W fazie II badania klinicznego wzięły udział 193 osoby, 117 miały łagodną postać choroby Alzheimera i otrzymywali lek o nazwie AADvac1, pozostali stanowili grupę kontrolną, której aplikowano placebo. W randomizowanym badaniu z podwójnie ślepą próbą prowadzonym przez 24 miesiące, uczestnicy, którzy otrzymali AADvac1 przyjęli szczepionkę w 11 dawkach. Okazało się, że pojawił się u nich wysoki poziom odpowiedzi przeciwciał immunoglobulin G (IgG). Naukowcy wnioskują, że szczepionka skutecznie radzi sobie ze szkodliwym gromadzeniem się w mózgu białka tau (rodzaj białka występującego w komórkach nerwowych). Gromadzące się w mózgu cząstki szkodliwego białka uważane są za jedną z głównych przyczyn choroby Alzheimera. Badanie potwierdziło, że AADvac1 miał wpływ na wolniejszą neurodegenerację w porównaniu z pacjentami, którym podano placebo.
- Po raz pierwszy immunoterapia ukierunkowana na białko tau wykazała wyraźne dowody wpływu na proces neurodegeneracyjny i silne wskazanie efektu klinicznego u pacjentów z potwierdzonym profilem biomarkerowym choroby Alzheimera - powiedział "MedPage Today" Petr Novak, jeden z autorów badania.
Czy szczepionka zahamuje spadek funkcji poznawczych?
Badacze podkreślają, że chociaż „efekt modyfikujący chorobę" jest bardzo obiecujący, eksperymentalna szczepionka nie przeciwdziałała spadkowi funkcji poznawczych u pacjentów z chorobą Alzheimera. - Nie znaleziono znaczących efektów w testach poznawczych i funkcjonalnych w całej próbie badawczej - piszą naukowcy w swoim badaniu.
Trzeba też pamiętać, że wyniki pochodzą ze stosunkowo małego i wczesnego badania klinicznego fazy II, zaprojektowanego głównie by sprawdzić bezpieczeństwo szczepionki. Pod tym względem dobrze tolerowany lek uznano za sukces, nie pojawiły się istotne działania niepożądane.
Jeśli chodzi o to, czy AADvac1 może spełnić nadzieję skutecznego leczenia zaburzeń funkcji poznawczych, naukowcy twierdzą, że będzie potrzebne większe badanie z udziałem większej liczby pacjentów – a także prawdopodobnie większej liczby pacjentów, których demencja jest powiązana w szczególności z uszkodzeniem białka tau.
W badanej grupie 193 pacjentów nie wszyscy spełniali kryterium diagnostyczne związane z biomarkerem tau. Innymi słowy, pomimo niejednoznaczności niektórych ustaleń, jest nadzieja, że u pacjentów za których stan dopowiada białko tau, szczepionka okaże się skuteczna.
Choroba Alzheimera - konieczne dalsze badania
Leczenie choroby Alzheimera należy do jednej z najtrudniejszych dziedzin medycy. Dopiero w ub. tygodniu FDA (Amerykańska Agencji ds. Żywności i Leków) zatwierdziła pierwszy nowy lek (Aduhelm) na Alzheimera od prawie dwóch dekad. Jest to pierwszy preparat wpływający na podstawowy proces chorobowy, a nie tylko łagodzący objawy. Decyzja FDA wywołała jednak gorące spory i protesty wielu ekspertów. Wielu z nich, w tym komitet doradczy FDA uważa, że badania kliniczne leku nie dowodzą, że jest rzeczywiście skuteczny. Specjaliści argumentują również, że wykazane przez producenta korzyści ze stosowania leku nie przewyższają ryzyka skutków niepożądanych, takich jak obrzęk mózgu i krwawienia w mózgu.
Wyniki badania AADvac1 należy zatem interpretować ostrożnie, będą wymagały potwierdzenia w przyszłym badaniach. Zaplanowano rozpoczęcie badania fazy IIb, która skupi się na pacjentach z biomarkerami tau jeszcze w tym roku lub na początku 2022 roku.
Szczepionkę o nazwie AADvac1 opracowała biotechnologiczna firma Axon Neuroscience.
Żródło: ScienceAlert, Nature Aging
