowego wycofywania się z jakichkolwiek aktywności, choćby ze względu na ryzyko groźnych powikłań. Perspektywa takich zmian może dodatkowo negatywnie wpłynąć na zdrowie psychiczne dzieci, które mają w perspektywie utratę poczucia bezpieczeństwa i kontroli nad przebiegiem choroby.

Ciężko nam będzie odnaleźć się w nowej rzeczywistości. Boimy się, że to wszystko co udało się wypracować przez te lata zostanie zaprzepaszczone i stan zdrowia syna dramatycznie się pogorszy. Zastanawiamy się czemu ma służyć taka zmiana. Przecież to nielogiczne, aby przekreślić z dnia na dzień wszystkie nasze dotychczasowe wysiłki i starania lekarzy

- martwi się Beata Holonko, mama 18-letniego Huberta.

Czego konkretnie potrzeba, by chorzy mogli czuć się bezpiecznie?

- Wnioskujemy o wyróżnienie przynajmniej jednego ośrodka prowadzącego leczenie dla dorosłych w każdym województwie, z obsadą dwóch specjalistów w każdym z nich. Apelujemy również o wprowadzenie ośrodków kompleksowej opieki medycznej dla osób z hemofilią, w których byliby dostępni lekarze różnych specjalności, tacy jak stomatolodzy, ortopedzi, specjaliści chorób zakaźnych oraz psychologowie i fizjoterapeuci, z doświadczeniem w postępowaniu z pacjentami z hemofilią. Dobry dostęp do lekarza zapewnia ciągłość i optymalizację leczenia. Zgodnie z Narodowym Programem Leczenia Chorych na Hemofilię i zaleceniami światowymi, ośrodek leczenia powinien oferować chorym także dostawy leków do domu - mówi Bogdan Gajewski, prezes Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię.

Niezwykle ważna jest też możliwość kontynuacji korzystania z aplikacji.

Dzięki aplikacji mój syn może planować swoje codzienne aktywności fizyczne. Nie musi obawiać się wylewów po jeździe na rowerze. Hemofilia nie kontroluje już jego życia. To mój syn kontroluje chorobę i może prowadzić życie praktycznie nieróżniące się od swoich zdrowych rówieśników. Aplikacja sprawia, że to ja i mój syn mamy wszystko pod kontrolą. Jako mama jestem spokojniejsza, kiedy wiem, jaki aktualnie poziom czynnika jest w organizmie mojego syna

- mówi Anna Mleczko, mama jednego z chorych chłopców.

Zalety personalizowanej profilaktyki potwierdzają również lekarze.

Zastosowanie spersonalizowanej terapii i monitorowanie aktywności czynnika krzepnięcia to moim zdaniem krok milowy w poprawie jakości życia pacjentów z hemofilią. Tym bardziej dziwi mnie fakt braku możliwości kontynuowania tego leczenia po ukończeniu 18 roku życia pacjentów

- mówi prof. dr hab. n. med. Paweł Łaguna, specjalista w dziedzinie pediatrii, specjalista onkologii i hematologii dziecięcej, z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

Nie tylko hemofilia

Problem z płynnym przechodzeniem od leczenia pediatrycznego do terapii osób dorosłych w polskim systemie opieki zdrowotnej ma wielu pacjentów. O wyzwaniach i zagrożeniach w kardiologii interwencyjnej mówiła niedawno w serwisie zdrowie.gazeta.pl prof. Grażyna Brzezińska-Rajszys z Centrum Zdrowia Dziecka:

Jeszcze niedawno osoby dotknięte ciężkimi wadami układu sercowo-naczyniowego umierały w dzieciństwie i nie stanowiły wyzwania dla kardiologów zajmujących się osobami dojrzałymi. Dziś udaje się je uratować, osiągają pełnoletność i system nie jest na taką sytuację wciąż przygotowany.

Niby tak... Trudno jednak mówić o hemofilii jako nowym zjawisku, a problem jest analogiczny. Może jednak czas skończyć z polityką łatania dziur i szukania rozwiązań doraźnych w opiece zdrowotnej? Może wreszcie zacznijmy w praktyce, a nie tylko na konferencjach prasowych, w formie szumnych zapowiedzi, realizować plan wspierania osób z chorobami rzadkimi? Tak tylko sobie marzymy...

Więcej o: