Clenbuterol należy do związków chemicznych działających agonistyczne w stosunku do receptorów adrenergicznych (receptorów β2), zlokalizowanych w ścianach górnych dróg oddechowych. Z tego powodu stosowany był wiele lat jako lek na astmę rozszerzający oskrzela. W 1988 roku, po tym, jak udowodniono jego szkodliwe działanie na organizm człowieka, został wycofany z rynku, a jego zażywanie przez sportowców uznano za niedozwolony doping powodujący wykluczenie z zawodów. Jedynie w Belgii i Holandii oraz w USA Clenbuterol jest dopuszczony do użytku weterynaryjnego w celu leczenia ciężkiej postaci astmy u koni.
Clenbuterol jest jednak nadal zażywany nielegalnie jako środek dopingujący poprawiający wydolność organizmu. Niektórzy kulturyści zażywają go w celu rozbudowy masy mięśniowej i rzeźbienia sylwetki. Ponadto kusi jako środek odchudzający. Mimo że jest to zabronione, bywa wykorzystywany w hodowli zwierząt do przyspieszenia przyrostu tkanki mięśniowej. W takim wypadku jednak w mięśniach tych zwierząt pozostają toksyczne związki, które potem mogą spowodować zatrucie u spożywających takie mięso ludzi.
Clenbuterol rozszerzając drogi oddechowe zwiększa pojemność oddechową płuc. Związek działa rozkurczowo na mięśnie gładkie oskrzeli. Stymuluje też ośrodkowy układ nerwowy, podnosi ciśnienie krwi oraz zwiększa ilość tlenu dostarczanego do tkanek. To powoduje przyspieszone spalanie tłuszczu i białek oraz zahamowanie syntezy glikogenu. Wzmagając produkcję katecholanin, czyli adrenaliny, noradrenaliny oraz dopaminy zwiększa wydolność organizmu.
Takie działanie związku powoduje, że Clenbuterol bywa stosowany jako środek wspomagający rozbudowę mięśni przez kulturystów, do zwiększania wydolności organizmu u sportowców, a także jako środek odchudzający przy tzw. chemicznej liposukcji.
Środek ma udowodnione niekorzystne działanie uboczne. Może spowodować zaburzenia rytmu serca (tachykardię), a także wywołać nadmierne skoki ciśnienia tętniczego. Ponieważ podnosi temperaturę ciała po zażyciu leku pojawia się nadmierne pocenie się, a ponadto drżenie mięśni, a nawet drgawki. Lek wpływa także na samopoczucie, wywołując podenerwowanie albo spowolnienie reakcji. Wśród skutków ubocznych wymienia się także bezsenność. U niektórych osób Clenbuterol powoduje także zaburzenia ze strony układu pokarmowego, w tym nudności, wymioty i zgagę. Badania nad wpływem leku na zwierzęta wykazały także, że Clenbuterol spowoduje uszkodzenia jąder, których skutkiem jest trwała bezpłodność.
Należy sobie uświadomić, że używanie Clenbuterolu do wyrzeźbienia sylwetki albo do odchudzenia się, szczególnie przez młodych ludzi, może doprowadzić do uszkodzenia narządów wewnętrznych, w tym przede wszystkim wątroby oraz do zaburzeń płodności. Clenbuterol w sporcie traktowany jest jako środek dopingujący, którego używanie jest zabronione od 1989 roku nawet w formie inhalacji.