W zależności od przyczyny małopłytkowości:
- wybroczyny krwotoczne na skórze, często na kończynach dolnych (w odróżnieniu od hemofilii brak wylewów do mięśni i stawów)
- krwawienia z błon śluzowych (nosa, przewodu pokarmowego, dróg moczowych, narządów rodnych)
- nadmierne krwawienia po operacjach
- gorączka (w przypadku małopłytkowości związanej z infekcją, np. w toczniu rumieniowatym )
- powiększona śledziona (w małopłytkowości wtórnej)
- pajączkowate naczyniaki
- zaczerwienienie dłoni
Uszkodzenie szpiku przez leki (np. cytostatyki), substancje chemiczne (np. benzen) i zakażenia (np. HIV, wirus zapalenia wątroby typu C ); wypieranie prawidłowych komórek szpiku przez komórki białaczkowe, chłoniakowe albo zwłóknienie szpiku; niszczenie płytek przez własne przeciwciała organizmu; niszczenie płytek przez powiększoną śledzionę oraz sztuczne zastawki serca (uszkodzenia mechaniczne).
Wzrasta u osób narażonych na czynniki powodujące uszkodzenie szpiku i zakażenia wirusowe.
W badaniach krwi stwierdza się zmniejszoną liczbę płytek (poniżej 140 tys./mm3). Przedłużony jest czas krwawienia przy prawidłowym czasie krzepnięcia (odwrotnie niż w hemofilii). Lekarz może też zlecić badanie szpiku kostnego.
W zależności od przyczyn i stopnia ciężkości choroby stosuje się najczęściej:
- kortykosteroidy
- immunoglobuliny
- przetaczanie krwi
- usunięcie śledziony.