Terapia genowa przyszłością leczenia mukowiscydozy
Terapia genowa - metoda polegająca na zastąpieniu nieprawidłowego genu nowym, prawidłowym genem podanym z zewnątrz. Toczą się prace badawcze, w których prawidłowy gen wprowadzany jest do organizmu pacjenta poprzez wirusy lub liposomy. Liposomy to aktywne cząsteczki tłuszczowe, które łatwo przenikają w głąb tkanek. Wirusy lub liposomy podawane są do dróg oddechowych pacjenta, a następnie po wniknięciu do komórek nabłonka dróg oddechowych wprowadzają do ich wnętrza prawidłowy gen CFTR. Istnieje zatem nadzieja na skuteczną terapię genetyczną.
Czytaj także:
Mukowiscydoza bez hospitalizacji
