Pola Materna chora na mukowiscydozę dostanie dosłownie lada dzień nowoczesne leki w ramach RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych). Potrzebna jest już tylko zgoda wielkopolskiego oddziału NFZ, która według urzędników jest czystą formalnością. Sprawą dziewczynki zajmujemy się od kilku miesięcy i niewiele wskazywało na to, że happy end jest w ogóle możliwy. Cud? Nic podobnego.
Wyjątkowy przypadek?
Chociaż wkrótce minie rok od szumnie ogłoszonej refundacji leczenia przyczynowego mukowiscydozy w Polsce, setki pacjentów wciąż czekają na ratunek i powoli umierają. Mukowiscydoza bez odpowiedniego leczenia jest chorobą śmiertelną, wyniszczającą, wiążącą się z ogromnym cierpieniem chorego, który dosłownie topi się w wydzielinie oklejającej jego płuca. Uszkadzane są też inne narządy, choćby trzustka i wątroba. Mediana zgonów w Polsce to wciąż 24 lata. Na świecie tymczasem mukowiscydoza zaczyna być traktowana jako choroba przewlekła. Dzięki przełomowym lekom przyczynowym Kaftrio, Kalydeco, Orkambi i Symkevi (w zależności od mutacji stosuje się różne preparaty, czasem ich połączenia) można żyć niemal normalnie i najpewniej dożyć późnej starości w dobrej formie. Wystarczy po prostu łykać odpowiednie tabletki.
Wydawało się, że Polska znajdzie się w światowej czołówce krajów leczących mukowiscydozę nowocześnie. Tymczasem tempo wdrażania procedur ślimaczy się, wciąż brakuje kluczowych decyzji, które pozwoliłyby choćby prawidłowo leczyć dzieci poniżej 12. roku życia. Winnych brak. NFZ zapewnia, że ma odpowiednie środki finansowe, by leczyć wszystkich uprawnionych pacjentów. Szpitale sugerują, że nie mogą wnioskować o leczenie wszystkich, bo nie mają gwarancji finansowania. Z drugiej strony od kilku miesięcy nie mamy ani jednego konkretnego sygnału, że wpłynął wniosek o refundację leków, a NFZ faktycznie zwlekał z płatnościami. Wręcz przeciwnie. Zdarzało się, że placówka miała zakontraktowane miliony na program lekowy B.112 (leczenie chorych na mukowiscydozę), a nie złożyła odpowiedniej dokumentacji w sprawie chorych. Pacjenci komentują gorzko, że nikomu się nie spieszy.
Poli, podobnie jak wielu innych dzieci, nie obejmuje refundacja, bo w Polsce przysługuje ona dopiero dwunastolatkom, a dziewczynka ma tylko 7 lat. Zgodnie z aktualnymi wytycznymi Europejskiej Agencji Leków (EMA) leki mogą przyjmować już sześciolatki (a lada chwila spodziewane jest obniżenie wieku do lat dwóch). Uzyskano bowiem naukowe dowody, że leki przyczynowe w mukowiscydozie są ratunkiem dla najmłodszych pacjentów, a ich wczesne wdrożenie nadzieją na normalne życie. Nowoczesne preparaty, co do zasady, nie cofną już spustoszenia w organizmie, które poczyniła już choroba (chociaż bywa i tak). Im później rozpoczyna się leczenie, tym większe ryzyko, że z powikłaniami i konsekwencjami choroby trzeba się będzie mierzyć całe życie.
A jednak można leczyć Polę
W zasadzie każdy pacjent z mukowiscydozą, którego nie obejmuje refundacja, ale jest dla niego lek dopuszczony do obrotu na terenie Polski, może być leczony w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL). Procedura RDTL, wbrew nazwie, zgodnie z ustawą i w ocenie prawników nie wymaga, by pacjent był w stanie bezpośredniego zagrożenia życia, jak się nieraz mówi rodzicom. Śmiertelna choroba, na którą nie ma skutecznych leków poza leczeniem przyczynowym, jest wystarczającym uzasadnieniem. Tymczasem rodzice słyszą, że "pieniądze są tylko na trzy miesiące", że "trzeba je zwracać, jeśli lek nie pomoże" itd. Trudno zrozumieć, skąd te "informacje".
Zgodnie z obecnie obowiązującymi przepisami, które zmieniły się już w 2020 roku, poza dopuszczeniem leku do obrotu, trzeba spełniać wyłącznie takie przesłanki:
- musi być uzasadniona i wynikająca ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej potrzeba zastosowania u pacjenta leku, który nie jest finansowany ze środków publicznych w danym wskazaniu;
- lek ma być niezbędny dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta;
- zostały wyczerpane u danego pacjenta wszystkie inne możliwe do zastosowania w tym wskazaniu dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych;
- konsultant krajowy lub konsultant wojewódzki muszą wydać pozytywną opinię o zastosowaniu leczenia u danego pacjenta.
W praktyce wygląda to tak, że lekarz prowadzący składa wniosek do krajowego lub wojewódzkiego konsultanta i jeśli ten wyrazi zgodę na leczenie, dokument czeka na podpisanie w NFZ. Narodowy Fundusz ocenia go pod względem formalnym. Ocena wskazań medycznych nie jest w gestii płatnika. Jeśli dokumenty są prawidłowo wypełnione, całą procedurę można przeprowadzić dosłownie w ciągu kilku dni. Nie znamy przypadku, by wniosek został odrzucony, chociaż znamy pacjentów, którzy z procedury skorzystali, a efekty leczenia są więcej niż imponujące. Annie Hajduk z Sosnowca RDTL uratował życie i uchronił ją przed przeszczepem płuc.
Melduję, że u mnie super! Czuje się świetnie, już nawet jakieś kilogramy i mięśnie odzyskałam, a od marca zaczynam nową pracę!
- zapewnia 23-latka, która dostała leki po naszej interwencji.
W znakomitej formie jest też Ignacy, który miał więcej szczęścia niż Pola i otrzymuje leki w ramach RDTL już od grudnia. Aktualnie osłuchowo bez zmian, przytył, trzustka lepiej pracuje.
- Energii ma za dwoje! Jest niestrudzony, naprawdę teraz widzimy, jak było źle, choć wydawało nam się, że pracujemy nad jego kondycją. Najważniejsze dla niego, że może chodzić do przedszkola i ma jeszcze siłę po zajęciach tłuc się z bracholem - pisze pani Michalina, mama Ignacego.
Pola dotychczas leków nie dostała, gdyż lekarz prowadzący odmówił wystawienia wniosku, a dyrekcja Centrum Medycznego Karpacz, placówki, która nadzorowała leczenie dziecka, tę decyzję poparła. CM Karpacz należy do nielicznych placówek w kraju, które specjalizują się w leczeniu mukowiscydozy i znalazły się na ministerialnej liście uprawnionych do wdrażania programu lekowego B.112. Nie pierwszy raz jednak ich pacjenci z mukowiscydozą mieli pod górkę (poznaj historię Anety Leńskiej).
Karpacz się upierał
Szpital w Karpaczu konsekwentnie odmawiał złożenia wniosku o RDTL dla Poli, gdyż, w największym skrócie, w opinii tamtejszych specjalistów dziewczynka ma być "za zdrowa" na RDTL i "nie wyczerpano u niej wszelkich dostępnych metod leczenia". Placówka początkowo podważała też generalnie wyjątkowość leczenia przyczynowego w stosunku do innych metod, powołując się na dokument Europejskiej Agencji Leków (EMA). Wycofała się jednak z tego po mojej zapowiedzi, że o sprawie powiadomię samą Agencję. To wnioski EMA dot. nowych leków stały się PODSTAWĄ wprowadzenia leczenia dla dzieci w całej Europie, więc cała sytuacja była kuriozalna i zarazem dalece niepokojąca.
18 stycznia Pola była na kolejnej wizycie kontrolnej w Karpaczu. Szpital podtrzymał swoje stanowisko, a lekarz prowadzący nie zaobserwował niczego szczególnie niepokojącego w stanie dziewczynki i tego samego dnia odesłał ją do domu. Żadna pogłębiona diagnostyka nie była najwyraźniej wskazana, chociaż mama dziewczynki od dłuższego czasu sygnalizowała, że niepokoją ją nawracające infekcje i nasilony kaszel u dziecka. Do tego stopnia, że wykonała na własny koszt tomografię u córki (na zlecenie lekarza rejonowego), bo szpital nie widział potrzeby wykonania dodatkowych badań.
Ratunek w Poznaniu
31 stycznia Pola trafiła do Kliniki Pneumonologii, Alergologii Dziecięcej i Immunologii Klinicznej Szpitala Klinicznego im. Karola Jonschera Uniwersytetu Medycznego im. K. Marcinkowskiego w Poznaniu. To przede wszystkim skutek "dobrej rady" placówki w Karpaczu. Rodzicom sugerowano, by o RDTL rozmawiali w Poznaniu, gdzie dziewczynka była leczona we wczesnym dzieciństwie, skoro są niezadowoleni z opieki i oceny stanu zdrowia w obecnej placówce.
Tym razem nie skończyło się jak w Karpaczu na jednodniówce. Lekarzy w Poznaniu od razu zaniepokoił kaszel u dziecka i niedrożność nosa. Okazało się, że Pola ma poważną, prawdopodobnie przewlekłą, infekcję, wymagającą natychmiastowego wdrożenia dożylnej antybiotykoterapii celowanej. Pogłębiona diagnostyka ujawniła, jakie spustoszenie w organizmie dziewczynki poczyniła już mukowiscydoza. Poza niepokojącymi, trwałymi zagęszczeniami w płucach, utrudniającymi ich pracę, ujawniono niedrożność zatok. Zmiany w ich obrębie trzeba usunąć operacyjnie, gdyż zagrażają strukturom kostnym.
Pola spędziła w szpitalu w Poznaniu niemal dwa tygodnie, nim doprowadzono ją do stanu pozwalającego na powrót do domu. Niestety, wkrótce musi wrócić na operację. Trudno uwierzyć, że to wszystko wydarzyło się nagle, między pobytami w szpitalach. Jak to możliwe, że 18 stycznia wyszła z placówki w Karpaczu w stanie ogólnym dobrym? O to wszystko zapytaliśmy prezes zarządu Marzenę Burnos-Gąszczyk z CM Karpacz, udostępniając, za zgodą rodziców Poli dokumentację medyczną z Poznania. Jak dotąd szpital nie zareagował.
Jest zgoda konsultanta wojewódzkiego
Zapytaliśmy również, jak CM Karpacz ocenia zgodę konsultanta wojewódzkiego na RDTL dla Poli. Lekarz prowadzący w Poznaniu złożył bowiem odpowiedni wniosek, a konsultant pozytywnie go zaopiniował. Teraz dokument czeka już tylko na podpis w NFZ i dziewczynka dostanie upragnione tabletki. Przed zajęciem się sprawą Poli jej dokumentację konsultowaliśmy z lekarzami specjalistami i ci nie mieli wątpliwości, że dziewczynka potrzebuje leczenia przyczynowego. Szpital nie uznawał tych racji, oczekując podania personaliów tych specjalistów. Wówczas nie mogliśmy tego zrobić, ale teraz przekazaliśmy dokumentację z Poznania i pytamy: czy placówka się pomyliła wnioskując o leczenie, a wojewódzki konsultant wydając na nie zgodę?
Niestety, ostatnie wydarzenia mogły przyczynić się do pogorszenia stanu zdrowia mamy Poli. Kobieta choruje na serce. Najprawdopodobniej to stres sprawił, że dostała ataku związanego z chorobą kardiologiczną. Doszło do niego w szpitalu, w którym leżała Pola (mama towarzyszyła dziewczynce) i trafiła z niego do szpitala dla dorosłych, na oddział intensywnej terapii. Szczęście w nieszczęściu. Gdyby dziecka Poznań nie zgodził się przyjąć, zdesperowana kobieta byłaby właśnie w drodze do Moguncji i niewykluczone, że tej podróży by nie przeżyła. Wybierała się za granicę z Polą do znanego ośrodka leczącego mukowiscydozę. Po tym, jak szpital w Karpaczu sugerował, że Pola może spokojnie czekać na leki przyczynowe do ukończenia 12 lat, chciała uzyskać niezależną opinię o stanie zdrowia córki. Aktualnie pani Paulina powoli dochodzi do siebie, chociaż wkrótce musi wrócić do szpitala na ponowny zabieg ablacji serca, ale Pola już nie musi być konsultowana w Niemczech.
Panie ministrze, ruch po pańskiej stronie
Oczywiście byłoby najprościej, gdyby klasyczna refundacja została rozszerzona zgodnie z wytycznymi EMA o dzieci, które ukończyły 6 lat i chorych z rzadkimi mutacjami, których bezpłatne leczenie jeszcze nie objęło. W niektórych krajach europejskich cała procedura rozszerzenia refundacji zajęła dosłownie kilka dni. W Polsce trwa od kilku miesięcy. Teoretycznie jest na ostatniej prostej. Po tym, jak Prezes AOTMiT pozytywnie zaopiniował rozszerzenie refundacji (patrz pozycje 89 i 90) ruch już "tylko" po stronie Ministerstwa Zdrowia. Wystarczy leki dopisać do najbliższej listy refundacyjnej i praktycznie zapomnimy o RDTL w mukowiscydozie. Być może będą sporadyczne przypadki chorych, których wciąż nie ma w obecnym wniosku refundacyjnym, a pojawi się dla nich leczenie, ale będą to sytuacje nadzwyczajne.
Nie rozwiąże to wszystkich problemów, ale znacznie ułatwi chorym upominanie się o własne prawa. Jeśli ktoś spełnia kryteria refundacji, brak leczenia to łamanie prawa konstytucyjnego każdego obywatela.
Spodziewamy się, że wniosków o RDTL w leczeniu mukowiscydozy będzie przybywało. To raczej nie zaszkodzi procedurze rozszerzania refundacji. Wręcz przeciwnie - przeciągający się proces nie będzie już nikomu się opłacał. RDTL nie jest obowiązkowy - lekarz prowadzący nie musi go pacjentowi umożliwić. Niewiele jednak ryzykuje wystawieniem wniosku, bo ten wymaga jeszcze akceptacji konsultanta wojewódzkiego lub krajowego, a następnie oddziału NFZ (chociaż to już tylko formalność), czyli odpowiedzialność się rozkłada. Według naszej wiedzy w przypadku mukowiscydozy wszystkie złożone do tej pory wnioski (od czasu wprowadzenia refundacji) dla pacjentów, których nie objęła, zostały rozpatrzone pozytywnie. Wystarczyła dobra wola.
Odpowiadając na sugestie pojawiające się w komentarzach i na Facebooku: nie znam prywatnie nikogo, kto choruje na mukowiscydozę. Żaden z pacjentów, w sprawie których interweniowaliśmy, nie jest moim krewnym. Macie problem z dostępem do leczenia, spróbujemy pomóc w każdym uzasadnionym przypadku. Proszę o kontakt: eliza.dolecka@agora.pl
