Więcej ważnych informacji o zdrowiu znajdziesz na naszej stronie głównej Gazeta.pl
Zdrowie.gazeta.pl: Z czym musi sobie na co dzień radzić rodzic dziecka chorego na mukowiscydozę?
Taida Mrówczyńska: Nasze życie toczy się pomiędzy domem a szpitalem. Każdy choruje inaczej i wiele zależy od stopnia zaawansowania mukowiscydozy. U Bruna choroba dała najbardziej nam wszystkim popalić, kiedy miał około 10 lat. Wtedy większość czasu spędzaliśmy w szpitalu.
Codzienne funkcjonowanie wiąże się z tym, że trzeba przyjąć kilka inhalacji i wykonać rehabilitację układu oddechowego. Oprócz tego zażywa się mnóstwo leków i enzymów, które wspomagają trawienie. Syn musi być dokarmiany nocą przy pomocą PEG-a [czyli przezskórną endoskopową gastrostomię stosowaną przy żywieniu dojelitowym – przyp. red.].
Mogliśmy zrezygnować z respiratora, który wspomaga oddychanie podczas snu, dzięki temu, że syn od roku zażywa leki przyczynowo-skutkowe. Większość pacjentów wymaga też tlenoterapii domowej i koncentratora tlenu, którego obecnie nie musimy stosować.
Ile kosztuje takie leczenie? Jakie koszty musi ponosić osoba, która wychowuje dziecko chore na mukowiscydozę?
Nie da się tego jednoznacznie określić, bo każdy chory potrzebuje indywidualnie dobranego leczenia. Wiele zależy od tego, jak bardzo nasili się postęp choroby. Jeśli stan syna się pogorszy, trzeba zastosować bardzo drogie antybiotyki.
Podstawowe leki, enzymy, witaminy i rzeczy potrzebne do inhalacji potrafią kosztować średnio 1 tys. - 1,5 tys. zł miesięcznie. Są jednak rodzice, którzy na leczenie dzieci z mukowiscydozą potrafią wydawać dwa razy tyle.
Korzystają państwo ze wsparcia z zewnątrz?
Tak jak większość rodziców dzieci zmagających się z tą chorobą współpracujemy z Polskim Towarzystwem Walki z Mukowiscydozą. Jesteśmy też zrzeszeni z Fundacją Matio. To są dwa miejsca, które nas wspierają – można to tak umownie nazwać. Polega to głównie na tym, że mamy założone subkonta i zbieramy środki na leczenie.
Czy ma pani wiedzę o tym, na jakie wsparcie mogą liczyć pacjenci z mukowiscydozą w innych krajach?
Przede wszystkim chodzi o dostęp do refundacji leków. To jest podstawowa różnica. W większości państw leczenie dożylne polega na domowej antybiotykoterapii i leczeniu poza szpitalem we własnym mieszkaniu. W Polsce tego nie ma. Musimy skazywać dzieci na wielotygodniową hospitalizację. Poza naszym krajem radzenie sobie z mukowiscydozą wydaje się dużo prostsze.
Niektóre ośrodki powoli zaczynają dorównywać zachodnim standardom. Korzystamy ze wsparcia placówki w Dziekanowie Leśnym i mogę potwierdzić, że w tym miejscu warunki pobytu i leczenia dzieci znacznie się poprawiły.
W naszym kraju największym problemem nadal jest jednak kwestia dostępu do refundacji leków oraz możliwości korzystania z drogich sprzętów wspomagających leczenie lub rehabilitację pacjentów. Nie każdego stać na to, by zapewnić wystarczająco wysoki poziom ułatwiający codzienne funkcjonowanie chorym. Czasem takie sprzęty mogą kosztować nawet 20 tys. zł.
Bruno Mrówczyński cierpi na mukowiscydozę. Dzięki lekom, które zwalczają przyczynę tej choroby, znacznie łatwiej jest mu normalnie funkcjonować. Taida Mrówczyńska / archiwum prywatne
Wiele osób nadal nie zdaje sobie sprawy z tego, z czym się wiąże codzienna opieka nad chorymi na mukowiscydozę. Na czym polega ta choroba?
Mukowiscydoza to choroba genetyczna wielonarządowa, która atakuje przede wszystkim układ oddechowy. Narządy zaczynają się pokrywać śluzem, a najbardziej narażone są na to płuca.
Duża ilość wydzieliny sprawia, że bardzo często dochodzi do różnych zakażeń bakteryjnych. Większość dzieci musi mieć przez to ograniczony kontakt z rówieśnikami. Istotne jest to, że chorzy nie mogą się w ogóle ze sobą kontaktować. Mój syn musi mieć z tego powodu przez cały czas nauczanie indywidualne i nie może chodzić do szkoły razem z innymi uczniami.
Trzykrotnie w ciągu każdego dnia musimy przeprowadzać inhalację układu oddechowego oraz rehabilitację, żeby przetransportować nadmiar wydzieliny i ją wydalić. Oprócz tego trzeba przyjmować mnóstwo witamin i dodatkowych suplementów.
Chorzy nie trawią tłuszczów, dlatego do każdego posiłku trzeba przyjmować dosyć kosztowne enzymy wspomagające trawienie. W nocy trzeba uruchamiać specjalną pompę, dzięki której można dostarczać produkty żywieniowe. Cały czas trwa też walka o utrzymanie prawidłowej masy ciała.
I to wszystko rodzice chorych dzieci muszą robić sami? Nie można liczyć na wsparcie ze strony państwa? Nie przychodzi żadna pielęgniarka, która mogłaby pomóc w opiece nad pacjentem?
Nie ma w ogóle takiej możliwości. Wszystko robimy sami. Matki chorych na mukowiscydozę zwykle stają się pełnoetatowymi pielęgniarkami. Przyzwyczaiłam się do tego, że każdej nocy mam pobudkę, bo muszę doglądać, podawać enzymy i sprawdzać, czy wszystko działa prawidłowo.
Bez tego pacjent może przestać oddychać?
Nie zawsze sytuacja jest aż tak dramatyczna. Nie każdy chory ma tak zniszczone płuca, że musi się wspierać respiratorem. Chodzi głównie o dotlenienie organizmu i zapewnienie odpowiedniego poziomu tlenu we krwi. U Bruna pojemność płuc waha się w granicy 40 proc. Teraz jest w znacznie lepszym stanie. Kiedyś jednak było dużo gorzej i nie rozstawał się z tlenem przez cały dzień.
Gdyby mogła pani zmienić coś w systemie opieki nad pacjentami z mukowiscydozą w Polsce, to co to by było? Jak można byłoby lepiej pomagać chorym?
Absolutną podstawą jest refundacja leków przyczynowo-skutkowych i doprowadzenie do tego, żeby jak największa liczba dzieci, młodzieży oraz dorosłych mogła korzystać ze skutecznego leczenia.
To jest zmiana życia o 180 stopni. Z chorego człowieka można stać się wtedy osobą, która jest ''praktycznie zdrowa'', czuje się świetnie, może wrócić do szkoły lub podjąć pracę i zacząć funkcjonować w zwykłej rzeczywistości. Można wtedy żyć w miarę normalnie i nie jest się skazanym na to, by być cały czas zamkniętym w czterech ścianach.
Takie leki naprawdę czynią cuda. Widzę to po zmianie, jaka zaszła u mojego dziecka. Różnica jest jak między niebem a ziemią. W ogóle nie ma porównania do tego, co było wcześniej.
Jakie to są leki? Można podać ich nazwy?
Bruno stosuje Kalydeco i Kaftrio. To preparaty w formie tabletek, które przyjmuje się dwa razy dziennie: rano i wieczorem. To jest podstawa, dzięki której nie zapobiega się rozwojowi choroby, tylko po prostu się ją leczy. Wcześniej byliśmy skazani na funkcjonowanie w błędnym kole, a zamiast walczyć z chorobą, tylko łagodziliśmy doraźnie jej objawy.
Im wcześniej zostanie podany taki środek, tym mniejsze spustoszenie w organizmie jest w stanie wywołać mukowiscydoza. Leki mogą sprawić, że taka wielonarządowa choroba nie zniszczy nam przede wszystkim trzustki, wątroby lub jelit i nie będzie konieczny np. przeszczep płuc, bo organizm nie zdoła dojść do tak krytycznego momentu, w którym niezbędna jest transplantacja zbyt mocno wyeksploatowanego organu.
Bruno Mrówczyński, zwany Bruniem Mrówką, cierpi na mukowiscydozę. Choroba uniemożliwia mu stacjonarną naukę w szkole. pomagam.pl/bruniomrowka
Na czym polega w tej chwili problem z leczeniem mukowiscydozy w Polsce? Dlaczego część chorych ma możliwość dostępu do refundacji, a reszta nie? Gdzie tkwi źródło konfliktu?
O to należałoby spytać osoby korzystające z refundacji. Jako rodzic dziecka z mukowiscydozą wiem tylko, że problem może występować na linii szpital – Ministerstwo Zdrowia. Nie wiem, na czym dokładnie polega obecny konflikt. Szpital miał być instytucją, która kupuje leki dla chorych. Nie mam zielonego pojęcia, dlaczego tak się nie stało.
)
Postanowiliśmy więc zgłębić ten temat. Dlaczego pacjenci z mukowiscydozą nadal czekają na niezbędne im leki?
Darmowe leki miało dostać blisko tysiąc chorych na mukowiscydozę. Dotąd zyskało je 105 pacjentów.
Nie każdy w Polsce ma szansę na to, by tak jak Bruno móc korzystać z kompleksowego dostępu do leków przyczynowych, które znacznie upraszczają codzienne funkcjonowanie z mukowiscydozą. Życie wielu chorych miało stać się o wiele łatwiejsze dzięki temu, że Ministerstwo Zdrowia miało wydać w sumie 500 mln zł na program lekowy umożliwiający refundację i korzystanie z nowoczesnych terapii zupełnie za darmo.
Choć od lutego zapowiadano, że taką możliwość zyska tysiąc chorych, to – jak udało się ustalić Elizie Doleckiej na łamach serwisu Zdrowie.gazeta.pl – do tej pory tylko niewielka część osób zyskała dostęp do bezpłatnego leczenia. Chorzy na mukowiscydozę nie kryją ogromnego rozczarowania z powodu zaistniałej sytuacji. Mimo zapewnień Ministerstwa Zdrowia, nadal część chorych nie otrzymała niezbędnego im leku.
Nie chcę umierać, ale znowu jestem człowiekiem gorszego sortu — mówi z rozżaleniem jeden z cierpiących na mukowiscydozę, który mimo szumnych zapowiedzi resortu zdrowia nie może korzystać z kompleksowego leczenia przyczynowego. — Tak strasznie ucieszyłem się, że będę mógł być leczony — skarży się chory na mukowiscydozę nastolatek.
Niestety podobnie jak wielu innych chorych dał się nabrać na to, że władze potraktują poważnie ludzi, którzy są dużo bardziej pokrzywdzeni przez los niż reszta zdrowych rówieśników.
Z jakiego powodu mimo obietnic Ministerstwa Zdrowia tak wielu pacjentów chorych na mukowiscydozę do tej pory nie może korzystać z refundacji? Każdy dzień zwłoki może narażać zdrowie kolejnych osób, które bez odpowiedniego leczenia tracą szansę na przeżycie kolejnych dni bez duszenia się zalegającą w ich płucach wydzieliną.
)
Dlaczego nie wszystkim chorym na mukowiscydozę zapewniono dotąd dostęp do obiecanych leków?
W Polsce tak to zwykle bywa, że jak nie wiadomo, o co chodzi, to oczywiście chodzi o pieniądze. Stawki, jakie firmy farmaceutyczne negocjują z odbiorcami leków, różnią się pomiędzy tymi, jakie oferowane są funduszowi a kwotami oferowanymi przez szpitale.
W efekcie dostęp do darmowego leczenia, które powinno się należeć chorym, może zależeć od tego, czy w danym województwie uda się wynegocjować odpowiednie kwoty, jakie będą w stanie pokryć konkretne podmioty oferujące leczenie chorym. Z tego powodu refundacja ważnych dla chorych na mukowiscydozę leków może zależeć od miejsca zamieszkania danego pacjenta, a największą rolę w tej sytuacji odgrywają lokalne oddziały NFZ.
"Według mnie obecnie największy problem jest z wojewódzkimi oddziałami NFZ, które nie zapewniają odpowiednich środków finansowych szpitalom" — powiedział w rozmowie ze Zdrowie.gazeta.pl Waldemar Majek, prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą.
Jego zdaniem placówki szpitalne nie są w stanie założyć tak wielkich kwot za bardzo drogie leki. "Żaden szpital nie będzie się kredytował, jeśli nie ma pewności, że te środki otrzyma" — sugeruje prezes Majek.
"Z tego, co wiem, to nie ma już nawet wystarczających środków na to, by zarządzać tym programem na poziomie administracyjnym w szpitalach" — dodaje nasz rozmówca. "Dla szpitala to jest tylko dodatkowy koszt, kłopot i ryzyko". Najlepiej byłoby, gdyby dostęp do leków dla chorych byłby regulowany odgórnie, a nie przez lokalne oddziały, bo z tego wynika większość opóźnień.
Waldemar Majek podkreśla jednak, że dotąd odbyło się kilka spotkań z ministrem Miłkowskim oraz dyrekcją centrali NFZ i: "mamy zapewnienie, że te środki są i zostały przelane".
Moim zdaniem jedynym dobrym rozwiązaniem przy tak dużym programie lekowym byłoby, gdyby ten lek był wydawany centralnie i nie było żadnych przepływów pieniężnych — zaznacza Prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą.
Co na to Ministerstwo Zdrowia i Narodowy Fundusz Zdrowia?
"Obecnie do programu zostało włączonych 105 pacjentów. Kolejne osoby są włączane do programu według harmonogramów z ośrodków, które realizują program lekowy dla chorych na mukowiscydozę. Takich placówek jest 19 w skali kraju" — tłumaczy nam Maria Kuźniar z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia.
"Na ten moment wartość umów to 104,5 mln zł, ale do dwóch placówek trafiły już dwa aneksy na ok. 16 mln zł, co daje ok. 120,5 mln zł" — dodaje ekspertka.
"Aby leki objęte refundacją od 1 marca 2022 r. były dostępne dla pacjentów kwalifikujących się do leczenia, szpitale powinny przeprowadzić postępowania przetargowe, aby zapewnić ich dostępność. Z informacji posiadanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia wynika, że proces ten w większości ośrodków jest na końcowym etapie. Na bieżąco monitorujemy zabezpieczenie dostępu do świadczeń w programie B.112 oraz jego realizację. Jesteśmy w stałym kontakcie z realizatorami programu lekowego dla pacjentów chorych na mukowiscydozę" — deklaruje specjalistka.
Wszyscy pacjenci, włączeni do programu, otrzymają leczenie — zapewnia Maria Kuźniar z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia.
Pozostałe odpowiedzi NFZ oraz resortu zdrowia zamieściliśmy w osobnym materiale.
)
Czemu nie wszyscy chorzy na mukowiscydozę w Polsce mogli liczyć na dostęp do nowych leków refundowanych? W niektórych przypadkach dyskwalifikującym czynnikiem w przypadku dostępu do tego programu były zupełnie inne przyczyny niż te finansowe.
Mukowiscydoza mukowiscydozie nierówna, czyli na czym polega różnica pomiędzy pacjentami cierpiącymi na tę samą chorobę?
Mama 26-latka, który od urodzenia cierpi na mukowiscydozę i wymaga stałej opieki, przyznała w rozmowie ze Zdrowie.gazeta.pl, że od początku wiedziała, że mimo planowanych zmian w dostępie do refundacji jej syn nie będzie mógł z niej skorzystać. Wszystko przez mutację choroby, która u niego wystąpiła.
''Cały czas byłam świadoma tego, że syn nie ma szans na refundację, bo nim wprowadzono na polski rynek nowy lek, to dokładnie określono, że występująca u niego mutacja nie kwalifikuje się do leczenia mukowiscydozy za pomocą tej farmakoterapii" — przyznaje kobieta.
"To wyglądało tak, że u nas w Białymstoku zorganizowano na ten temat specjalne spotkanie. 11 czerwca przyszły panie z Funduszu Zdrowia wraz z profesorem z oddziału pulmonologii. Powiedziano nam wtedy, że wszyscy, którzy zakwalifikują się do programu refundacyjnego, otrzymają leki, a za wszystko zapłaci państwo. Apteki miały zamówić te środki zgodnie z tym, jakie zostanie zgłoszone zapotrzebowanie" — zdradziła nasza rozmówczyni.
Choć jej synowi nie uda się dostać refundacji, kobieta nie ma żadnych wątpliwości, że dla innych chorych leki przyczynowe mogą dawać spore nadzieje na poprawę codziennego funkcjonowania.
Dzięki tym lekom można znacznie poprawić komfort życia pacjentów z mukowiscydozą. Rehabilitacja chorych za sprawą tych preparatów wymaga mniejszej intensywności. Pojawia się dużo mniej wydzieliny. Generalnie są same superlatywy. Pacjenci odpowiednio przybierają na wadze. Nie muszą się aż tak bardzo pilnować, by wszystkie czynności pielęgnacyjne wykonywać na czas — przyznaje doświadczona w zmaganiach z mukowiscydozą matka pacjenta cierpiącego na tę chorobę.
26-latkowi pozostało liczyć tylko na to, że postęp medycyny wkrótce pozwoli na wynalezienie leków, które będą w stanie mu pomóc. Czasu jest mało, bo ten pacjent ma już dokładnie tyle lat, ile wynosi przeciętny wiek, jakiego są w stanie dożyć osoby walczące z mukowiscydozą w naszym kraju.
)
