Celem leczenia jest wydłużenie życia i poprawa jego jakości. Wyniki osiągane w tym zakresie w Polsce istotnie nas odróżniają od krajów zachodnich. Odsetek chorych dorosłych jest w naszym kraju pięciokrotnie niższy.
Z obserwacji Instytutu Matki i Dziecka z lat 1993-1998 wynika, że prawdopodobieństwo dożycia do 25 lat i dłużej dzieci leczonych w tym czasie wynosi 87%
Przyczyny tego stanu rzeczy to m.in. zbyt późne rozpoznawanie choroby, spowodowane między innymi niedostateczną wiedzą lekarzy pierwszego kontaktu na temat tej choroby, brak ogólnokrajowych badań przesiewowych, a także niewielka liczba ośrodków specjalistycznych mogących prowadzić nowoczesną terapię pacjenta z rozpoznaną chorobą.
