Ten scenariusz powtarza się z przygnębiającą konsekwencją: co dwa miesiące pojawia się nowa lista refundacyjna leków w Polsce i kolejna grupa pacjentów okazuje się pozbawiona nowoczesnej pomocy. Najczęściej chodzi o choroby rzadkie i drogie leki o bezwzględnie udokumentowanej skuteczności. Argument niemal zawsze jest ten sam - pieniądze. Nie przeszkadza to jednak rządzącym regularnie prawić o poszanowaniu życia ludzkiego i tworzyć niewiele wnoszących programów wsparcia dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Trudno nie odnieść wrażenia, że to wszystko wizerunkowy, sztucznie napompowany balon.
Kto poważnie zajmuje się leczeniem chorób rzadkich, ten wie, że zazwyczaj jest ono skomplikowane i kosztowne. Środki zaangażowane w proces badawczy i produkcyjny nie zwracają się tak łatwo, jak w przypadku leków przeznaczonych do zwalczania powszechnych schorzeń czy tych bez recepty. Utrudnione są badania kliniczne czy dystrybucja leku.
Świat już dawno zrozumiał, że w medycynie nie może rządzić wyłącznie ekonomia, bo w ten sposób zawsze pomijane są mniejszości. Ich leczenie bywa bardzo kosztowne, ale do udźwignięcia, gdy obciążenie jest rozkładane na wszystkich. Grupa potrzebujących zazwyczaj jest niewielka. W interesie nas wszystkich jest solidarność społeczna. Tylko ona daje poczucie bezpieczeństwa, że w razie ciężkiej, rzadkiej choroby, która może dopaść każdego, nie pozostaniemy bez pomocy.
Niestety, takie zasady to nie w Polsce.
Kolejni pominięci
Interwencja za interwencją i w odpowiedzi najczęściej obojętność. Na pomoc wciąż czekają pacjenci z rakiem kolczystokomórkowym, mukowiscydozą, mikroskopowym zapaleniem jelita, o których pisaliśmy w ostatnich tygodniach. A lista pominiętych wciąż rośnie.
Pacjenci z ciężką postacią atopowego zapalenia skóry (AZS) nie zostali uwzględnieni w lipcowej liście refundacyjnej i nie kryją rozczarowania.
Do ostatniej chwili liczyliśmy, że zgodnie z deklarowaną wolą Ministerstwa Zdrowia dupilumab znajdzie się na lipcowej liście. Tymczasem chorzy pozbawieni dostępu do efektywnego leczenia skazywani są na kolejne miesiące życia w bólu i cierpieniu
- alarmuje Hubert Godziątkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych.
Trudno się dziwić temu rozczarowaniu, skoro już niemal rok temu lek otrzymał pozytywną rekomendację prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. To instytucja kluczowa w decydowaniu o refundacjach i nie jest łatwo o jej przychylność. Okazuje się, że spełnienie wyśrubowanych kryteriów merytorycznych nie przekłada się na konkret. Refundacji nie ma.
Jedyna możliwa forma pomocy i nadzieja dla chorych z ciężką postacią AZS po raz kolejny staje się dla nich tylko marzeniem. (...) Kolejne miesiące bez dostępu do skutecznej terapii to niewyobrażalne cierpienie, zarówno fizyczne, jak i psychiczne. To są ludzkie tragedie
- dodaje Godziątkowski.
To nie jest po prostu AZS
Wiele osób słyszało o atopowym zapaleniu skóry. Schorzenie kojarzone jest przede wszystkim z małymi dziećmi i ostrymi dolegliwościami, przypominającymi alergię skórną. Nieraz mówi się, że maluszki z AZS cierpią, źle śpią, wymagają starannej pielęgnacji. Z wiekiem jednak dolegliwości ustępują, a jeśli nawet nie, to wracają okresowo i zazwyczaj nie mają ciężkiego przebiegu. Leczenie polega głównie na stosowaniu emolientów i środków przeciwzapalnych.
Niestety, nie o tych przypadkach mówimy tym razem.
Część osób z AZS zmaga się z chorobą przez całe życie, a ich cierpienie jest porównywalne tylko z dolegliwościami pacjentów z łuszczycą czy pęcherzycą. Zdjęcia w galerii na górze artykułu pozwalają sobie wyobrazić, co przeżywają ci ludzie.
Ostra postać atopowego zapalenia skóry to przede wszystkim uporczywy świąd, rozdrapane, krwawiące rany, pokrywające znaczną część ciała. Skóra pacjenta z atopowym zapaleniem skóry jest sucha, zaczerwieniona, pęka i łuszczy się, ma skłonność do liszajowacenia. W fazie zaostrzenia pojawiają się dodatkowo pęcherzyki, które mają tendencję do powiększania się i pękania, a sącząca się z nich wydzielina tworzy strupki.
Czasem chorym pomaga leczenie miejscowe, skuteczne w łagodniejszych odmianach AZS. Niestety, po okresowej poprawie, dolegliwości wracają ze zdwojoną siłą.
Można przerwać to piekło. W większości krajów europejskich obywatele mają refundowaną terapię biologiczną, która w krótkim czasie pozwala zredukować uporczywy świąd i wyraźnie poprawić komfort życia pacjentów. W Polsce są wciąż ważniejsze cele.
Przełom nie dla nas
Terapia biologiczna polega na leczeniu schorzeń przy pomocy leków biologicznych, czyli wyprodukowanych przez organizmy żywe, a nie na drodze syntezy chemicznej, jak leki konwencjonalne. Leki biologiczne są jednym z największych osiągnięć laboratoriów medycznych ostatnich lat. To prawdziwa rewolucja w leczeniu wielu chorób, wobec których leki konwencjonalne okazały się bezsilne. Biologiczne leczenie wkracza tam, gdzie nie ma już prawie nadziei na poprawę stanu zdrowia i tę nadzieję przywraca (zdecydowanie więcej na ten temat).
- Przedłużający się proces refundacyjny sprawia, że chorzy tracą nadzieję. System musi w końcu zauważyć i pomóc tym pacjentom, którzy stoją na krawędzi i potrzebują leczenia tu i teraz. Nieskuteczne leczenie wpływa nie tylko na koszty ponoszone przez pacjentów sięgające nawet 13 tysięcy złotych rocznie, ale również przez państwo. To koszty hospitalizacji, zwolnień lekarskich, rent. Dlaczego polski płatnik zdaje się tego nie zauważać? - zastanawia się Hubert Godziątkowski, prezes Polskiego Towarzystwa Chorób Atopowych.
Dupilumab, który wciąż nie trafił na polską listę refundacyjną, został uznany przez Amerykańską Agencję Żywności i Leków (FDA) za terapię przełomową. Nie ma wątpliwości co do skuteczności leku. Została potwierdzona w badaniach klinicznych. Poprawę stanu pacjentów oceniano w obowiązujących skalach, w tym EASI, IGA, NRS, DLQI (więcej informacji na ich temat). Opierają się one na kryteriach obiektywnych (np. rozległość zmian skórnych), jak i subiektywnych (ból oceniany przez samych chorych). Niektóre uwzględniają też takie aspekty jak jakość życia, samoocena, samopoczucie emocjonalne itd. Wyniki są imponujące. U większości pacjentów doszło do totalnej redukcji wszelkich problemów.
Preparat jest zarejestrowany w Polsce i mógłby odmienić życie około 200-500 polskich pacjentów (w zależności od przyjętych kryteriów kwalifikacji do leczenia). Koszt leczenia miesięcznie każdego z nich to około sześciu tysięcy złotych. Dużo, chociaż niewiele w porównaniu z wieloma stosowanymi już lekami. I będą z tego leczenia wymierne korzyści.
- Nowoczesna terapia pozwoli znacznie zapanować nad chorobą. Dodatkowo zredukuje koszty wynikające ze zwolnień lekarskich, liczby hospitalizacji czy rent, ale również poprawi produktywność i zdolność do pracy chorych osób. Samo przyjmowanie leku również nie będzie generowało kosztów dodatkowych wizyt u specjalisty, gdyż forma iniekcji podskórnej pozwala pacjentowi na samodzielne przyjmowanie kolejnych dawek - przekonuje prof. dr hab. n. med. Jacek Szepietowski, kierownik Katedry i Kliniki Dermatologii i Wenerologii we Wrocławiu, honorowy prezes Polskiego Towarzystwa Dermatologicznego.
Poza korzyściami ekonomicznymi taka terapia po prostu pozwoli tym pacjentom normalnie żyć, realizować marzenia czy funkcjonować społecznie. Opłaca się skutecznie leczyć AZS. Zastosowanie skutecznego leczenia to jedyna forma ratunku dla pacjentów z ciężką postacią
- dodaje profesor Szepietowski.
No cóż - może za dwa miesiące? Będzie przecież kolejna lista...
