Mukowiscydoza to uwarunkowana genetycznie choroba, która bez odpowiedniego leczenia prowadzi do przedwczesnej śmierci z powodu nieodwracalnego uszkodzenia płuc (chory zazwyczaj dosłownie topi się we własnym śluzie), a niejednokrotnie także trzustki i wątroby. Mediana zgonów w Polsce, dla pacjentów, którzy nie otrzymywali nowoczesnego leczenia przyczynowego, wynosiła 24 lata. Aktualnie długość życia pacjentów leczonych preparatami Kaftrio, Kalydeco, Orkambi i Symkevi (w zależności od mutacji stosuje się różne preparaty, czasem ich połączenia) systematycznie się wydłuża, a według przewidywań ekspertów nie będzie znacząco odbiegać od przeciętnej długości życia osób bez mukowiscydozy. Jego jakość jest niewyobrażalnie dobra: zdecydowana większość chorych może normalnie się uczyć, pracować, wieść szczęśliwe życie. Wystarczy, że łykają odpowiednie tabletki. Już ok. 950 osób w Polsce korzysta z dobrodziejstwa takiej terapii przyczynowej. Zuzanna Krasuska wciąż żyje w strachu przed śmiercią, jej stan zdrowia musi budzić poważny niepokój, a szpital prowadzący jej leczenie nadal uniemożliwia dostęp do terapii.
Niedobitki i niesłuszne mutacje
Teoretycznie od marca 2022 roku Polska dołączyła do cywilizowanych krajów, które umożliwiają swoim obywatelom dostęp do nowoczesnego leczenia mukowiscydozy. Leki są refundowane tym pacjentom, których mutacje znajdują się w wykazie dla programu lekowego B.112. Są dedykowane placówki, w których program jest realizowany. Chociaż jego wdrażanie przebiegało niemrawo i były poważne problemy organizacyjne, aktualnie ponad 900 osób korzysta z programu i wraca do normalnego życia. Prawdziwy cud nauki, w dodatku opłacalny. Wg nieoficjalnych informacji Polska wynegocjowała bardzo korzystne warunki cenowe z amerykańskim producentem za leki przyczynowe. Tymczasem klasyczne leczenie chorych (hospitalizacje, transplantacje, rehabilitacje etc.), które i tak prowadziło nieuchronnie do szybkiej śmierci, wcale nie było tanie.
Niestety, wśród chorych pozostały "niedobitki" - może to słowo nie brzmi zbyt zręcznie w kontekście śmiertelnie chorych, bardzo młodych ludzi, których można leczyć nowocześnie i skutecznie. Tymczasem to oni sami, zrezygnowani i sponiewierani przez system, niejednokrotnie używają tego określenia. Do niedobitków należy Zuzanna Krasuska, bo ma "niesłuszną mutację".
Jest furtka
Dla części chorych, ok. 10 proc., wciąż nie ma leczenia ani w Polsce, ani na świecie, gdyż na ich mutacje nie wynaleziono jeszcze leków i tu nie da się nic zrobić. Jest jednak ok. 300 pacjentów w naszym kraju, dla których leczenie jest i mogliby je niemal natychmiast dostać w ramach procedury RDTL.
Większość tych chorych to dzieci i osoby z rzadkimi mutacjami, które nie znalazły się w pierwotnym wykazie refundacyjnym. Tymczasem badania nad kolejnymi mutacjami przeprowadzano systematycznie i regularnie rozszerzano listę uprawnionych do skutecznego leczenia. Za granicą taki proces umożliwiania dostępu do leków dla kolejnych chorych niejednokrotnie przebiega błyskawicznie. Po właściwej procedurze badawczej i rekomendacji EMA (Europejska Agencja Leków) czy FDA (Amerykańska Agencja Żywności i Leków) odpowiednie preparaty zwykle po kilku dniach trafiają do następnych chorych. U nas procedura rozszerzenia listy mutacji wymaga procedury porównywalnej do pierwotnej refundacji, a ta ciągnęła się latami. Zgodnie z obietnicami Ministerstwa Zdrowia najpóźniej na początku tego roku kolejni chorzy mieli dostać leki. Jest lipiec. Temat w zasadzie umarł.
Niestety, mutacji Zuzanny Krasuskiej nie ma nawet na liście oczekujących, bo w momencie, gdy ta rozszerzona lista była zgłaszana do refundacji, nie było jeszcze odpowiednich dowodów skuteczności terapii w jej przypadku. Zatem, nawet jeśli w końcu grupa zapomnianych chorych dostanie leczenie, Zuzanna Krasuska wciąż będzie skazana na śmierć, mając tę samą chorobę, rokowania i zarejestrowane leczenie w Polsce.
Jest jednak furtka dla chorych, którzy czekają na rozszerzenie refundacji, ale także dla takich, jak Zuzanna - procedura RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). To rozwiązanie, z którego realnie mogliby skorzystać wszyscy pacjenci czekający na rozszerzenie refundacji i ci, których rozszerzenie nie obejmie, ale jest dla nich dostępne leczenie. Niestety, rzuca się im kłody pod nogi, nie informuje o tej możliwości, zniechęca w zdumiewający sposób. Tymczasem to nie są leki przyjmowane dla kaprysu, tylko ratujące zdrowie i życie.
RDTL jak Święty Graal
Właściwie każdy pacjent, który choruje na mukowiscydozę i nie ma prawa do refundacji, ale jest dla niego dostępne leczenie (można to sprawdzić w wyszukiwarce EMA, dostępnej dla lekarzy lub w wyszukiwarce FDA, dostępnej powszechnie - LINK) ma prawo skorzystać z RDTL. To świadczenie gwarantowane, zgodnie z konstytucyjnym prawem równego dostępu do świadczeń leczniczych. Trzeba spełniać kilka kryteriów. Lek musi być zarejestrowany w Polsce, muszą być wyczerpane wszelkie inne metody leczenia, musi ratować zdrowie lub życie. W przypadku mukowiscydozy innego leczenia nie ma, więc wszystkie do tej pory złożone wnioski rozpatrzono pozytywnie, a pacjenci otrzymali leki.
Niestety, wniosków złożono dosłownie garstkę, niejednokrotnie dopiero po interwencji serwisu zdrowie.gazeta.pl. Więcej na ten temat:
Procedura jest dość prosta: lekarz prowadzący pacjenta z mukowiscydozą wypełnia odpowiedni wniosek i przekazuje dokument do podpisu do krajowego lub wojewódzkiego konsultanta. Po uzyskaniu akceptacji (nie znamy żadnego przypadku odmowy) dokument trafia do Narodowego Funduszu Zdrowia (oddziału wojewódzkiego). NFZ nie ocenia wniosków pod względem medycznym/merytorycznym, a jedynie formalnym (prawidłowość wypełnienia dokumentów) i przekazuje do realizacji. W praktyce cały proces, do chwili przekazania leków pacjentowi, zamyka się w kilkunastu dniach.
Jak zatem to możliwe, że przez kilka lat z RDTL w mukowiscydozie skorzystało zaledwie kilka osób, gdy uprawnionych są setki? O procedurze, niczym o Świętym Graalu prowadzącym do krainy szczęśliwości, krążą legendy. Pacjenci są wprowadzani w błąd w wielu placówkach medycznych, co sprawia, że RDTL wydaje się niedostępnym. Przede wszystkim:
- Wielu chorych w ogóle nie wie, że RDTL im przysługuje. Nawet gdy pytają o to w szpitalu, słyszą, że im się nie należy, procedura nie obejmuje ich mutacji etc. Znamy takie przypadki, że pacjent, który dziś cieszy się zdrowiem, słyszał w swojej placówce: "niemożliwe".
- Pacjentów czasem przekonuje się, że są jeszcze w zbyt dobrym stanie, by otrzymać leki. To nieprawda. RDTL to nie bezpośrednie ratowanie życia, a generalnie życia, ale także ratowanie "tylko" zdrowia.
- Niektórzy lekarze straszą chorych, że leki w ramach RDTL dostaje się tylko na 2-3 miesiące. Skuteczne odstraszanie, bo terapii nie można przerwać, więc chorzy boją się, co dalej. Tymczasem procedura jest przedłużana, gdy tylko leczenie działa.
- Lekarze mylą rejestrację w Polsce (dopuszczenie do obrotu) z rekomendacją EMA (wskazaną przy ustalaniu listy mutacji dla klasycznej refundacji). Twierdzą, że jeśli wskazania w danej mutacji nie ma na liście EMA, a jest na FDA, RDTL nie przysługuje. Nieprawda. Wszystkie amerykańskie leki przyczynowe w mukowiscydozie są dopuszczone do obrotu w Polsce. Rekomendacje każdej z agencji (wystarczy jednej) są wiarygodnym potwierdzeniem skuteczności i bezpieczeństwa terapii, więc są podstawą do uruchomienia procedury RDTL.
Miała być pomyłka
Wróćmy jednak do Zuzanny Krasuskiej, bo to, co spotkało kobietę w Centrum Medycznym Karpacz, jest po prostu niewyobrażalne. Dla pacjentki RDTL jest jedyną możliwą opcją leczenia, a jej stan już na tyle poważny, że dalsze zwlekanie z leczeniem jest więcej niż niebezpieczne. Kobieta nie jest w stanie uczyć się, pracować, normalnie funkcjonować. Duszący kaszel odbiera jej sen, krwotoki z dróg oddechowych odwagę, by wychodzić z domu. Płuca zaatakowane przez niezwykle groźną bakterię (pałeczkę ropy błękitnej) potrzebują jak najszybciej oczyszczenia, na które pozwalają leki przyczynowe. Niestety.
W CM Karpacz nikt pacjentce nie powiedział, że ma prawo do RDTL. Dowiedziała się o procedurze z mediów, a potem uzyskała już wiarygodną informację, że w jej przypadku możliwe jest leczenie skojarzone Symkevi/Kalydeco. Niestety, w placówce, w której Zuzanna leczy się od dzieciństwa, nie było entuzjazmu, gdy w lutym poprosiła o możliwość skorzystania z leczenia przyczynowego. Wręcz przeciwnie, lekarz prowadzący w ogóle nie reagował na kierowane pytania, a zarząd szpitala dopiero 12 kwietnia życzliwie "doradził", żeby pacjentka przeniosła się do innej placówki, bo tak miało być dla niej wygodniej.
Nie pierwszy to raz, gdy szpital w Karpaczu, niczym folwarczny pan odsyłał niechcianego petenta gdzie indziej, w związku z procedurą RDTL. Dziwne to praktyki w placówce, która ma kontrakt z NFZ. Po wielu miesiącach walki o leczenie dla kilkuletniej Poli Materny rodzice musieli dziecko zabrać, bo wg Karpacza było na RDTL za zdrowe. Ratunku i leczenia przyczynowego Pola doczekała dopiero w Poznaniu, chociaż do tej pory ponosi konsekwencje samej mukowiscydozy, jak i jej ciężkich powikłań, których przynajmniej częściowo można było prawdopodobnie uniknąć (więcej na ten temat).
Pacjentka natychmiast zareagowała, że chce leczyć się nadal w Karpaczu. Wówczas CM Karpacz odpowiedziało, że jest to możliwe, ale tę wiadomość mailową pacjentka już przeoczyła. Dwa tygodnie później o całej sprawie, wyglądającej na nieporozumienie, szpital poinformował redakcję. W oficjalnym piśmie sugerowano wręcz nieuzasadnione przedstawianie placówki w złym świetle i deklarowano chęć leczenia Zuzanny. O tym wszystkim pisaliśmy TUTAJ. Zanosiło się na happy end. Akurat!
Jest dramat
Zapowiedzieliśmy w kwietniu, że sprawę Zuzanny będziemy monitorować, tak dla pewności. Wcześniejsze doświadczenia pacjentek (wspomnianej Poli Materny, ale także Anety Leńskiej, która miała problemy z dostępem do leków w Karpaczu, w ramach klasycznej refundacji) zalecały daleko posuniętą czujność. Szpital do dziś (od lutego) nie wyjaśnił, co tak naprawdę wydarzyło się w sprawie Poli, ignorował pytania o Zuzannę, nie przekazywał redakcji informacji o pacjentce, wbrew jej woli i oficjalnej pisemnej deklaracji.
Szpital po zapewnieniu w kwietniu, że leczenie pacjentki jest możliwe, zalecił jej badania kontrolne i konsultacje specjalistyczne. To wszystko bardzo długo trwało, ale wydawało się, że zmierza do pozytywnego finału. Wreszcie wyznaczono pacjentce wizytę w placówce 10 lipca, a ona spodziewała się, że po kolejnych miesiącach walki wreszcie dostanie upragnione leki. Tymczasem okazało się, że wycieczka ciężko chorej kobiety do Karpacza służyła wyłącznie przekazaniu jej niepokojących informacji.
Według relacji pacjentki jej ewentualne leczenie miało być uzależniane przede wszystkim od "cofnięcia pełnomocnictwa dziennikarce". Lekarz prowadząca miała zapowiedzieć, że wówczas jest gotowa kontynuować leczenie, a nawet zastanowić się nad procedurą RDTL.
Naprawdę niełatwo uwierzyć, że leczenie osoby dotkniętej chorobą śmiertelną bez właściwej terapii zależy od tego, czy rozmawia z mediami, walczy o swoje prawa. Jeszcze trudniej, że pani doktor nie obraziła się o to w kwietniu, tylko pacjentkę jeszcze tygodniami zwodzono. To naprawdę wygląda, jak jakaś upiorna gra na czas. Szkoda tylko, że ktoś zapomniał, że w grę wchodzi życie ludzkie.
Oczywiście o wyjaśnienia poprosiliśmy szpital w Karpaczu. Odpowiedź nadeszła szybko, ale trudno stwierdzić, że cokolwiek wyjaśnia. Szpital zapowiedział, że do pytań odniesie się po powrocie z urlopu tej nowej już lekarz prowadzącej. Tak się bowiem ułożyło, że wyznaczona nowa lekarka się urlopuje.
Cała sytuacja jest kuriozalna. Nowa lekarka nie odpowiada za wydarzenia z ostatnich miesięcy. Cóż w ogóle może mieć do powiedzenia w tej sprawie, skoro do tej pory z pacjentką nie miała kontaktu? Niestety, dopytany o to szpital w tej kwestii już się nie wypowiedział. Zarazem znowu odpowiedzialność za sytuację przerzuca na Zuzannę Krasuską twierdząc, że miała zadzwonić do nowej lekarki, a tego nie zrobiła. Problem w tym, że według przekazanej nam dokumentacji nowa prowadząca zajmuje się formalnie pacjentką od 19 lipca, a telefon zalecano 14 i 17 lipca. Skoro wówczas lekarka jeszcze nie zajmowała się chorą, to miały być towarzyskie pogaduszki czy co?
Zuzanna Krasuska w poruszającym liście do placówki, twierdzi, że czuje się przez szpital skrzywdzona. Podkreśla, że po miesiącach utrudniania dostępu do leków chciała uzgodnień pisemnych z nową lekarką, ale maila do niej dostała dopiero, gdy ta rozpoczynała urlop.
- Jest to dla mnie i moich bliskich bardzo trudny i męczący czas, czuję się przez Państwa opuszczona i z tego powodu czuję też złość, ale przede wszystkim smutek (...) Nie mieści mi się w głowie Państwa stanowisko i podejście do pacjenta. Wywołuje to skrajne emocje wśród wielu osób. Zachowanie, jakie prezentujecie, podważa czy rzeczywiście jesteście placówką medyczną, tak zwaną "służbą zdrowia". Bardzo proszę o profesjonalizm - napisała między innymi do szpitala. Jak dotąd nie doczekała się reakcji. Rozumiemy te emocje tym bardziej, że nowa lekarz prowadząca wcześniej zajmowała się pozostałymi pacjentkami, w sprawie których interweniowaliśmy i jej stosunek do RDTL (nie złożyła wniosku dla małej Poli) nie nastraja optymistycznie.
Kogo to obchodzi?
O niewesołej sytuacji pacjentów w Karpaczu informowaliśmy już w kwietniu Ministerstwo Zdrowia, Narodowy Fundusz Zdrowia, Rzecznika Praw Pacjenta. W lipcu ponowiliśmy prośby o interwencję. Jak dotąd niewiele z tego wynika, a tak realnie to nic. RPP prowadzi postępowanie w sprawie Poli, prowadził także w sprawie Zuzanny, ale zostało zawieszone na wniosek pacjentki, gdy szpital deklarował leczenie kobiety. Pewnie zostanie odwieszone, ale jak dotąd ani z "wyjaśnień", ani z krążących papierków nie ma konkretów. Gdy pytaliśmy w kwietniu MZ o to, jak wygląda nadzór nad placówkami realizującymi program lekowy B.112, odesłano nas do NFZ. Fundusz, który zasadniczo jest pomocny przy działaniach interwencyjnych w sprawie chorych na mukowiscydozę (w NFZ nie ma opóźnień, jeśli dokumenty już są złożone), tym razem odpowiedzi nie udzielił. Ministerstwo Zdrowia 28 lipca nadesłało wyciąg z procedury finansowania RDTL w zarządzeniu Prezesa NFZ, w żaden sposób nie odnosząc się do sytuacji w Karpaczu. Oczywiście, ponawiamy prośbę o reakcję.
Uciekają miesiące, pacjentka jest pozostawiona bez pomocy. Czy znajdzie się ktoś, kto realnie ją wesprze i umożliwi właściwe leczenie? Zuzanna Krasuska uważa, że nawet jeśli nie istnieje żaden konkretny paragraf na to, co ją spotyka w Karpaczu, jest to forma udręczenia. "Prawo, które na to pozwala, jest złe" - przekonuje pacjentka i trudno nie zrozumieć jej emocji. Takie doświadczenia mogłyby wyczerpać osobę zdrową, a co dopiero ciężko chorą kobietę, zmagającą się z depresją. Jej determinacja w walce o życie robi wrażenie. "Atrakcje", które serwuje jej szpital, jak dotąd bezkarnie, budzą po prostu przerażenie. Ten koszmar musi się skończyć. Ktoś podpowie, jak doprowadzić sprawę do szczęśliwego finału?
