Na mukowiscydozę w Polsce choruje obecnie prawie dwa tysiące osób. To zawsze ciężka choroba, upośledzająca pracę niemal wszystkich narządów, głównie układu oddechowego, znacznie obniżająca jakość życia i prowadząca do przedwczesnej śmierci.
Przebieg i rokowania, a także możliwość leczenia, nie jest jednak taka sama u wszystkich chorych. Wiele zależy od tego, jaka mutacja genetyczna jest pierwotnym źródłem problemu. Lepsze poznanie mechanizmów genetycznych pozwoliło dla części osób dotkniętych mukowiscydozą stworzyć znakomite leki, o wyjątkowej skuteczności. Ocenia się, że nie tylko wydłużają życie wielu pacjentów o co najmniej kilkanaście lat, ale przede wszystkim znacznie poprawiają jego jakość. Coraz większa grupa pacjentów może korzystać z tych dobrodziejstw leczenia przyczynowego, ale nie w Polsce.
Więcej na ten temat:
Wątpliwy szczęściarz
Pan Kamil (na drugim zdjęciu w naszej galerii, na górze artykułu) ma mutację, w przypadku której dowiedziono bezwzględnie skuteczności leku przyczynowego w mukowiscydozie - Kalydeco. To nie Symkevi i Kaftrio, o które toczy się obecny bój w Polsce, tylko pierwszy lek przyczynowy, który uratował już wielu ludzi.
22 lipca 2012 roku, kilka dni przed 21. urodzinami pana Kamila, Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency) dopuściła preparat do sprzedaży w Unii Europejskiej. Mężczyzna musiał jednak poczekać jeszcze prawie dziewięć lat, by poznać jego moc.
Dopiero w marcu tego roku, wraz z dziewięcioma innymi pacjentami w Polsce, spełniającymi konkretne wymagania genetyczne, dostał się do programu lekowego B.112 "Leczenie mukowiscydozy (ICD-10 E84)" z zastosowaniem leku Kalydeco®.
Efekty terapii Kamil Matalewski odczuł bardzo szybko:
Ten lek to cud medycyny, ponieważ leczy przyczynę nie skutki. Produkcja wydzieliny zaklejającej moje płuca została zmniejszona do minimum, ich wydolność skoczyła o połowę. Płuca wraz z zatokami zaczęły się oczyszczać, wrócił apetyt. Zacząłem funkcjonować jak zdrowy trzydziestolatek.
Szczęście nie trwało długo. Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce-Zdrój, nadzorujący leczenie pacjenta, poinformował go, że terapia nie będzie kontynuowana z powodu braku pieniędzy. Leki zabrano jeszcze jednemu choremu, dla ośmiu pozostałych program trwa. Dlaczego akurat im? Mieli pecha, leczyli się w Rabce. Małopolski NFZ nie dał pieniędzy. Na kogo wypadnie, na tego bęc.
Leczenie pana Kamila zostało przerwane 17 maja, po wykorzystaniu dwóch opakowań leku (jedno wystarcza na 28 dni).
Skutki?
Ostrzeżenia, że tej terapii nie wolno przerywać, są więcej niż uzasadnione. Niesamowity ból w jamie brzusznej i klatce piersiowej. Ból całego ciała, gorączka. Produkcja wydzieliny jest tak duża, że topię się w niej. Schudłem już pięć kilo, nie mam siły na nic. Gdybym wiedział, że terapia zostanie przerwana, nigdy bym się nie zdecydował na leczenie. Czuję się znacznie gorzej niż kiedykolwiek
- mówi pan Kamil. Nie trzeba być lekarzem, by zrozumieć, że jest z nim naprawdę źle. Każde słowo wypowiada z trudem. Po prostu walczy o oddech.
Opakowanie leku kosztuje ok. 80 tysięcy złotych. To nie są pieniądze, które ktokolwiek może wydawać co miesiąc. Pan Kamil nie wyobraża sobie też, że do końca życia miałby liczyć na darczyńców, zbierać pieniądze i drżeć, że tym razem już się nie uda. Nie chce też się poddać i umrzeć. Na razie szuka pomocy prawnej, bo uważa, że po prostu został przez państwo polskie oszukany. Nie dostał leczenia w ramach badań, eksperymentu, czasowego programu, tylko terapii gwarantowanej, o dowiedzionej skuteczności. A potem ktoś, bezrefleksyjnie, wydał na niego wyrok śmierci.
Ministerstwo tłumaczy
Pan Kamil w walce o życie nie jest sam. Kiedy usłyszał od lekarzy, że NFZ odmówił dalszego finansowania jego leczenia, napisał do MukoKoalicji, do Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, do fundacji Oddech Życia... Nikt go nie zostawił bez wsparcia, organizacje interweniowały, gdzie się dało. Wydawało się, że skutecznie, bo NFZ nawet obiecywał, że leczenie zostanie wkrótce przywrócone. Wszystko ściema, granie na czas, a czasu to pan Kamil akurat ma mało.
Agnieszka Pochrzęst-Motyczyńska z biura komunikacji Ministerstwa Zdrowia, w odpowiedzi na interwencję Fundacji Oddech Życia, zapewniała dwa tygodnie temu:
Wobec przedstawionej informacji o czasowym wstrzymaniu kontynuacji terapii dwóch pacjentów w przywołanej placówce zostały przeprowadzone bezpośrednie rozmowy Małopolskiego Oddziału Wojewódzkiego NFZ z Dyrekcją Instytutu, w zakresie kontynuacji terapii wskazanych pacjentów, tak aby leczenie było prowadzone w sposób niezakłócony. Dyrekcji Szpitala przedstawione zostały rozwiązania, których oczekiwanym skutkiem będzie dalsze niezaburzone prowadzenie terapii wskazanych pacjentów.
Dużo słów, zero konkretu. Po tym piśmie nie wydarzyło się nic pozytywnego. Chorego poinformowano, że leczenia jednak nie będzie. Dla pana Kamila kolejne tygodnie bez leku to mnóstwo czasu. W lipcu mężczyzna ma skończyć 30 lat. Już nie ma odwagi marzyć o prezencie, a my o skuteczności interwencji. Powszechnej obojętności nie można wciąż tłumaczyć brakiem pieniędzy i pandemią. Na razie obojętność zwycięża.
Aktualizacja (09.07.2021)
Pacjent otrzymał lek i zapewnienie, że jego terapia będzie kontynuowana, jeśli tylko okaże się skuteczna.
