Nowy lek na raka, ukierunkowany na mutacje genetyczne, zatwierdzony do stosowania w Europie

Rewolucyjny lek przeciwnowotworowy larotrectinib zosta wanie zatwierdzony do stosowania w Europie - donosi BBC. Naley do nowej generacji lekw ukierunkowanych na czynnik genetyczny nowotworu, a nie na konkretny typ czy te lokalizacj guza. Uwaga, o leczenie nim mona ubiega si rwnie w Polsce.

Zatwierdzony do uytku lek nosi nazw larotrectinib. Zosta ju - jak informuj media - podany dwulatce chorej na wkniakomisaka dziecicego, nowotwr tkanki cznej. Charlotta Stevenson z Belfastu przyjmowaa lek przez rok w ramach bada klinicznych. Bya to jej ostatnia szansa na wyleczenie, poniewa inne medykamenty zawiody. Lek okaza si skuteczny i dziewczynka ma si coraz lepiej.

W jej przypadku choroba zwizana bya z nieprawidowoci genetyczn okrelan nazw fuzja genw NTRK (neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej). Oznacza to, e jedna cz jej DNA przypadkowo poczya si z drug, co doprowadzio do rozwoju guza. Tego typu fuzje genw wystpuj take przy innych rodzajach raka, takich jak niektre nowotwory mzgu, nerek i tarczycy. Takie mutacje zdarzaj si stosunkowo rzadko i s bardzo trudne do leczenia. Dlatego tyle nadziei wie si z nowym lekiem.

Larotrectinib - jak to dziaa

Nowy lek celuje w takie nieprawidowoci, ktre s wsplne dla wielu rodzajw nowotworw. Nie bdzie teraz chodzio o leczenie "raka piersi" czy "raka jelita grubego", tylko o napraw konkretnej nieprawidowoci genetycznej wsplnej dla tych schorze - podaje BBC. Dziki nowemu lekowi moe uda si wyleczy wiksz liczb pacjentw i prowadzi terapie dajce mniej skutkw ubocznych.

Lek przeszed dopiero pierwszy etap wprowadzania go na rynek europejski, czyli otrzyma pozytywn opini europejskich organw regulacyjnych. Nie oznacza to jeszcze, e larotrectinib bdzie natychmiast dostpny dla wszystkich. Na razie konieczne jest przejcie indywidualnie procedury przyznania leku dla konkretnego pacjenta. NHS England zapewnia, e trwaj przygotowania do wprowadzenia powszechnie leku na rynek w moliwie najkrtszym czasie. Szef NHS, Simon Stevens, wyraa si o nowym leku entuzjastycznie. Take gwny klinicysta Cancer Research UK, Charles Swanson, uzna larotrectinib za bardzo obiecujcy. Wszyscy maj nadziej, e lek zostanie wkrtce udostpniony pacjentom, szczeglnie chorym dzieciom. To one przede wszystkim potrzebuj skutecznej terapii, ktra daje moliwie najmniej skutkw ubocznych.

Larotrectinib - moliwe leczenie take wPolsce

Jak informuje rzecznik NFZ Andrzej Troszyski, lekarz prowadzcy leczenie pacjenta (za zgod placwki prowadzcej terapi) moe zoy wniosek o wydanie zgody na pokrycie kosztw leku w ramach ratunkowego dostpu do technologii lekowej do Ministerstwa Zdrowia (wzr zacznika zgodny z rozporzdzeniem z dnia 20 lipca 2017 r.).

Oczywicie, ewentualne zastosowanie leku u danego pacjenta bdzie moliwe w przypadku spenienia okrelonych kryteriw dotyczcych wskaza i bezpieczestwa. Przykadowo:

  • produkt leczniczy VITRAKVI (nazwa handlowa produktu, ktrego substancj czynn jest larotrectinib) moe by obecnie stosowany w "monoterapii pacjentw dorosych oraz dzieci i modziey z guzami litymi, ktre wykazuj fuzj genu receptorowej kinazy tyrozynowej dla neurotrofin (ang. Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase, NTRK), s miejscowo zaawansowane, przerzutowe lub w przypadku, ktrych resekcja chirurgiczna prawdopodobnie doprowadzi do powanej choroby" (1);
  • leczenie produktem leczniczym VITRAKVI powinno by rozpoczynane przez lekarzy z dowiadczeniem w podawaniu terapii przeciwnowotworowych. Przed rozpoczciem leczenia produktem leczniczym VITRAKVI naley potwierdzi obecno fuzji genu NTRK w prbce guza zwalidowanym testem (2).

Stosowanie leku bdzie take wymagao dodatkowego monitoringu i korzystania ze cieki zgaszania dziaa niepodanych. To standardowa procedura w przypadku nowych rodkw leczniczych. Docelowo jest ona upraszczana, a dostp do leku uatwiany, zgodnie z przepisami. Konieczna jest choby opinia Agencji Technologii Technologii Medycznych i Taryfikacji - podobne uregulowania obowizuj take w innych krajach Unii Europejskiej.

Zobacz wideo

Kiedylarotrectinib moe by stosowany?

Larotrectinib by testowany jako lek w takich typach nowotworw jak misak tkanki mikkiej, wkniakomisak oraz (uwarunkowane mutacjami genetycznymi) nowotwr linianek, dziecicy nowotwr tarczycy oraz nowotwr puc. Zastosowanie znajduje w tych przypadkach, gdy choroba zwizana jest z nieprawidowoci genetyczn okrelan jako fuzja genw NTRK (neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej). Potwierdzenie mutacji jest podstaw do ubiegania si o ewentualn moliwo leczenia.

rdo: BBC

1,2 - Cytaty dot. bezpieczestwa stosowania i wskaza za: "Charakterystyka produktu leczniczego VITRAKVI 25 mg kapsuki twarde, VITRAKVI 100 mg kapsuki twarde", otrzyman z NFZ.