Więcej o sytuacji pacjentów w Polsce na Gazeta.pl
Klara to pełna energii dziewczynka. Uwielbia jazdę na rowerze i hulajnodze. Lubi rysować. Tworzy domki z tektury. Chętnie bawi się z młodszym bratem i psem. Gdy się na nią patrzy, trudno uwierzyć, że jest bardzo chora. Dziewczynka ma mukowiscydozę. To rzadka, uwarunkowana genetycznie, choroba, która powoli Klarę zabija.
Jeszcze większy pech
Codzienność z mukowiscydozą to zawsze wyzwanie. Choroba upośledza pracę niemal wszystkich narządów, głównie układu oddechowego. Znacznie obniża jakość życia - zalewająca płuca wydzielina sprawia, że człowiek dosłownie się w niej topi. Mukowiscydoza prowadzi do przedwczesnej śmierci - mediana zgonów w Polsce to zaledwie 24 lata.
Mukowiscydozę powoduje wiele różnych mutacji genetycznych i to, jaka się trafi konkretnej osobie, w znacznym stopniu decyduje o przebiegu choroby i nasileniu dolegliwości. W ramach jednej mutacji również przebieg choroby może być różny. Kwestia pecha, loteria. Co 35. Polak jest bezobjawowym, najczęściej nieświadomym, nosicielem wadliwego genu. U nosicieli nie rozwija się mukowiscydoza, chociaż często mają oni nieco większą skłonność do chorób układu oddechowego, np. astmy. By urodziło się dziecko z mukowiscydozą, nosicielami zmutowanego genu muszą być oboje rodzice. Ryzyko choroby u potomka wynosi 25 proc.
Zazwyczaj kilkulatki są jeszcze w stosunkowo dobrej formie, ale pech Klary jest szczególny, a nasilone dolegliwości towarzyszą jej niemal od urodzenia.
Trzustka dziewczynki nie produkuje ważnych enzymów (Klara ma zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki), więc trzeba je dziecku dostarczać. Wrodzona niedodma płuc, czyli stan, gdy część płuc nie bierze udziału w wymianie gazowej, wymaga intensywnej rehabilitacji. Aktualnie niedodma jest już rozległa.
Klara średnio raz na kwartał ląduje w szpitalu na dwa tygodnie, bo wymaga intensywnej antybiotykoterapii dożylnej. Ostatnio doznała traumy, gdy doświadczyła krwioplucia. To mogłoby przerosnąć dorosłego, co dopiero sześciolatkę.
Rodzicom trudno się temu przyglądać. Z bezsilności ogarnia nas rozpacz. W tym piekle szczególnie trudno zaakceptować fakt, że są leki, które dają naszej córce szansę na niemal normalne życie, ale nie są dostępne w Polsce dla osób w wieku Klary
- mówi tata dziewczynki.
Refundacyjna ściema
Oficjalnie od marca Polska dołączyła do krajów europejskich, po Rumunii, Słowenii czy Czechach, refundujących leczenie przyczynowe w mukowiscydozie. To terapia przełomowa, polegająca na przyjmowaniu odpowiednich tabletek, która daje chorym szansę na niemal normalne życie. Ministerstwo Zdrowia zapowiadało, że wdrożenie programu leczenia zajmie 2-3 miesiące (w innych krajach udawało się to przeprowadzić dosłownie w kilka dni). Teraz jest mowa o "nadziei do końcu roku", chociaż nieoficjalnie wiemy, że pieniędzy wystarczy maksymalnie dla połowy chorych kwalifikujących się do programu lekowego.
To wszystko nie dotyczy jednak dzieci takich jak Klara.
Potrzebne jej leki (Kaftrio+Kalydeco) są, zgodnie z polskimi przepisami, refundowane od ukończenia 12 lat. Gdy składano pierwotny wniosek refundacyjny terapii mukowiscydozy, nie były oficjalnie zatwierdzone do stosowania w Europie. W wielu krajach już to nadrobiono. W polskich urzędniczych czeluściach utknął wniosek o rozszerzenie refundacji dla dzieci od 6. roku życia i dla pacjentów do tej pory nieobjętych refundacją.
Pierwotnie obiecywano chorym, że rozszerzenie w Polsce będzie możliwe jeszcze w tym roku. Po skandalu z wdrażaniem pierwszego etapu refundacji nikt już chyba w to nie wierzy. Tata Klary usłyszał ostatnio w Dziekanowie Leśnym, ośrodku, w którym leczona jest Klara, że może jest jakaś szansa na leki dla niej i dzieci w podobnej sytuacji do końca 2023 roku. Równocześnie lekarze przyznają, że prawidłowe leczenie dziewczynki, z wykorzystaniem nowoczesnych preparatów, powinno być wdrożone jak najszybciej.
Aktualnie Klara ma dostęp do klasycznych metod leczenia, które jedynie łagodzą (umiarkowanie) konsekwencje mukowiscydozy. Dzień zaczyna od przyjęcia leków wziewnych. Kwadrans później przechodzi inhalacje. Następnie konieczny jest drenaż ułożeniowy oskrzeli, czyli rodzaj rehabilitacji u chorych z trudnościami w odkrztuszeniu dużych ilości zalegającej wydzieliny oskrzelowej. Polega on na przyjmowaniu przez chorego z chorobą płuc takiej pozycji, aby dany odcinek dróg oddechowych znajdował się powyżej tzw. wnęki płuca, co powoduje, że wydzielina zalegająca w chorej części płuc może swobodnie spływać w wyniku działania siły grawitacji z małych oskrzeli do dużych i dalej do tchawicy, skąd jest wykrztuszana. Skomplikowane i czasochłonne - jedna sesja 45-60 minut. W okresach stabilnych potrzebne są dwa zabiegi dziennie. Podczas zaostrzeń więcej. Podobnie jest z inhalacjami. I jeszcze leki, i oczyszczanie dróg oddechowych specjalnym aparatem. Dzień, po dniu.
Mukowiscydoza odbiera Klarusi beztroskę, zabawę, czas dla koleżanek, za którymi tęskni. Odbiera jej także wiele zajęć przedszkolnych, opuszczonych z powodu zaostrzeń infekcji, po prostu zwyczajne dzieciństwo. Co dnia odbiera jej cześć zdrowia....to boli najbardziej
- dodaje tata Klary.
Emigrować, zbierać, coś robić
Gdyby rodzice chcieli kupić we własnym zakresie leki dla Klary, roczny koszt terapii to ok. milion złotych. Niewyobrażalne pieniądze za uwolnienie dziecka od cierpienia i wizji przedwczesnej śmierci.
W UE leki dla Klary są już rekomendowane do stosowania od 6. roku życia.
- Klinika w Berlinie zgodziła się nawet przyjąć nas na leczenie, jeśli tylko zdobędziemy niemieckie ubezpieczenie, co wiąże się oczywiście z emigracją na stałe. Niełatwo będzie o pracę, meldunek, a to wszystko jest konieczne, by ratować Klarę w Niemczech. Ciągle mamy nadzieję, że uda się zostać w Polsce - mówią rodzice.
Rodzice rozważają też leczenie Klary generykami z Argentyny. Leki generyczne (odtwórcze) są odpowiednikami oryginalnych produktów, których ochrona patentowa już wygasła lub nie ubiegano się o nią na danym terenie. Zawierają te same aktywne składniki co produkty oryginalne i są takie same jak ich odpowiedniki co do jakości, bezpieczeństwa oraz skuteczności. Argentyny nie objął patent na preparaty amerykańskie, ten sam, który obowiązuje Polskę. Wyprodukowane w Argentynie preparaty są znacznie tańsze, chociaż ostatnio ceny poszły w górę, gdy coraz więcej osób zaczęło szukać ratunku na drugim końcu świata. Aktualnie roczna terapia to wydatek ok. 250 tysięcy złotych. Rodzice Klary chcą uzbierać takie pieniądze, by jak najszybciej rozpocząć skuteczne leczenie dziecka.
Ratunek dla zapomnianych dzieci?
To bardzo ryzykowna decyzja. Po ogłoszeniu refundacji, wszelkie zbiórki publiczne dla pacjentów z mukowiscydozą praktycznie stanęły. Osoby niezorientowane w temacie wręcz posądzają chorych i ich bliskich o próbę wyłudzenia pieniędzy na leki refundowane. Opowiadała o tym u nas niedawno chora na mukowiscydozę trzydziestolatka Aneta Leńska. Po publikacji otrzymała wreszcie upragnione, przysługujące jej leki w ramach refundacji. Klara nie ma takiej szansy, dopóki nie zmienią się przepisy, zgodnie z obietnicą Ministerstwa Zdrowia.
Wniosek o rozszerzenie refundacji dla młodszych dzieci jest procedowany zgodnie z polskimi przepisami, tak jakby chodziło o nowe leki, a nie te same, już sprawdzone przy pierwotnej refundacji. Jeszcze formalne terminy nie zostały przekroczone, chociaż mogłoby się to odbywać sprawniej. Niestety, skoro brakuje pieniędzy nawet dla obecnie uprawnionych pacjentów, bardziej prawdopodobna jest gra na czas i opóźnianie ewentualnej pomocy dla kolejnych chorych niż sprawne działania urzędników. To tym smutniejsze, że chodzi o dzieci, podobno - bliskie sercu rządzących dobro narodowe.
Od czerwca na konto Klary wpłynęło ponad 50 tysięcy złotych. Zważywszy na okoliczności, to naprawdę sporo, ale kropla w morzu potrzeb.
Rodzice nie odważą się rozpocząć leczenia, póki nie będą mieli pieniędzy chociaż na rok. Leki przyczynowe w mukowiscydozie to niezwykle skuteczna, przełomowa terapia, ale ma jedną zasadniczą wadę - nie można przerwać leczenia. Odstawienie leku wiąże się z błyskawicznym pogorszeniem stanu zdrowia pacjenta.
Trudno powiedzieć, jak długo przyjdzie zbierać pieniądze, by ratować Klarę. Wszyscy chcą wierzyć, że w końcu refundacja obejmie także zapomniane dzieci.
Tymczasem już lada chwila, najpewniej jesienią, ma być procedowana tzw. duża nowelizacja ustawy refundacyjnej (DNUR), której wprowadzenie może sprawić, że w dramatycznym położeniu znajdą się nie tylko chorzy, którzy czekają na rozszerzenie refundacji, ale nawet ci, którzy już ją mają. W nowelizacji znajduje się bowiem zapis o ustaleniu maksymalnego progu kosztu uzyskania dodatkowego roku życia. W praktyce oznacza on, że dokonana zostanie wycena wartości życia ludzkiego i każda terapia, która nie zmieści się w ustalonym limicie rocznych wydatków na pacjenta, nie będzie refundowana. W ubiegłym roku, gdy już przymierzano się do zmiany przepisów, ten limit miał wynosić ok. 360 tysięcy.
W przedstawionym w sierpniu raporcie z konsultacji DNUR Ministerstwo Zdrowia zapowiada kategorycznie, że się z tego limitu nie wycofa, gdyż "nie może bowiem dochodzić do sytuacji, że garstka pacjentów będzie leczona lekami o horrendalnych cenach kosztem o wiele liczniejszej i szerszej populacji pacjentów dla których nie wystarcza pieniędzy w planie finansowym Funduszu".
Wobec powyższego, można odnieść wrażenie, że obserwujemy w tegorocznej polityce resortu daleko posuniętą niekonsekwencję. Z jednej strony wprowadza się (na czas określony - 4 lata) papierową refundację leczenia mukowiscydozy, a ostatnio także refundację "najdroższego leku świata" na SMA, a jednocześnie planuje wprowadzenie przepisów, które taką refundację uniemożliwią. Te leki nie mieszczą się w limitach cenowych wartości życia ludzkiego po polsku.
Czym w takim razie są ostatnie działania? Obietnicami bez pokrycia? Przedwyborczą kiełbasą na miarę życia? Cynizmem?
Zapytamy Ministerstwo Zdrowia. Pytaliśmy już kiedyś o tę wycenę i MZ potwierdziło takie plany, ale ostatnie decyzje refundacyjne sprawiły, że byliśmy przekonani o wycofaniu się z tego pomysłu. O naiwności!
Wiosną byliśmy też niemal pewni, że zrzutki na leczenie mukowiscydozy nie będą już w Polsce potrzebne. Teraz prosimy o pomoc dla Klary. Nie może być zakładniczką PR-owskich zagrywek rządzących. Trzeba jej dać szansę doczekania lepszych czasów. Przecież ludzi dobrej woli jest więcej.
