Zolgensma będzie dostępna za darmo dla dzieci zakwalifikowanych do genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Lek uznawany obecnie za najdroższy na świecie może dać im szansę na normalne życie i pokonanie choroby, która może doprowadzić m.in. do paraliżu i problemów z poruszaniem się. W ramach dopełnienia kuracji będzie również dostępny inny lek – Nusinersen.
W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego
– zapowiedział podczas konferencji prasowej minister zdrowia Adam Niedzielski. "Wprowadzamy też lek dopełniający kurację nusinersenem" – dodał polityk. Ten środek podawany będzie w postaci iniekcji pacjentom, którzy tego wymagają. Do tej pory dzięki trwającemu od 28 marca programowi badań przesiewowych 39 dzieci będzie mogło skorzystać z "najdroższego leku świata".
)
Co to jest Zolgensma i jak może pomóc w walce z SMA?
Produkowany przez firmę Novartis "najdroższy lek świata" pomaga osobom cierpiącym na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – rzadką chorobę genetyczną, która doprowadza do problemów z poruszaniem z powodu osłabienia i stopniowego zanikania mięśni szkieletowych oraz oddechowych. Co roku w Polsce rodzi się około 40-50 dzieci z SMA. Zolgensma wymaga jednorazowego podania. Poprawa jest widoczna błyskawicznie.
Lek znacznie podnosi poziom białka SMN w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania – tak bardzo, że poziom tego białka jest porównywalny z poziomem u osoby zdrowej
– można przeczytać w informacji podawanej przez Fundację SMA. U chorych mutacja w genie SMN1 powoduje produkowanie niewystarczającej ilości białka SMN, które jest niezbędne do prawidłowego funkcjonowania neuronów ruchowych. "Najdroższy lek świata" może temu zapobiec.
"Lek ten jest wyjątkowo przydatny do leczenia niemowląt i małych dzieci, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo pojawiły się bardzo niedawno" – napisano w opisie działania tego farmaceutyku.
)
"Nasze szczęście trwało tylko dwie minuty"
Niestety z refundacji, którą z dumą ogłosiło Ministerstwo Zdrowia, nie będą mogły skorzystać wszystkie chore na SMA dzieci.
Nasza chwilowa radość zmieniła się w rozpacz — mówią rodzice małego Wiktorka, który nie będzie mógł skorzystać z darmowego dostępu do "najdroższego leku świata", ponieważ korzysta już z leczenia innym preparatem o nazwie Spinraza.
Nie, Wiktorek nie załapie się na refundację, gdyż jest już objęty leczeniem lekiem Spinraza. A tylko dzieciątka, które nie są leczone mogą się starać o refundację
- ogłosili rodzice chorego na SMA dziecka tuż po ogłoszeniu informacji o tym, że niemowlęta do szóstego miesiąca życia będą mieć szansę na dostęp do Zolgensmy. Para udostępniła w mediach społecznościowych dramatyczne nagranie. Matka Wiktorka nie była w stanie okiełznać żalu z powodu niesprawiedliwej jej zdaniem decyzji Ministerstwa Zdrowia.
)
źródło: Ministerstwo Zdrowia / fsma.pl
)
