Lek zatwierdziła w trybie przyspieszonym amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) w czerwcu br., a kolejne kraje i regiony, takie jak Unia Europejska, Japonia, Brazylia i kilka innych prowadzą teraz przegląd wyników badań. FDA wydała pozytywną decyzję w sprawie aducanumabu mimo wielu obiekcji wysuniętych przez doradców Agencji. Wielu ekspertów uważa bowiem, że dowody z badań klinicznych nie wskazują jednoznacznie, iż lek rzeczywiście działa. Obawiają się, że niesie chorym i ich rodzinom nadzieję na poprawę i zahamowanie choroby, która nie może się ziścić, drenując przy tym ich kieszenie. Aducanumab jest bardzo drogim lekiem.
Wątpliwości etyczne
Redaktorzy "Hastings Center Report" nie owijają w bawełnę. Artykuł, opublikowany na łamach czasopisma ma tytuł: "Choroba Alzheimera i aducanumab: niesprawiedliwe zyski i fałszywe nadzieje". "Hastings Center Report" to jedno z najważniejszych czasopism w USA zajmujących się bioetyką. Pismo porusza zagadnienia prawne, moralne oraz społeczne w medycynie i naukach społecznych.
Autor artykułu, Leonard M. Fleck zwraca uwagę, że zatwierdzenie aducanumabu przez FDA implikuje kilka problemów etycznych. Po pierwsze, zmarnowane zostaną ogromne środki finansowe, zgromadzone w Medicare (program ubezpieczeń społecznych dla osób powyżej 65 roku życia, administrowany przez rząd Stanów Zjednoczonych, finansowany z pieniędzy podatników). Koszt rocznej kuracji aducanumabem wynosi 56 tys. dolarów (w USA jest 3,1 mln osób, które są potencjalnymi odbiorcami tego leku). Całkowity koszty leczenia, poniesione w takim przypadku przez Medicare i prywatnych ubezpieczycieli, wyniosą 174 miliardy dolarów rocznie. Do tego dochodzą koszty infuzji i okresowego skanowania mózgu pacjentów, które szacuje się na 93 miliardy dolarów rocznie.
Po drugie - czytamy w artykule - lekarzom trudno będzie odmówić przepisywania tego leku chorym ze względu ogromną presję i oczekiwania ze strony pacjentów i ich bliskich. Jednocześnie lekarze będą mieli świadomość, że w ten sposób mogą zrujnować finansowo wiele rodzin. Wiadomo bowiem o skutkach ubocznych leku (ryzyko krwawienia i obrzęku mózgu), co wymaga monitorowania procesu leczenia i częstego skanowania mózgu. I po trzecie, lek budzi fałszywe nadzieje. Nie wiadomo, czy rzeczywiście leczy. Badania kliniczne pokazały jedynie, że aducanumab rozbija złogi amylowego białka, jednak nie dowiodły, że poprawia stan umysłowy pacjentów.
Jakie jest możliwe rozwiązanie? Fleck uważa, że państwo powinno zobligować producenta leku, firmę Biogen do obniżenia ceny preparatu, dopóki badania kliniczne fazy IV (które zostały już zapowiedziane i mają się rozpocząć po wprowadzeniu leku na rynek) nie potwierdzą jednoznacznie korzyści leczniczych aducanumabu. To mogłoby zapobiec marnowaniu ograniczonych środków finansowych, którymi dysponuje Medicare i sprawiedliwy podział zasobów pomiędzy różne grupy potrzebujących.
Wciąż nie jesteśmy pewni, co powoduje demencję
Zatwierdzenie aducanumabu maskuje fakt, że wciąż nie jesteśmy pewni, co powoduje najczęstszą formę demencji
- pisze na łamach dziennika "The Guardian" Han Yu, profesor komunikacji naukowej w Kansas State University (USA) i autor książki "Mind Tief: The Story of Alzheimer's".
Aducanumab wydaje się być lekiem przełomowym. W przeciwieństwie do istniejących preparatów, stosowanych obecnie w chorobie Alzheimera, które tylko tłumią objawy, aducanumab próbuje dotrzeć do przyczyn choroby i leczyć. Lek powstał przy założeniu, że choroba neurodegeneracyjna mózgu to wynik nadmiernego nagromadzenia nieprawidłowego białka, zwanego beta-amyloidem.
Firma Biogen, twórca leku, miała sporo kłopotów prowadząc badania kliniczne, ponieważ analiza nie potwierdziła korzyści leczniczych aducanumabu. Lek owszem, zmniejszał pokłady beta-amyloidu w mózgu, ale nie miał wpływu na funkcje poznawcze pacjentów. Potem firma ogłosiła, że skorygowała obliczenia i lek jednak działa, jeśli podaje się go w dużej dawce. Na tej podstawie FDA wydała decyzję o zatwierdzeniu leku, przy czym firma ma przystąpić do kolejnych badań, które mają dać ostateczną odpowiedź. Zatem FDA dopuściła na rynek lek bez ostatecznych dowodów, że przynosi korzyści poznawcze chorym na alzheimera, ale na podstawie danych wskazujących, że zmniejsza ilość płytki beta- amyloidu w mózgu.
- I w tym leży problem. Związek pomiędzy zmniejszaniem się płytki amyloidowej a poprawą funkcji poznawczych nie został udowodniony - pisze prof. Yu. - Niektórzy uważają, że beta-amyloid może wcale nie być przyczyną choroby.
Są trzy teorie na temat pochodzenia choroby Alzheimera. Jedna z nich dopatruje się źródeł właśnie w owych w złogach beta-amyloidu (a dokładniej rzecz biorąc obecnie mówi się o złogach pośrednich o nazwie oligomery beta-amyloidu). Według drugiej teorii to złogi innego białka, nazywanego tau, są kluczem do choroby. I wreszcie trzecia grupa ekspertów uważa chorobą Alzheimera za schorzenie metaboliczne, wywołanie zmniejszonym zużyciem glukozy przez mózg i niedoborami energii (zaburzenia w przekazywaniu sygnałów przez insulinę powoduję obniżenie metabolizmu i "zagłodzenie" neuronów).
Trwają badania nad różnymi terapiami. Jedna z nich koncentruje się na zapobieganiu złogom toksycznego białka w mózgu, a nie na jego usuwaniu. - Innymi słowy, profilaktyka, a nie leczenie, może być kluczem do pokonania choroby Alzheimera - pisze na koniec prof. Han Yu.
Źródła: MedicalXPress.com, Hastings Center Report, The Guardian
