Czym są leki biologiczne i jak powstają?
Leki biologiczne (biofarmaceutyki) są to złożone struktury białkowe (czyli białka), wytworzone dzięki metodom inżynierii genetycznej z materiału biologicznego. Lek biologiczny powstał, najprościej mówiąc, gdy człowiek - dzięki nowoczesnym urządzeniom i procedurom - „zmusił” inny żywy organizm (jak bakteria, komórki zwierząt, komórki roślin lub komórki drożdży) do wyprodukowania substancji (białka), które leczy wiele schorzeń.
Takimi biologicznymi lekami są m.in. erytropoetyna, rekombinowana insulina, ludzki hormon wzrostu, czynniki krzepnięcia, heparyny drobnocząsteczkowe oraz przeciwciała monoklonalne wykorzystywane w onkologii, gastroenterologii, reumatologii oraz hematologii.
Leki biologiczne a leki konwencjonalne
Tradycyjne leki powstają na drodze syntezy chemicznej, którą można opisać wzorem chemicznym. Ten wzór jest stały i można go odtworzyć w kolejnym produkcie bez obawy, że zmienią się jego właściwości. Stąd tyle różnych rodzajów leków będących w sumie tym samym związkiem chemicznym.
Leki biologiczne natomiast powstają z żywych organizmów (komórek roślinnych lub zwierzęcych, bakterii, wirusów i drożdży), z wykorzystaniem nowoczesnych technologii, w tym modyfikacji genetycznej, w niezwykle skomplikowanym, wieloetapowym procesie technologicznym. Ten proces musi być dokładnie kontrolowany w każdym momencie, ponieważ jest bardzo podatny na zakłócenia: nawet niewielka zmiana (np. temperatury czy nawet rodzaju probówek) może wpłynąć na strukturę leku biologicznego. W efekcie są to leki niezwykle kosztowne w produkcji.
Biologiczne leczenie schorzeń
Leki biologiczne wprowadza się do leczenia wtedy, gdy konwencjonalny lek nie daje sobie już rady. Są to niezwykle ciężkie schorzenia, prowadzące do inwalidztwa lub stanowiące zagrożenie dla życia, takie jak choroba nowotworowa, choroby zakaźne (np. zapalenie wątroby), autoimmunologiczne, neurodegeneracyjne i inne.
Biofarmaceutyki pomagają chorym na stwardnienie rozsiane, reumatoidalne zapalenie stawów, leczą ciężką postać łuszczycy i łuszczycowe zapalenie stawów, choroby zapalne jelit, cukrzycę, nowotwory i wiele innych.
Leki biopodobne
Oryginalne leki biologiczne są niezwykle drogie. Dlatego też, zaraz po wygaśnięciu ochrony patentowej, pojawiły się leki (pod nazwą biopodobne), które produkowane są na podobieństwo leków biologicznych (zwanych lekami referencyjnymi), ale nie są ich kopiami.
Różnią się od oryginalnych leków biologicznych, ponieważ wykorzystują np. inne organizmy do produkcji leku, stosują inne metody oczyszczania czy kontroli. Nie będą zatem identyczne w działaniu w porównaniu do leku referencyjnego.
Są tańsze od oryginalnych leków biologicznych i z tego też powodu często zamieniane.
Immunogenność leków biologicznych
Leki biologiczne (a także biopodobne) wywołują w organizmie pacjenta reakcję ze strony układu odpornościowego (immunologicznego). Niestety, nie da się precyzyjnie określić, czy i kiedy nastąpi taka reakcja, dlatego też przyjmowanie leków biologicznych wiąże się z koniecznością wzmożonego monitorowania organizmu.
Informacje dodatkowe
Biologiczne leki referencyjne i biopodobne dopuszczone do obrotu w Polsce (293 leki biologiczne oraz 165 leków biopodobnych):
- białka pochodzenia zwierzęcego, np. końska surowica odpornościowa
- białka otrzymywane na drodze rekombinacji DNA lub innych technik biotechnologicznych:
- rekombinowane insuliny
- rekombinowany ludzki hormon wzrostu
- rekombinowany czynnik krzepnięcia krwi
- filgrastym wolny i pegelowany
- interferony wolne i pegelowane
- leki w chorobach rzadkich
- erytropoetyna wolna i pegylowana
- białka fuzyjne
- heparyny drobnocząsteczkowe
- inne białka rekombinowane
- przeciwciała monoklonalne, wielofunkcyjne oraz poliklonalne
(Źródło: Puls Medycyny „Leki biologiczne i biopodobne w praktyce klinicznej”, Raport 2017)
