"Skreślone dzieci", czyli na czym polega problem z refundacją najdroższego leku na SMA?

Polska dołączyła do grona państw refundujących wyjątkowy lek na SMA. Jedni się cieszą, a drudzy ocierają łzy. Niestety zapowiada się na kolejny melodramat. Kryterium, jakie zastosowało Ministerstwo Zdrowia, dotyczy wieku, a nie masy ciała pacjentów i właśnie to wydaje się najbardziej niesprawiedliwe dla rodziców 27 dzieci z SMA, których szanse na wyzdrowienie zostały przekreślone. Choć w UE Zolgensmę można stosować u chorych do 21 kg, to w naszym kraju na sfinansowanie leczenia można liczyć tylko do szóstego miesiąca życia, jeśli wcześniej nie podjęto innych terapii.

"Ta sprawa jest wysoce niebezpieczna i niewygodna dla rządu. Władze będą musiały się wytłumaczyć z tego, dlaczego przyjęto inne kryterium niż masa ciała" – powiedział w rozmowie z serwisem Zdrowie.gazeta.pl dr n. med. Paweł Grzesiowski, pediatra, immunolog i ekspert w dziedzinie profilaktyki zakażeń.

Dlaczego doszło do tego, że według obowiązujących od września regulacji 27 dzieci nie będzie mogło skorzystać z refundacji, która pozwoliłaby im na całkowite wyleczenie? Kluczowe znaczenie ma w tym przypadku to, że w Polsce wzięto pod uwagę przede wszystkim wiek, a nie masę ciała chorego – wbrew wytycznym obowiązującym na terenie Unii Europejskiej. Zacznijmy jednak wyjaśnienie tej historii od początku.

Najpierw wprowadzono badania przesiewowe na SMA. Na czym polega ta choroba?

Negocjacje dotyczące objęciu refundacją obecnie drugiego ''najdroższego leku świata'', czyli Zolgensmy, trwały od dawna, ale mało kto spodziewał się, że wreszcie dojdzie do porozumienia w tej sprawie.

Pół roku temu w Polsce wprowadzono obowiązkowe badania przesiewowe noworodków pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni (w skrócie SMA, od ang. spinal muscle atrophy). Co roku w naszym kraju przychodzi na świat około 50 noworodków z tą rzadką chorobą genetyczną, z powodu której stopniowo obumierają neurony ruchowe w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni, a także za zdolność m.in. do chodzenia, siedzenia, a nawet oddychania.

SMA wywołuje niedobór białka umożliwiającego przeżycie tzw. motoneuronów. Mięśnie, którym brakuje impulsów nerwowych, zaczynają słabnąć i stopniowo zanikać, a to może prowadzić do częściowego lub całkowitego paraliżu.

Rdzeniowy zanik mięśni, na który choruje około 1,1 tys. Polaków, można zdiagnozować jeszcze przed wystąpieniem pierwszych objawów. Rozwój choroby są w stanie zahamować nowoczesne leki. Im wcześniej się je poda, tym większa szansa na poprawę. Zanim pojawiły się na rynku, SMA było najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

Jakie leki polecane są chorym na rdzeniowy zanik mięśni?

Zastosowanie ''tańszych leków'' na SMA, takich jak m.in. refundowana Spinraza (Nusinersen), pozwala na skuteczne blokowanie rozwoju objawów rdzeniowego zaniku mięśni i zahamowanie postępu choroby. Nie daje jednak szansy na całkowite wyleczenie. Dzieci, które ją zażywają, mogą rozwijać się normalnie, ale muszą być poddawane bolesnej terapii do końca życia.

Spinrazę trzeba wstrzykiwać do kręgosłupa co 4 miesiące przez całe życie, a koszt jednej dawki szacowany jest na około 90 tys. euro (czyli ponad 1,2 mln zł rocznie) i taką kwotę trzeba płacić przez wszystkie kolejne lata aż do śmierci pacjenta.

Po drugim miesiącu życia u osób z SMA można też zastosować lek Evrysdi (Risdiplam). Podawany jest raz dziennie - doustnie lub przez sondę - pacjentom, którzy mają przeciwwskazania do leczenia Spinrazą (Nusinersenem). Roczna terapia kosztuje około 1,6 mln zł i podlega refundacji od 1 września 2022 roku. Zarówno Spinraza, jak i Evrysdi muszą być przyjmowane do końca życia pacjenta, więc koszt tych leków należy pomnożyć przez każdy kolejny rok życia chorych na SMA.

Z kolei Zolgensma, produkowana przez szwajcarski koncern Novartis, obecnie uznawana jest za jedyny lek na świecie, który jest w stanie całkowicie wyeliminować genetyczną przyczynę rdzeniowego zaniku mięśni. W 2020 Europejska Agencja Leków zaliczyła terapię genową w SMA do przełomowych leków dla ludzkości. Wystarczy zażyć ją tylko raz, by powstrzymać chorobę i w ciągu dwóch kolejnych tygodni stać się zdrowym człowiekiem. Medycyna rozwinęła się już tak bardzo, że naprawdę istnieją takie ''cudowne leki'', niestety trzeba za nie słono płacić.

60 minut – tyle potrzeba, by całkowicie zmienić życie chorych na SMA. Cena? 10 mln zł

Zastosowanie Zolgensmy ogranicza się do jednorazowej terapii genowej w postaci trwającego dosłownie 60 minut dożylnego wlewu. W ten sposób można nie tylko zablokować rozwój nowych objawów SMA, ale także umożliwić cofnięcie tych symptomów, które już wcześniej wystąpiły u chorego. Pierwsze rezultaty działania tego leku odczuwane są w ciągu następnych dwóch tygodni od iniekcji.

Jeśli Zolgensmę zastosuje się w odpowiednim momencie (właśnie to jest przyczyną sporu dotyczącego refundacji w Polsce), pacjenci mają szansę na to, by stać się całkowicie zdrowymi ludźmi. Nie muszą brać żadnych kolejnych dawek do końca życia. Za taki fenomenalny efekt producent tego leku ustalił stawkę, która jeszcze do zeszłego tygodnia dawała Zolgensmie status ''najdroższego leku świata'' (w zeszłym tygodniu wyżej w tej klasyfikacji uplasował się preparat Zyntelgo).

W maju 2020 Zolgensmę dopuszczono warunkowo do obrotu na terenie Unii Europejskiej i zezwolono na podawanie osobom, u których zostaną wykryte więcej niż trzy kopie genu SMN2 lub pacjentom z klinicznymi objawami rdzeniowego zaniku mięśni. Dotąd na świecie ten lek zastosowało około 2 tys. pacjentów w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu oraz w warunkach komercyjnych.

W Polsce za ''najdroższy lek świata'' trzeba zapłacić około 9,3 mln zł (niektórzy zaokrąglają wartość tego leku do 10 mln zł). Koszt ponosi się jednak tylko jednorazowo, dlatego producent leku od dawna nie chciał być stratny i proponował nam stawki zbliżone do tych, które obowiązują w innych krajach.

Poza Unią Europejską Zolgensma stosowana jest na wniosek lekarza w Szwajcarii. Można z niej korzystać również w Wielkiej Brytanii. Dostępna jest już w sumie w 40 krajach świata, m.in. w Brazylii, Japonii, Izraelu, Stanach Zjednoczonych i w Katarze. W Rosji zarejestrowano ten lek dopiero w grudniu 2021 roku, a jego koszt oszacowano na około 133 mln rubli, czyli ponad 10 mln zł.

Magdalena i Tomasz Szcześniewscy. Rodzice 16-miesięcznej Zosi cierpiącej na rdzeniowy zanik mięśni próbują zebrać środki na zakup leku Zolgensma, dzięki któremu ich córka ma szansę na wyleczenie SMA. Wsparcie można im okazać poprzez zbiórkę na stronie: https://www.siepomaga.pl/dla-zosiTata Zosi chorej na SMA: "Na ten moment refundacja nie jest możliwa dla nikogo, kto jej obecnie potrzebuje"

W Polce dostęp do ''najdroższego leku świata'' ogranicza wiek chorych na SMA. Kryterium, które obowiązuje w UE, jest inne

Ministerstwo Zdrowia ogłosiło, że kryterium dotyczącym tego, kto będzie mógł korzystać z Zolgensmy jest wiek chorego (do szóstego miesiąca życia) oraz niekorzystanie z innych form leczenia SMA. Jednak zgodnie z rejestracją obowiązującą na terenie Unii Europejskiej, limitem, który wyznacza granicę do zastosowania ''najdroższego leku świata'', jest masa ciała – do 21 kg.

Fakt jest taki, że cena może mieć kluczowe znaczenie, jeżeli chodzi o ograniczenie dostępności tego leku. Powinno być to powiedziane uczciwie, że w tym roku ograniczamy refundację tylko do szóstego miesiąca życia, a w kolejnych latach możemy to zmienić, jeśli będą na to pieniądze. Natomiast tłumaczenie, że takie są kryteria rejestracyjne, jest obrzydliwym kłamstwem

– powiedział nam dr n. med. Paweł Grzesiowski.

Dr n. med. Paweł GrzesiowskiDr Grzesiowski o refundacji leku na SMA: Obrzydliwym kłamstwem jest tłumaczenie, że takie są kryteria rejestracyjne

''Określenie limitu wieku do sześciu miesięcy jest absolutnie nieuprawnione. Nie ma takiej konieczności na podstawie HPR (HPR to skrót od ang. Helathcare Professionals Registry i tutaj odnosi się do danych uwzględnionych w rejestracji Zolgensmy na terenie UE – przyp. red.). W tym przypadku jasno zdefiniowano dawkę wobec masy ciała. Nie ma tu żadnego uzasadnienia kryterium wieku i nie ma żadnego problemu, by zastosować ten lek u osoby starszej niż sześć miesięcy'' – zapewnił dr Grzesiowski, który w trakcie udzielonego nam wywiadu sam przyznał, że poczuł się wprowadzony w błąd przez Ministerstwo Zdrowia oraz ekspertów, którzy dotąd zabierali publicznie głos w tej sprawie.

''Jest to obrzydliwe, bo byłem przekonany, że było inaczej. Słuchałem tego, co mówił zarówno sam minister (Adam Niedzielski – przyp. red.), jak i osoby komentujące ten temat i byłem przekonany, że rejestracja tego leku w Unii Europejskiej jest możliwa tylko do szóstego miesiąca życia. A to jest zwyczajne kłamstwo. To jest informacja nieprawdziwa. To ograniczenie zostało wprowadzone przez rząd polski i teraz Ministerstwo Zdrowia musi się wytłumaczyć, dlaczego to zrobiło. Muszę przyznać, że jestem tym zdumiony, bo wczoraj oglądałem wypowiedzi różnych lekarzy, którzy zgodnie potwierdzali, że limit do sześciu miesięcy jest OK"– zaznaczył dr Grzesiowski.

Jedna decyzja Ministerstwa Zdrowia przekreśliła nadzieje na wyzdrowienie 27 pacjentów z SMA

Z kryteriami refundacji, jakie zostały zaproponowane w przypadku Zolgensmy przez Ministerstwo Zdrowia, nie zgadza się też Władysław Kosiniak-Kamysz, który z wykształcenia jest lekarzem internistą, pediatrą i specjalistą chorób wewnętrznych.

Powiedzmy to wprost. Regulacje skreślają każde dziecko, które ma założoną zbiórkę

– powiedział szef PSL podczas wystąpienia w Sejmie.

Władysław Kosiniak-Kamysz"Najdroższy lek świata" nie dla 27 chorych na SMA. Kosiniak-Kamysz: Dlaczego dzielicie dzieci?

Jego obawy potwierdzają rodzice dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Decyzji Ministerstwa Zdrowia nie może zrozumieć m.in. pani Magdalena – mama małej Zosi, która nie ma szans na refundację według reguł, które wyznaczyło Ministerstwo Zdrowia, mimo że jej dziecko spełnia te wytyczne, które uwzględniono w regulacjach dotyczących zastosowania Zolgensmy na terenie Unii Europejskiej.

Wszystkie dzieci zasługują na taką samą szansę. Żadne nie powinno być skreślane. A nasze państwo to zrobiło. Skreśliło starsze dzieci

– mówi pani Magdalena, która nie jest w stanie powstrzymać łez ropaczy z powodu decyzji przekreślającej nadzieje na to, że jej córka wyzdrowienie. Dziewczynka może skorzystać z innych leków na SMA, które tylko powstrzymują objawy choroby i nie są w stanie całkowicie wyleczyć rdzeniowego zaniku mięśni. Zosia będzie musiała je brać do końca życia.

Co na to Ministerstwo Zdrowia?

W przyszłym tygodniu zaplanowano spotkanie z rodzicami 27 dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni, które nie zakwalifikowały się na refundację Zolgensmą. Zaproszono na nie Adama Niedzielskiego, który wprawdzie nie jest lekarzem, ale może poszczycić się tytułem doktora nauk ekonomicznych.

Minister Zdrowia nie ma sobie nic do zarzucenia w tej kwestii i podkreśla, że ''nie ma tu miejsca dla polityków i lobbystów''. Winę za takie, a nie inne wskazania do terapii za pomocą leku Zolgensma zrzuca zaś na badania przedłożone przez producenta, a także opinie medyczne zebrane przez lekarzy i ekspertów.

Z ekonomicznego punktu widzenia refundacja ''najdroższego leku świata'' z pewnością może być uznana za sukces, który plasuje Polskę wśród krajów z najlepszą na świecie opieką dla chorych na SMA i daje szansę na to, by walka z rdzeniowym zanikiem mięśni była bardziej opłacalna dla budżetu państwa. Problem w tym, że wprowadzono zmiany w taki sposób, który sprawił, że część rodzin chorych poczuła się pokrzywdzona i oszukana przez polski rząd.

Próbę wyjaśnienia tej sytuacji podjął również Rzecznik Praw ObywatelskichMarcin Wiącek:

W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów w podobnej sytuacji zdrowotnej

– napisał Rzecznik Praw Obywatelski w liście do Ministerstwa Zdrowia. Adam Niedzielski odpowiedział za pośrednictwem Twittera.

Jakie są szanse na to, by zmienić zasady refundacji leku Zolgensma?

Czy w sprawie dotyczącej refundacji leku, który odmienia życie chorych na SMA, można liczyć na jakieś zmiany? Spore nadzieje na to ma Dorota Raczek, prezes Fundacji FSMA, którą zapytaliśmy o opinię w tej sprawie.

Ciągle pojawiają się kolejne dane z miejsc, w których ta terapia jest już dostępna od pewnego czasu. Mamy coraz więcej nowych informacji na temat działania i bezpieczeństwa tego leku, a to powoduje, że można podejmować kolejne rozmowy

– powiedziała nam Dorota Raczek, która na co dzień wychowuje troje dzieci. Ma syna i dwie córki. Jedna z nich cierpi na rdzeniowy zanik mięśni.

Niestety zawsze się będzie ktoś czuł pokrzywdzony. My, jako rodzice starszych dzieci cierpiących na SMA też mamy żal o to, że ten lek tak późno wymyślono - mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji FSMAPrezes Fundacji FSMA: Terapia genowa powinna być dostępna również dla starszych dzieci

Fundacji FSMA zależy na tym, by wprowadzić możliwość zmiany dotychczasowego sposobu leczenia, jeśli w danym przypadku uzna ją za stosowną lekarz prowadzący danego pacjenta. ''Cały czas jesteśmy w kontakcie ze specjalistami'' – zapewniła w rozmowie z serwisem Zdrowie.gazeta.pl.

''Teraz chcielibyśmy się skupić na tym, aby nasi chorzy, zyskali dostęp do leczenia, z którego do tej pory nie mogli korzystać – nie tylko do terapii genowej, ale też pierwszej terapii doustnej, która jest często jedyną opcją dla starszych pacjentów – o których nie można zapominać'' – podkreśla nasza rozmówczyni.

Według niej obecne rozwiązanie, które zastosowano w przypadku refundacji Zolgensmą, ''to skutek tego, że tak negocjowano, tak decydowano i tak eksperci wyrazili swoją opinię. Mówiliśmy o tym zarówno rok temu, jak i podczas ostatnich konsultacji, że według nas terapia genowa powinna być dostępna również dla starszych dzieci''.

Skreślone dzieci

Roczny koszt refundacji leku Zolgensma w Polsce szacowany jest na około 300 mln zł. Od kwietnia do lipca 2022 roku w ramach badań przesiewowych SMA zdiagnozowano u 37 dzieci. Na finansowanie ''najdroższego leku świata'' według wyznaczonych przez Ministerstwo Zdrowia wytycznych będą mogły liczyć tylko niemowlęta do szóstego miesiąca życia, które wcześniej nie skorzystały z innych leków na rdzeniowy zanik mięśni. 27 dzieci z SMA nie kwalifikuje się do takiej pomocy ze strony państwa.

Rodzice chorych czują się oszukani, bo gdyby ktokolwiek poinformował ich o tym, że od 1 września ich dzieci mogłyby skorzystać z leku, który wystarczy podać jeden raz, by mieć szansę na całkowite wyzdrowienie, zrobiliby wszystko, by uratować życie swoim córkom lub synom. Ministerstwo Zdrowia pochwaliło się ogromnym sukcesem w walce z SMA, ale wygląda na to, że zataiło informację o kluczowym znaczeniu dla tych, których dotyczy refundacja.

22 sierpnia 2022 roku to data o szczególnym znaczeniu dla pacjentów z SMA. Łzy popłynęły wtedy wszystkim – ze szczęścia płakały rodziny dzieci, które dostały szansę na wyzdrowienie, a w czarną rozpacz wpadli rodzice maluchów, których nadzieje na całkowite wyleczenie SMA zostały przekreślone.

27 chorym na rdzeniowy zanik mięśni jedną decyzją polskich władz przekreślono marzenia o życiu bez choroby. Mogą przyzwyczaić się do bólu i do końca życia wstrzykiwać w kręgosłup ratujący im życie lek, albo znów błagać o pomoc w ramach internetowych zbiórek.

Rodzice trzymiesięcznego Wiktorka, który nie będzie mógł skorzystać z refundacji na 'najdroższy lek świata' nie kryją oburzenia. Ocierając łzy proszą o dalsze wsparcie na zbiórkę Zolgensmy.Najdroższy lek świata będzie refundowany w Polsce. "Nasze szczęście trwało tylko dwie minuty"

Więcej o: