Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) pod koniec maja 2021 r. zatwierdziła w trybie przyspieszonym nowy lek na jedną z postaci raka płuc. Preparat o nazwie sotorasib (nazwa handlowa Lumakras, produkowany przez firmę Amgen) przeznaczony jest dla dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca związanym z mutacją G12C w genie KRAS (NSCLC), którzy przeszli wcześniej co najmniej jedną terapię. Tego typu mutację obserwuje się u około 13 procent chorych na gruczolakoraka płuc (niedrobnokomórkowy rak płuc). Niedrobnokomórkowy rak płuca natomiast stanowi 80 procent wszystkich nowotworów płuc.
Podczas badań sotorasib podawany był pacjentom, którzy źle lub wcale nie reagowali na leczenie i u których nie zastosowano terapii celowanych. Wcześniej byli leczeni standardową chemioterapią oraz lekami immunoterapeutycznymi, nakierowanymi na białko PD-1. Nowy lek celuje natomiast bezpośrednio w mutację G12C.
Sotorasib to pierwsza celowana terapia w przypadku raka płuc z mutacją KRAS
W badaniu klinicznym II fazy udział wzięło 126 chorych na niedrobnokomórkowego raka płuc, wywołanym przez zmutowane geny. Pojedynczy błąd w genie KRAS powoduje, że zmienia się budowa jednego z białek (miejsce glicyny zastępuje cysteina). W efekcie powstaje pewna forma białka, niezwykle aktywna, która sprzyja rozrostowi guza. Sotorasib ma za zadanie zablokować wzrost nowotworu poprzez wychwytywania białka KRAS w jego nieaktywnej postaci.
Badanie miało ocenić bezpieczeństwo oraz skuteczność leku i nie obejmowało grupy placebo. Wyniki eksperymentu okazały się bardzo obiecujące. U 102 z 126 pacjentów (82 proc.) guz zmniejszył częściowo swoje rozmiary, a u około 37 proc. zaobserwowano znaczną poprawę. Zniknęło średnio prawie 30 procent guza, co jest znaczącą poprawą, jeżeli porówna się ten wynik ze standardową terapią. Zwykle lekarzom udawało się zmniejszyć wielkość guza w płucach najwyżej o 6-20 proc.
Guzy 42 pacjentów (34 proc.) zmniejszyły się na tyle, że ich wzrost można już było kontrolować. U czterech pacjentów guz niknął całkowicie. W przypadku guzów, które się skurczyły, zaobserwowano zmniejszenie ich średnicy średnio o 60 proc. - donoszą badacze.
Efekty leczenia sotorasibem były obserwowane średnio 11 miesięcy, a lek hamował wzrost guza przez prawie siedem miesięcy (zwykle pacjenci z tego typu rakiem płuc przeżywają dwa do czterech miesięcy). - Średnie całkowite przeżycie wszystkich pacjentów, biorących udział w tym badaniu, wyniosło 12,5 miesiąca - piszą naukowcy w artykule opublikowanym w "New England Journal of Medicine".
