Szukaj dowodów, że świat jest dobry, na Gazeta.pl
Dla większości chorych, dzięki lekom przyczynowym, mukowiscydoza teoretycznie zmienia się ze śmiertelnej choroby w schorzenie przewlekłe. Mimo występowania mutacji genetycznej, przyjmując odpowiednie tabletki, można dziś normalnie funkcjonować z tą chorobą najpewniej do późnej starości. Niestety, w Polsce średnia mediana zgonów z powodu mukowiscydozy to nadal 24 lata i szybko się nie zmieni.
Klara najpewniej by nie doczekała
Setki chorych wciąż nie doczekały się gwarantowanych konstytucyjnie leków w ramach refundacji. Oficjalnie prawo do nich przysługuje polskim chorym spełniającym kryteria programu lekowego od marca tego roku. Według naszych danych preparat do tej pory otrzymało ok. 60-70 proc. uprawnionych. Kolejne 300 osób, głównie dzieci, w tym Klara, czekają na obiecane rozszerzenie refundacji na następne grupy wiekowe i mutacje. Za granicą takie rozszerzanie zajmowało zwykle kilka dni. U nas ponoć niezbędny jest rok/dwa i kolejne ofiary śmiertelne. Prawa do leczenia nie ma wielu chorych w Polsce, dla których są już dostępne leki w innych krajach Europy, ale urzędnikom się nie spieszy.
Spieszy się 6-letniej Klarze.
Zazwyczaj dzieci w jej wieku chorujące na mukowiscydozę są jeszcze w stosunkowo dobrej formie. Niestety, przebieg mukowiscydozy u dziewczynki jest wyjątkowo ciężki, a nasilone dolegliwości towarzyszą jej niemal od urodzenia. Trzustka Klary nie produkuje ważnych enzymów (Klara ma zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki), więc trzeba je dziecku dostarczać. Wrodzona niedodma płuc, czyli stan, gdy część płuc nie bierze udziału w wymianie gazowej, wymaga intensywnej rehabilitacji. Aktualnie niedodma jest już rozległa.
Klara średnio raz na kwartał ląduje w szpitalu na dwa tygodnie, bo wymaga intensywnej antybiotykoterapii dożylnej. Ostatnio doznała traumy, gdy doświadczyła krwioplucia. To mogłoby przerosnąć dorosłego, co dopiero sześciolatkę.
Rodzicom trudno było się temu bezczynnie przyglądać. Z bezsilności ogarniała ich rozpacz. Stało się oczywiste, że dni Klary są policzone. W tym piekle szczególnie trudno zaakceptować fakt, że są leki, które dają dziecku szansę na niemal normalne życie, ale nie są dostępne w Polsce dla osób w wieku Klary. Rodzice zdecydowali więc o zbiórce publicznej i zakupie leków na własny użytek. Niestety, nie udało się zebrać środków na zakup preparatów zarejestrowanych w Europie. Znalazło się wyjście awaryjne, chociaż sporo osób uważa, że to jednak przede wszystkim akt desperacji.
Ocalenie z Argentyny
TRIXACAR to produkowany w Argentynie lek generyczny amerykańskiego leku przyczynowego w mukowiscydozie - TRIKAFTA (w Europie obowiązuje nazwa dwuczłonowa - Kaftrio + Kalydeco). Generyk jest tak samo skuteczny, ale znacznie, znacznie tańszy. Leki generyczne (odtwórcze) są odpowiednikami oryginalnych produktów, których ochrona patentowa już wygasła lub nie ubiegano się o nią na danym terenie (jak w przypadku leków przyczynowych w Argentynie). Zawierają te same aktywne składniki co produkty oryginalne i są takie same jak ich odpowiedniki co do jakości, bezpieczeństwa oraz skuteczności. Argentyny nie objął patent na preparaty amerykańskie, ten sam, który obowiązuje Polskę i resztę Europy. Wyprodukowane w Argentynie preparaty są znacznie tańsze, chociaż ostatnio ceny poszły w górę, gdy coraz więcej osób zaczęło szukać ratunku na drugim końcu świata. Aktualnie roczna terapia to wydatek ok. 250 tysięcy złotych. Rodzice Klary chcieli uzbierać takie pieniądze, by jak najszybciej rozpocząć skuteczne leczenie dziecka. Na razie zdobyli środki na 4 opakowania leku - ratunek na niepełne 4 miesiące.
Leków nie może kupić państwo polskie, ale obywatele, na własny użytek, już tak. Kilka osób w naszym kraju przetarło już szlaki jakiś czas temu (więcej na ten temat). Teraz udało się sprowadzić leki dla Klary. dziewczynka przyjmuje je od kilku dni, a terapia zdaje się przynosić oczekiwane efekty. Niestety, trudno się nie martwić o przyszłość Klary.
Leki przyczynowe uznawane są za terapię przełomową, o zdumiewającej skuteczności, ale mają jedną zasadniczą wadę. Tego leczenia nie można przerwać, bo w bardzo krótkim czasie stan chorego jest znacznie gorszy niż przed leczeniem. Pacjent dosłownie topi się we własnym śluzie. Oczywiście w przypadku Klary wybór był żaden - stan dziecka szybko się pogarszał i lekarze uznali, że leczenie trzeba wdrożyć jak najszybciej. Zarazem świadomość, że brak funduszy może dziewczynkę uśmiercić w czasach, gdy lek dla niej jest na wyciągnięcie ręki, obezwładnia.
Miało być szybko i sprawnie
Kiedy w marcu tego roku w Polsce weszła refundacja leczenia przyczynowego w mukowiscydozie (program lekowy B.112), urzędnicy ministerialni zapowiadali, że na jego wdrożenie potrzebują dwa-trzy miesiące. Było to co najmniej dziwne (chociaż w polskich realiach nikt specjalnie się nie dziwił), bo w innych krajach europejskich takie wdrożenie zajmowało dosłownie kilka dni. Obietnicy i tak nie dotrzymano - pod koniec czerwca leki dostawało kilka procent chorych, a dziś mówi się, że "optymistycznie" można zakładać zapewnienie leków wszystkim uprawnionym do końca 2022 roku.
W tym samym marcu zapowiadano rozszerzenie grupy chorych uprawnionych do leczenia - pierwotnie w programie nie uwzględniono choćby wielu dzieci. Dlaczego? W chwili składania wniosku refundacyjnego nie było jeszcze dla nich zarejestrowanych w Europie leków. Dziś są i w wielu krajach dzieci są leczone, bo na rozszerzenie refundacji wystarczyły dosłownie godziny. U nas prawo wymaga rozpoczęcia całej procedury od nowa, w tym opiniowania leku w Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) - tej samej, która długo blokowała leczenie mukowiscydozy w ogóle. Nieoficjalnie mówi się, że decyzje w sprawie ratowania zapomnianych dzieci takich jak Klara utknęły właśnie w odmętach AOTMiT i na każdym etapie będą wstrzymywane do ostatniego dnia, na który pozwala prawo. To nie są dobre wieści dla Klary. Albo na kolejną porcję leków (jednorazowo można kupić w Argentynie 4 opakowania) znowu nazbierają rodacy, albo dziewczynka umrze w męczarniach. Pisanie w komentarzach, że to bez sensu, niesprawiedliwe i niemoralne, nie pomoże i sytuacji nie zmieni.
Nie ma sensu dokładać rodzicom, którzy decydując o podaniu dziecku leku niezarejestrowanego w Polsce, wzięli odpowiedzialność za całą sytuację przede wszystkim na siebie.
Ludzi dobrej woli jest więcej
Nikt nie pozwoli, żeby umarło dziecko, dla którego są dostępne leki? Niestety, historia 23-letniej Ani Hajduk przeczy tej pewności. Pacjentka kwalifikowana do przeszczepu, w stanie bardzo ciężkim, nie mogła doczekać się leków. Dopiero po interwencji Gazeta.pl niemożliwe stało się możliwe i pacjentka dostała lek Symkevi.
- Odzyskałam moje dziecko, Ania jest zupełnie inną dziewczyną. Tą, którą była dawno temu - radosną, roześmianą, pełną energii. Kaszle tak rzadko, że aż mi trudno w to uwierzyć, całe noce przespane, a mnie brakuje słów ze szczęścia - napisała do nas dziś (02.11) Dorota Hajduk, mama Ani.
Dziewczyna jest leczona w ramach RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych). Dla niej nie ma ratunku ani w ramach obecnej refundacji, ani po jej ewentualnym rozszerzeniu w przyszłym roku. Może jeszcze w kolejnym rzucie?
Przepisy dotyczące RDTL są tak niejasne, że praktycznie nikt z nich nie korzysta, a zabezpieczone na ten cel środki finansowe nie są wykorzystywane. Na zmianę program dla chorych na mukowiscydozę jest blokowany i uruchamiany. Aktualnie w zasadzie niemal wszyscy chorzy, których nie objęła refundacja, mają prawo do RDTL, jeśli tylko zgodę wyrazi szpital, w którym się leczą oraz wojewódzki konsultant ds. pulmonologii. Niestety, lada chwila to okienko transferowe do życia znowu się zamknie, bo jest blokowane w chwili, gdy zbliża się refundacja. Nie pierwszy raz tak będzie. Pamiętamy pacjenta, który doczekał się już zgody konsultanta na leczenie, ale papiery ze szpitala do NFZ poszły dwa dni po terminie i już pomocy nie uzyskał.
Wszystko to jest wyjątkowo przygnębiające i straszne. Od ciężko chorych ludzi wymaga się determinacji, kombinowania, przebijania, szukania obejść, pilnowania papierków i terminów. To nie jest ich rola. Oni walczą o każdy oddech. Wystarczy. Pacjenci wciąż zderzają się z obojętnością i brakiem wyobraźni decydentów. Śmierć w mukowiscydozie nie jest teoretyczna. Trzeba uratować Klarę i zebrać pieniądze, by doczekała do refundacji. Innego sposobu nie ma. Według optymistycznych szacunków powinno wystarczyć 250 tysięcy złotych. Władze i mieszkańcy Mielca od miesięcy bardzo wspierają dziewczynkę. Za kilka dni planowany jest koncert, z którego dochód ma zasilić konto Klary. Sam Mielec nie podoła. Znowu potrzeba gestu od czytelników Gazeta.pl. Wrzuć piątaka, to cię nie zrujnuje, a satysfakcja z uczestniczenia w takich akcjach jest bezcenna.
Macie problem z dostępem do leczenia? Wiecie o pacjencie, który potrzebuje wsparcia, ale nie ma siły, by walczyć o swoje prawa? Piszcie do autorki: eliza.dolecka@agora.pl
