Rocznie u 1100-1200 dzieci diagnozowany jest nowotwór złośliwy.(1) U mniej niż połowy pacjentów choroba jest rozpoznana w początkowym stadium. Wyleczalność nowotworów dziecięcych zależy m.in. od rodzaju choroby oraz stopnia jej zaawansowania, ale średnio szacuje się, że na powrót do zdrowia ma szansę ok. 80 proc. pacjentów.(2) To dobry wynik, ale wciąż nie brakuje małych pacjentów opornych na tradycyjne metody leczenia, borykających się z przerzutami czy wznową choroby. Nadzieją na ich wyleczenie okazują się badania kliniczne.
Nowotwory dziecięce - choroby rzadkie
Nowotwory dziecięce stanowią zaledwie 1 procent wszystkich zachorowań na nowotwory w Polsce.(3) Ich leczenie często ma charakter kompleksowy, co oznacza, że do uzyskania najlepszych efektów wykorzystuje się chemioterapię, radioterapię i leczenie operacyjne. O wyborze danej metody lub metod decyduje konsylium lekarskie, które w wybranych jednostkach medycznych może zaproponować również dodatkową ścieżkę, jaką jest udział w niekomercyjnym badaniu klinicznym. W przeciwieństwie do badań komercyjnych, są one prowadzone przez instytucje badawcze, a nie przez koncerny farmaceutyczne. Na Zachodzie takie postępowanie to standard.
Niestety, rodzice nie zawsze wiedzą, że ich dziecko może skorzystać z innowacyjnego leczenia. Nie orientują się, w jakich placówkach przeprowadzane są badania lub po prostu mają przed nimi różnego rodzaju obawy. Strach przed nieznanym jest naturalną reakcją, tym bardziej jeśli w grę wchodzi zdrowie i życie dziecka. Ważne jest więc budowanie świadomości, że badania kliniczne służą przede wszystkim skutecznemu leczeniu chorych. Pozwalają optymalizować i personalizować terapię oraz wdrażać nowoczesną, mniej inwazyjną diagnostykę.
Kwalifikacja do badania klinicznego
Badań klinicznych nie prowadzi się we wszystkich szpitalach. Niekomercyjne badania kliniczne są prowadzone przez wybrane ośrodki medyczne, które mają status jednostki badawczo-rozwojowej. Muszą zatrudniać doświadczoną, kompetentną kadrę oraz dysponować odpowiednim sprzętem. W onkologii dziecięcej dotyczą one m.in. przypadków opornych na tradycyjne leczenie, zaawansowanych stadiów choroby z przerzutami lub wznowy nowotworu. W ramach projektów badawczych zespoły często zawężają obszar działalności wokół konkretnego typu nowotworu. Nie jest tak, że dla każdego rozpoznania są dostępne aktualnie w Polsce badania kliniczne.
Podstawowym źródłem wiedzy na temat badań klinicznych powinien być lekarz, ale informacji o nich można szukać też w innych miejscach, choćby na stronach ośrodków badawczych, internetowych rejestrach czy portalach organizacji pacjenckich. I warto to robić, bo zdarza się, że to właśnie rodzice znajdują szansę na odpowiednie leczenie dziecka.
– Do udziału w badaniu pacjent może być zaproszony przez lekarza-badacza lub zgłosić się samodzielnie do ośrodka badań. Chęć wzięcia udziału to jednak za mało – dziecko musi zostać zakwalifikowane na podstawie wyników oraz spełniać tzw. kryteria włączenia. Może się zdarzyć, że w trakcie dokładnego wywiadu lekarskiego wystąpią kryteria wyłączenia, czyli czynniki uniemożliwiające kwalifikację do badania. Jeśli lekarz nie stwierdzi przeciwwskazań, to kolejno konieczne jest podpisanie Formularza Świadomej Zgody, który może być w każdej chwili wycofany. Decyzję o udziale dzieci w badaniu podejmują rodzice, ale w przypadku młodzieży od 13 roku życia pacjent również musi wyrazić zgodę – tłumaczy prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.
Bezpieczeństwo badań klinicznych
Zdarza się, że osoby na co dzień nie zajmujące się medycyną, które sytuacja życiowa zmusiła do zainteresowania badaniami klinicznymi, mają na ich temat wyobrażenia zdecydowanie odbiegające od rzeczywistości. Traktują je jak swoisty "eksperyment", obciążony wyjątkowym dużym ryzykiem dla zdrowia. Nie znajduje to odzwierciedlenia w rzeczywistości.
Badania kliniczne są przeprowadzane wyłącznie w oparciu o podstawy naukowe, świadczące o tym, że korzyści zdrowotne dla pacjenta są większe niż ewentualne ryzyko wiążące się z udziałem w nich. W praktyce oznacza to, że uczestnictwo jest obarczone minimalnym obciążeniem w porównaniu do klasycznych terapii. Ponadto każdy pacjent jest ubezpieczony, a jego bezpieczeństwo jest nadrzędne dla lekarzy. Właśnie dlatego uczestnicy badania mają zapewnioną kompleksową opiekę i nieograniczony dostęp do informacji – z pytaniami czy wątpliwościami mogą zgłaszać się do lekarza o każdej porze. Co więcej, istnieje szereg wymagań i obowiązków, które muszą być spełnione, przed wejściem badania w życie.
– Badania kliniczne składają się z kilku etapów. Zanim jednak lek zostanie podany pacjentom przechodzi on szczegółowe testy w fazie przedklinicznej, gdzie m.in. sprawdza się jego szkodliwość. Nie możemy jednak zapominać, że nie istnieje substancja, która jest całkowicie pozbawiona ryzyka wystąpienia skutków ubocznych – nawet leki kupione bez recepty posiadają listę możliwych działań niepożądanych. Nad rzetelnością, bezpieczeństwem i zgodnością badania z międzynarodowymi zasadami czuwa Komisja Bioetyczna oraz Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych – dodaje prof. Raciborska.
Korzyści dla pacjentów
Udział w badaniu klinicznym warto traktować jako możliwość skorzystania z najnowocześniejszej terapii, innowacyjnego leku czy metody leczenia. Nie wolno jednak zapominać, że to szansa, a nie gwarancja sukcesu. Pacjenci z pewnością powinni mieć poczucie, że są objęci najlepszą możliwą opieką. To szczególnie ważne, jeśli na nowotwór choruje dziecko. W przypadku przewlekłych chorób nowotworowych, w których standardowe leczenie zawiodło, objęcie programem badania klinicznego może być jedyną nadzieją na poprawę stanu zdrowia. Pacjenci zakwalifikowani do badań klinicznych nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są pod stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do procedur medycznych i diagnostyki na najwyższym poziomie.
– Niekomercyjne badania kliniczne dają nadzieję na poprawę jakości życia, a nawet całkowite wyleczenie dla dziecięcych pacjentów onkologicznych, dlatego warto z nich korzystać. Dzięki powstaniu Agencji Badań Medycznych liczba niekomercyjnych projektów w Polsce wzrasta, co oznacza, że coraz więcej chorych z różnymi podtypami nowotworów może lub będzie mogło w przyszłości wziąć w nich udział. W Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka jesteśmy w trakcie czterech niekomercyjnych badań klinicznych – HISTIOGEN, BRAVO i TRAM (prowadzonych w ramach projektu POLHISTIO) dla pacjentów z rozrostami komórek histiocytarnych oraz REGBONE dla pacjentów borykających się ze złośliwymi, pierwotnymi nowotworami kości, opornymi na standardową terapię. W tym roku ruszy jeszcze jeden projekt – BUTTERFLY, skierowany do pacjentów z progresją w trakcie leczenia lub wznową mięsaka Ewinga. To pierwsza tego typu immunoterapia w tym typie nowotworu na świecie – mówi prof. Anna Raciborska z Instytutu Matki i Dziecka.
* Dr hab. n. med., prof. IMID Anna Raciborska (na zdjęciu w galerii, na górze artykułu) jest specjalistką pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej. Absolwentka II Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Warszawie (obecnie Warszawski Uniwersytet Medyczny), a także wydziału Rehabilitacji Ruchowej Akademii Wychowania Fizycznego w Warszawie. Od 2003 jest związana z Instytutem Matki i Dziecka w Warszawie, gdzie od 2017 pełni funkcję kierownika Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej, a także członka Rady Naukowej IMiD. Jednym z głównych celów jej pracy zawodowej jest poprawa wyników leczenia pierwotnych nowotworów kości oraz chorób z kręgu histiocytoz. Anna Raciborska jest otwartą i łamiącą stereotypy lekarką, a onkologia dziecięca jest jej pasją. W swojej pracy łączy doświadczenie dynamicznej i rzeczowej specjalistki z empatią kobiety i matki.
Źródła:
- Prof. IMiD dr hab. n. med. A. Raciborska – Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży, mgr J. Pruban – specjalista psychoonkologii, mgr K. Maleszewska – koordynator badań klinicznych. "Specyfika niekomercyjnych badań klinicznych w pediatrii – podejście do pacjenta pediatrycznego", www.imid.med.pl, data dostępu: 30.01.23
- Wojciech Kuta, "Onkologia dziecięca w Polsce. >Jest na wyższym poziomie niż przeznaczane na nią nakłady<", "Rynek Zdrowia", 12.09.23
- Jarosław Gośliński, "Wybrane dziedziczne nowotwory wieku dziecięcego", lp. 1, 2016 | Baza wiedzy, Genetyka raka, Nowotwory u dzieci, www.zwrotnikraka.pl, data dostępu: 30.01.23.
