Statystyki są bezlitosne. Jeśli urodziłeś się z mukowiscydozą(1) w Polsce, najpewniej nie doczekasz 40 urodzin. Nasi chorzy umierają średnio w wieku 24 lat, czyli około 10-15 lat wcześniej niż w krajach z dobrze zorganizowanym systemem opieki. Przyjmuje się, że obecni chorzy mają szansę dożyć 35 lat, dzięki postępowi medycyny i lepszemu dostępowi do specjalistycznej opieki. W krajach, które już kilkanaście lat temu zdecydowały się na prekursorskie metody, efekty są niepodważalne: w Kanadzie w 2013 roku średnia długość życia u osób z mukowiscydozą wynosiła 50,9 w USA 40,6 lat.(2)
Niestety, wypowiedź podsekretarza stanu Macieja Miłkowskiego na konferencji Patient Empowerment, w związku z tematem refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie, wskazuje, że sytuacja chorych raczej się nie poprawi. Wręcz przeciwnie.
Nie stać nas?
Maciej Miłkowski oszacował, że koszt refundacji terapii przyczynowych dla jednego pacjenta przez całe jego życie to 20-30 milionów, a ich skuteczność - więcej niż niepewna. Dodał, że rozwijamy w Polsce przeszczepy płuc u chorych z mukowiscydozą, sugerując, że to dobry kierunek rozwojowy.
Pomijając, że czas leczenia nowymi lekami jest ograniczony, a założona długość życia pacjentów objętych leczeniem bardzo optymistyczna, według specjalistów współpracujących z MukoKoalicją (zrzeszenie organizacji zajmujących się mukowiscydozą w różnych aspektach), urzędnik w swoich kalkulacjach z pewnością nie uwzględnił choćby systematycznego spadku cen leków czy pojawienia się zdecydowanie tańszych leków generycznych, co dzieje się właściwie w przypadku wszelkich nowatorskich terapii. Rzeczywiście, wyliczono w ubiegłym roku, że roczny koszt leczenia pacjenta lekiem przyczynowym to prawie milion złotych, ale dotyczyło to dostępnego w USA preparatu Trikafta, którego ewentualną refundacją w Polsce Ministerstwo Zdrowia obecnie w ogóle się nie zajmowało. Ocenie podlegały preparaty starsze, zdecydowanie tańsze: Orkambi i Kalydeco. Ich oficjalna cena w Polsce nie jest znana (negocjacje w każdym kraju objęte są tajemnicą handlową), ale ocenia się, że to koszt już o 50 proc. niższy.
Więcej na ten temat:
AOTMiT (Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji), instytucja ustawowo odpowiedzialna w Polsce za rekomendowanie do objęcia refundacją danego leku i konkretnych świadczeń opieki zdrowotnej wydała pozytywną decyzję dla jednego z preparatów (Kalydeco). Najwyraźniej nie przekonała Ministerstwa Zdrowia.
Przeszczep to ostateczność
Niepokojąca jest też sugestia, że przeszczepy płuc miałyby stać się podstawową metodą terapeutyczną. W związku z rozwojem medycyny i pojawieniem się znakomitych leków zapobiegających odrzuceniu narządu, przeszczepy stały się rzeczywiście zabiegami wyraźnie bezpieczniejszymi i o lepszych rokowaniach. Nie zmienia to jednak faktu, że przeszczep płuca jest wciąż zabiegiem obarczonym dużym ryzykiem i wykonywanym rzadko. W Polsce na zabieg po trudnej do uzyskania kwalifikacji (także z powodu licznych przeciwwskazań), jeszcze przed epidemią koronawirusa, czekało się nawet 14 miesięcy. To nie jest terapia o znakomitych rokowaniach, a rozwiązanie dla umierających pacjentów. 80 proc. biorców przeżywa rok, natomiast 60 proc. żyje nawet do pięciu lat. Lepsze rokowania mają osoby, którym przeszczepiono oba płuca (informacja za: transplantacja.org.pl).
Pełna treść listu:
Szanowny Panie Ministrze,
Zwracamy się do Pana zaniepokojeni wypowiedzią Pana Ministra Macieja Miłkowskiego z dnia 29.06.2020 r. Konferencji Patient Empowerment w związku z tematem refundacji leków przyczynowych w mukowiscydozie. Ponieważ dotyczy ona kwestii życiowo ważnych dla naszych dzieci i dla nas, chcielibyśmy się do niej odnieść. W czasie Konferencji nie było to możliwe, wybieramy więc drogę listu otwartego.
Podczas Konferencji Pan Minister Maciej Miłkowski stwierdził, że:
a. Dłuższa o 10-15 lat niż w Polsce, średnia życia chorych na mukowiscydozę na "Zachodzie" została osiągnięta bez drogich leków przyczynowych, których kilkanaście lat temu nie było. Nie mamy kilkunastoletnich obserwacji, aby ocenić, jak leki przyczynowe wpływają na długość życia. Nie należy zaczynać od drogich leków. Ważna jest kompleksowa, koordynowana opieka i ją trzeba rozwijać.
b. W Polsce jest już nowoczesny ośrodek dedykowany przeszczepom płuc dla chorych z mukowiscydozą. Przeszczepy płuc przedłużają życie chorym z mukowiscydozą i to się rozwija.
c. Koszt refundacji terapii przyczynowych mukowiscydozy dla jednego pacjenta to 20-30 mln zł w ciągu jego życia.
Bardzo prosimy o przyjęcie następujących wyjaśnień:
ad. a
Mediana wieku w momencie zgonu chorego na mukowiscydozę to w Polsce ok. 24 lata. Dotyczy chorych, którzy rozpoczynali terapię wiele lat temu, często po zbyt późnej diagnozie i gdy organizacja i poziom leczenia w Polsce były na niższym niż obecnie poziomie. Chorzy urodzeni w dzisiejszych czasach, dzięki badaniom przesiewowym i szybkiemu wdrożeniu leczenia objawowego, rehabilitacji i profilaktyki zakażeń, mają szanse na dłuższe życie. W części (ale wciąż niewystarczającej liczbie) ośrodków infrastruktura, zatrudnienie wielodyscyplinarnych zespołów medycznych i poziom organizacji leczenia mukowiscydozy pozwalają na stosowanie i dobre monitorowanie leczenia przyczynowego, zgodnie z europejskimi standardami. Udało się to osiągnąć nie dzięki decyzjom administracyjnym najwyższego szczebla, tylko dzięki wysiłkowi środowisk pacjenckich i lekarzy, a także dzięki środkom samorządowym, unijnym i prywatnym. Oczywiście chcielibyśmy, żeby leczenie przyczynowe i jego finansowanie miało charakter systemowy. Obecnie konieczne są głównie inwestycje w ośrodki dla chorych dorosłych, których populacja rośnie. Leczenia przyczynowego nie można „zastąpić” jakimikolwiek formami organizacji leczenia – są to zupełnie inne działania. Naszym zdaniem, popartym opiniami ekspertów, Ministerstwo Zdrowia powinno zapewnić naszym chorym dostęp do nowoczesnych i skutecznych terapii, niezależnie od codziennej walki z mukowiscydozą, którą muszą toczyć chorzy, stosując się do zaleceń lekarzy. Ponadto jeśli teraz nie wprowadzimy leczenia przyczynowego to przepaść między długością życia w Polsce i na "Zachodzie" jeszcze bardzie się pogłębi. Leki przyczynowe są refundowane w wielu krajach europejskich, w tym m.in. u naszych sąsiadów, Czechów i Słowaków.
ad. b
Nie zgadzamy się z interpretacją, że przeszczepy to "element terapii" w mukowiscydozie. Zakwalifikowani do przeszczepu powinni być tylko chorzy, u których wykorzystano już wszelkie dostępne metody leczenia (czyli również leczenie przyczynowe), w tym farmakologiczne i chirurgiczne, a jednocześnie nie stwierdzono u nich istotnych przeciwwskazań do jego zastosowania. To procedura ostateczna, ratująca życie, wiążąca się z szeregiem ryzyk i komplikacji. Po przeszczepie choroba nie znika.
ad. c
Z niepokojem przyjęliśmy informację, że koszt refundacji leczenia lekiem przyczynowym to ok. 20-30 mln zł. Prosimy o informację, jaka jest metodyka wyliczenia tej kwoty. Koszt ten wydaje nam się wątpliwy, w szczególności, że umowa refundacyjna jest podpisywana na 2 lata, jeśli efekty są pozytywne to na kolejne 2 i następnie na 3 lata. W trakcie życia pacjenta leki mogą tanieć, mogą pojawić się leki generyczne lub zupełnie nowe terapie. Również opinie, że potrzeba kilkunastu lat, aby zaobserwować działanie leków przyczynowych, odbieramy jako narrację deprecjonującą skuteczność tych leków. Wyniki badań klinicznych wyraźnie mówią o skuteczności.
Aktualnie ocenie Ministerstwa Zdrowia podlegają 2 leki o różnym poziomie skuteczności:
- Kalydeco - potencjalna populacja w Polsce to kilka osób, skuteczność potwierdzona badaniami klinicznymi to rewelacyjna poprawa wydajności płuc. Dotychczas żadna, zarejestrowana w Europie technologia medyczna w leczeniu mukowiscydozy nie pozwalała na osiągnięcie takiej poprawy. Ponadto lek uzyskał pozytywną opinię Rady Przejrzystości AOTMiT.
- Orkambi - potencjalna populacja w Polsce to kilkaset osób, potwierdzona skuteczność polega nie tyle na spektakularnej poprawie kluczowych wskaźników, co na zahamowaniu postępu choroby i stabilizacji stanu zdrowia pacjentów, a to również przyczynia się do poprawy długości i jakości życia chorych.
Mając to wszystko na uwadze, uprzejmie prosimy o spotkanie (np. w trybie online), aby omówić powyższe kwestie. Z naszej strony chcemy dołożyć starań, aby decyzja o refundacji została podjęta w oparciu o pełną wiedzę, w konsultacji z ekspertami i środowiskiem pacjentów. Obecnie przytaczane argumenty wskazują, że być może nie wszystkie kwestie są właściwie zrozumiane i interpretowane.
Podpisali:
- Paweł Wójtowicz - prezes Fundacji Matio
- Waldemar Majek - prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą
- Tadeusz Jażdżewski - prezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą o/Gdańsk
- Jarosław Raczyński - prezes Fundacji Podaruj Oddech
- Monika Bartnik - prezes Fundacji Mukohelp
* Mukowiscydoza to ogólnoustrojowa choroba o podłożu genetycznym. W wyniku defektu genu organizm produkuje nadmiernie lepki śluz, który powoduje zaburzenia we wszystkich narządach, które mają gruczoły śluzowe. W płucach zalega więc gęsta wydzielina, będąca znakomitą pożywką dla bakterii. Powoduje to przewlekłe stany zapalne, które prowadzą do niewydolności oddechowej, a w konsekwencji do przedwczesnej śmierci. Ratunkiem jest przeszczepienie płuc, ale nie jest to sposób leczenia - daje jedynie nadzieję na kilka dodatkowych lat życia. Problemy są też z układem pokarmowym: większość chorych ma niewydolną trzustkę, trudności z wchłanianiem pokarmów. Z czasem pojawiają się różne inne komplikacje - zapalenia i polipy zatok, cukrzyca, krwioplucia, osteoporoza, czy problemy z wątrobą prowadzące czasem nawet do marskości.
** Informacje za: "Opieka nad chorymi na mukowiscydozę w Polsce. Stan obecny i rekomendacje poprawy. Raport", redakcja naukowa:prof. dr hab. n. med. Dorota Sands, Autorzy:dr n. med. Adam Kozierkiewicz, Anna Skoczylas-Ligocka, dr hab.n. med. Szczepan Cofta, dr n. med. Katarzyna Walicka-Serzyskolek. Łukasz Woźniacki, Monika Natkaniec, Beata Megas, Dariusz Gilewski, Dokument opracowany pod auspicjami Polskiego Towarzystwa Mukowiscydozy, Warszawa–Kraków 2019.
