Tata Zosi chorej na SMA: "Na ten moment refundacja nie jest możliwa dla nikogo, kto jej obecnie potrzebuje"

Przemierza Polskę od Zakopanego po Hel, by wypromować zbiórkę na leczenie córki walczącej z rdzeniowym zanikiem mięśni. Za problem z ograniczeniem dostępu do terapii genowej dla dzieci, które najbardziej jej potrzebują, wini nie tylko Ministerstwo Zdrowia. "Jestem bardzo zniesmaczony postawą Fundacji SMA" - mówi pan Tomasz. Jego zdaniem osobie, która blokowała szerszy dostęp do terapii genowej, zależało na refundacji innego leku dla starszych pacjentów.

Zdrowie.gazeta.pl: Jak doszło do tego, że wcześniej nie poinformowano o planach finansowania Zolgensmy tych, których ta sprawa najbardziej dotyczy? Gdyby część osób wiedziała o wrześniowej refundacji, nie rozpoczęłaby innych terapii.

Tomasz Szcześniewski: Projekt refundacji, który teraz doszedł do skutku, wcale nie był pierwszym, jaki powstał. Rozmowy i próby walki o ten lek podejmowano już wielokrotnie. W lutym tego roku odrzucono jeden z początkowych planów refundacji ze względu na zaporową cenę podaną przez producenta. Potem sprawa toczyła się dalej.

Sam, jako tata Zosi chorej na rdzeniowy zanik mięśni, próbowałem walczyć o refundację Zolgensmy. Zajmowałem się tym podczas wizyty w Warszawie pomiędzy 18 a 23 czerwca. Zbierałem wtedy podpisy pod petycją i miałem zaplanowane spotkania w tej sprawie. W momencie składania petycji spędziłem półtorej godziny w Pałacu Prezydenckim na rozmowie o możliwościach finansowania najdroższego leku na SMA.

Czy zostało coś zatajone przed rodzicami? Raczej nie. Nazwałbym to po prostu mydleniem oczu.

Podjęli państwo jako rodzice Zosi decyzję o rozpoczęciu leczenia innym lekiem niż Zolgensma w obawie przed tym, żeby nie rozwinęły się u niej objawy SMA?

Ależ oczywiście.

Trzeba powiedzieć głośno o tym, że w Polsce obecnie pominięte są wszystkie aktywne zbiórki na lek o nazwie Zolgensma, czyli na terapię genową. Po pierwsze chodzi o wiek dziecka, a po drugie wszystkie chore maluchy są już po Spinrazie, czyli innym leku refundowanym, który spowalnia postęp rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

27 chorym na rdzeniowy zanik mięśni jedną decyzją polskich władz przekreślono marzenia o życiu bez choroby. Mogą przyzwyczaić się do bólu i do końca życia wstrzykiwać w kręgosłup ratujący im życie lek, albo znów błagać o pomoc w ramach internetowych zbiórek."Skreślone dzieci", czyli... na czym polega problem z refundacją leku na SMA?

Czy według pana projekt refundacji celowo skonstruowano w taki sposób, by z góry wykluczyć te dzieci, które już rozpoczęły internetowe zbiórki na refundację najdroższego leku na SMA albo zastosowały inne sposoby leczenia?

Tak. Całość sformułowano na tyle dokładnie, by od razu zaczynać od zera, a nie z poziomu ''-1'', czyli od nas.

Chodzi o to, że wprowadzono zabezpieczenie w postaci zaporowego wieku, który z automatu wyklucza część chorych dzieci. Druga sprawa dotyczy tego, że chorym podano Spinrazę, choć w planach była już refundacja Zolgensmy.

Dlaczego kryterium refundacji w Polsce stanowi wiek, a nie masa ciała, tak jak w innych europejskich krajach, w których jest dostęp do leczenia Zolgensmą?

Nie jestem w stanie zrozumieć, dlaczego ten lek w innych państwach może być podany dzieciom, które ważą poniżej 13,5 kg, a w Polsce wyznacza się limit do szóstego miesiąca życia. Najlepsze w tym wszystkim jest to, że Ministerstwo Zdrowia – czysto teoretycznie – podpiera swoje stanowisko wypowiedziami lekarzy, którzy specjalizują się w leczeniu chorób genetycznych i SMA.

Według mnie jest to albo podważanie opinii zagranicznych autorytetów i wyników badań prowadzonych w innych krajach, albo są to czyste wymysły osób działających w czyimś interesie. Nie potrafię inaczej tego wyjaśnić, skoro lekarze spoza naszego kraju zalecają podawanie Zolgensmy dziecku choremu na SMA, które ma przykładowo 2,5 roku, a kryterium jest to, że pacjent nie przekroczył 13,5 kg. Tymczasem polskie Ministerstwo Zdrowia temu zaprzecza i twierdzi, że najważniejsze jest, by pacjent nie skończył szóstego miesiąca życia. I na tym się poprzestaje, bo w opinii resortu zdrowia w naszym kraju nic więcej nie da się zrobić.

Dr n. med. Paweł GrzesiowskiDr Grzesiowski o refundacji leku na SMA: Obrzydliwym kłamstwem jest tłumaczenie, że takie są kryteria rejestracyjne

Rozmawiałam na ten temat z dr n. med. Pawłem Grzesiowskim, który odnosząc się do zamieszania z Zolgensmą, jednoznacznie twierdzi, że: ''Obrzydliwym kłamstwem jest twierdzenie, że takie są kryteria rejestracyjne'', a określenie limitu wieku do sześciu miesięcy jest ''absolutnie nieuprawnione''.

Nie chciałem mówić tutaj wprost o podważaniu kompetencji innych lekarzy, ale dokładnie o to samo mi chodziło, bo w tym przypadku chodzi o jedno wielkie niedomówienie ze strony ekspertów.

Skoro zarówno Ministerstwo Zdrowia, jak i my – rodzice chorych na SMA – bierzemy od uwagę zdanie tych samych autorytetów medycznych, to czym się różni ich opinia od zdania specjalistów z całej Europy, którzy zalecają pacjentom zażywanie Zolgensmy według innych kryteriów?

Czy czują się państwo wprowadzeni w błąd przez fundacje, które uczestniczyły w negocjowaniu projektu refundacji Zolgensmy w Polsce? Czy osoby biorące udział w naradach mogły ostrzec rodziców dzieci chorych na SMA, by np. wstrzymać się z rozpoczynaniem leczenia innymi preparatami do września, kiedy zostaną wprowadzone w życie nowe zasady w tej kwestii?

Jestem bardzo zniesmaczony postawą Fundacji SMA, która w zasadzie działa poprzez rodziców dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Nie zbiera środków na pomoc chorym dzieciom, tylko zapewnia wsparcie merytoryczne, ułatwia znajdowanie sprzętów rehabilitacyjnych, organizuje spotkania, pomoc psychologiczną, wspólne pikniki itp.

Niestety zawsze się będzie ktoś czuł pokrzywdzony. My, jako rodzice starszych dzieci cierpiących na SMA też mamy żal o to, że ten lek tak późno wymyślono - mówi Dorota Raczek, prezes Fundacji FSMAPrezes Fundacji FSMA: Terapia genowa powinna być dostępna również dla starszych dzieci

W jaki sposób wprowadzili państwa w błąd?

Chodzi o to, że nie ujawniali nam rozmów, które prowadzili w ramach negocjacji. W ogóle niechętnie podchodzili do tematu zbiórek. Powiedziałbym nawet, że traktowali nas trochę pogardliwie.

W pewnym momencie, kiedy doszło do konferencji Ministerstwa Zdrowia i ogłoszono, że refundacja Zolgensmy będzie możliwa, Fundacja SMA jako pierwsza udostępniała materiały, z których wynikało, że w Polsce od września będzie możliwe finansowanie tego leku. A to przecież nieprawda. Na ten moment refundacja nie jest możliwa dla nikogo, kto jej obecnie potrzebuje.

Czy może to wynikać z prywatnych interesów prezes Fundacji SMA, której mogło zależeć, by w pierwszej kolejności refundacji podlegały leki odpowiednie dla starszych dzieci, np. 15-letnich, tak jak w przypadku jej córki chorej na rdzeniowy zanik mięśni?

Oczywiście. O to chodziło. Fundacja SMA bardzo odchodziła od refundacji Zolgensmy tylko po to, by w Polsce refundować Evrysdi (risdiplam), czyli syrop, który przyjmuje się codziennie. Na ten moment ten lek kosztuje 750 tys. zł rocznie (i trzeba go brać do końca życia pacjenta – przyp. red).

Walczą o niego głównie rodzice starszych dzieci, w przypadku których w grę wchodzi tylko łagodzenie objawów choroby, a nie usuwanie jej przyczyn. Ta grupa w ogóle nie była w stanie podejmować walki o terapię genową, która powstrzymuje rdzeniowy zanik mięśni. Poprzez wiek i masę ciała byli wykluczeni z tego, by zastosowanie Zolgensmy miało u ich sens.

Władysław Kosiniak-Kamysz"Najdroższy lek świata" nie dla 27 chorych na SMA. Kosiniak-Kamysz: Dlaczego dzielicie dzieci?

Czyli w tym przypadku mogły przeważyć prywatne interesy osób decyzyjnych, które podczas negocjacji mogły celowo dążyć do ograniczenia szans na dostęp do terapii genowej na korzyć leków dla starszych chorych, niemających możliwości skorzystania z Zolgensmy?

Tak. Co roku publikowany jest raport, który dokładnie wskazuje, jakie osoby bezpłatnie korzystają z programu lekowego. Można szczegółowo przestudiować tę listę, na której znajduje się około 50 dzieci. Fajnie byłoby, gdyby ktoś kiedyś prześledził, jakie nazwiska pojawiają się w tym wykazie.

Strzelam w ciemno, że osoby z Fundacji SMA zajmują czołowe miejsca wśród tych, którym przyznano Evrysdi (risdiplam). Doskonale zdaję sobie sprawę z tego, że osobie, która blokowała szerszy dostęp do terapii genowej, zależało na refundacji tego syropu dla starszych pacjentów.

Podjął pan prywatną inicjatywę po to, by pomóc swojej córce, 16-miesięczniej Zosi, która cierpi na rdzeniowy zanik mięśni. Razem z Karolem Zdrojewskim pieszo przemierza pan Polskę od Zakopanego po Hel, by promować zbiórkę prowadzoną na stronie https://www.siepomaga.pl/dla-zosi i uzbierać pieniądze na sfinansowanie Zolgensmy.

Na ten moment jesteśmy w Katowicach. Minął 11. dzień naszego marszu.

Na Półwysep Helski dotrą państwo dopiero jesienią.

Tak, planujemy finał podróży na 7 października.

Czy ktoś z państwa bliskich będzie uczestniczył w proteście pod Sejmem?

Z tego, co mi wiadomo, to na 99 proc. będzie obecna tam moja żona. Ja jestem teraz w trasie i nie mam szans, by się inaczej zmobilizować w sprawie refundacji, bo to pewnie nie potrwa miesiąc czy dwa, tylko trochę dłużej. Jeśli się mylę – w co wątpię – będziemy działać w tym kierunku, by przynajmniej część dzieci dostała jakikolwiek profit z Ministerstwa Zdrowia.

Jeśli miałbym szansę być na strajku, to zapytałbym w pierwszej kolejności o opinie lekarzy, na które powołuje się Ministerstwo Zdrowia. Dlaczego stanowisko ekspertów w sprawie kryteriów refundacji jest tak rygorystyczne i odbiega od standardów obowiązujących w innych krajach w Europie?
Na pewno chciałbym się też dowiedzieć, dlaczego my – jako rodzice dzieci chorych na SMA, które nie mogą skorzystać z refundacji Zolgensmy – musimy teraz zapłacić 9,5 mln zł, a nie możemy dostać tego leku za cenę, którą przedstawił jego producent podczas negocjacji z Ministerstwem Zdrowia, czyli około 6 mln. Z jakiego powodu każe się nam teraz dopłacić resztę z własnej kieszeni, a właściwie z tego, co uzbieramy od ludzi?

Pani Magdalenie, mamie małej Zosi, udało się dziś dotrzeć na protest - przyp. red.

Różnica jest ogromna – 3,5 mln mniej byłoby sporym ułatwieniem dla osób prowadzących internetowe zbiórki.

Producent Zolgensmy (szwajcarska firma Novartis – przyp. red.) uzgodnił z Ministerstwem Zdrowia cenę na poziomie 6 mln zł, a rodzicom dzieci, którym odebrano szansę na refundację tym lekiem, każe się zapłacić cenę rynkową, czyli około 9,5 mln zł.

Resort zdrowia nie ujawnił konkretnej kwoty, jaką wynegocjowano z producentem, ale wiem, że ta cena wynosi około 6 mln zł. Nawet gdyby udało się nam dojść do porozumienia na inną kwotę, to w tym przypadku każda zniżka ma ogromne znaczenie dla naszych dzieci.

Rodzice trzymiesięcznego Wiktorka, który nie będzie mógł skorzystać z refundacji na 'najdroższy lek świata' nie kryją oburzenia. Ocierając łzy proszą o dalsze wsparcie na zbiórkę Zolgensmy.Najdroższy lek świata będzie refundowany w Polsce. "Nasze szczęście trwało tylko dwie minuty"

Cały koszt refundacji szacowany jest na 300 mln zł rocznie. Teoretycznie powinno więc starczyć nawet na sfinansowanie leczenia dla 27 dzieci, które nie zakwalifikowały się na finansowanie leczenia Zolgensmą.

O Funduszu Medycznym, który przypisany jest do Kancelarii Prezydenta, w ogóle nie chciałbym wspominać. W zasadzie nawet te środki mogłyby wystarczyć, by pozamykać te zbiórki na dzieci z SMA, które już są prowadzone. Dalej mogłoby to się rządzić swoimi prawami.

Dlaczego nie można wykorzystać pieniędzy z tego prezydenckiego funduszu?

Dostałem taką odpowiedź od pana Janika, który jest szefem Kancelarii Prezydenta, że ten Fundusz Medyczny może być wykorzystany m.in. na innowacyjne leki, które ratują życie, mają sprawdzoną wartość kliniczną i są tak drogie, że trudno je samodzielnie sfinansować.

Zolgensma by się wpisywała w ten opis.

Jeśli miałbym pewność, że stan zdrowia Zosi się nie pogorszy, a na dodatek posiadałbym pieniądze i czas na to, by zawalczyć o dostęp do tego funduszu, to znalazłbym prawnika, który wszedłby na drogę sądową w tej sprawie. Podejrzewam, że tak by zrobiło 10 mln innych facetów, gdyby było w takiej samej sytuacji.

Dziękuję bardzo za rozmowę. Życzę szerokiej drogi i dużo zdrowia – zwłaszcza dla Zosi.

Tomasz Szcześniewski, tata 16-miesięcznej Zosi chorej na rdzeniowy zanik mięśni. Od 9 sierpnia razem z wujkiem córeczki - Karolem Zdrojewskim – w ramach zbiórki na najdroższy lek na SMA wędruje po Polsce. Przez w sumie 50 dni planuje pokonać około 1,3 tys. km z Zakopanego na Hel. W październiku zamierza dotrzeć na Półwysep Helski. Obecnie znajduje się w okolicy Katowic.

O wyjątkowej wyprawie, jaką podjął się pan Tomasz, by pomóc chorej na SMA córce, powstały już nawet piosenki... Zosię można wspomóc finansowo poprzez stronę siepomaga.pl/dla-zosi.

''Siostry SMA'' to 2-letnia Hania i 4-miesięczna Marysia. Dwie córki pani Anny Guściary cierpią na rdzeniowy zanik mięśni, ale w Polsce nie mają szans na refundację Zolgensmy, choć spełniają kryteria wyznaczone przy rejestracji tego leku na terenie Unii Europejskiej. Pozostała im zbiórka prowadzona na stronie https://www.siepomaga.pl/siostry-smaMa dwie córki chore na SMA, ale żadnej nie przyznano refundacji. "Czujemy się zawiedzeni"

Więcej o: