Zatwierdzony do użytku lek nosi nazwę larotrectinib. Został już - jak informują media - podany dwulatce chorej na włókniakomięsaka dziecięcego, nowotwór tkanki łącznej. Charlotta Stevenson z Belfastu przyjmowała lek przez rok w ramach badań klinicznych. Była to jej ostatnia szansa na wyleczenie, ponieważ inne medykamenty zawiodły. Lek okazał się skuteczny i dziewczynka ma się coraz lepiej.
W jej przypadku choroba związana była z nieprawidłowością genetyczną określaną nazwą fuzja genów NTRK (neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej). Oznacza to, że jedna część jej DNA przypadkowo połączyła się z drugą, co doprowadziło do rozwoju guza. Tego typu fuzje genów występują także przy innych rodzajach raka, takich jak niektóre nowotwory mózgu, nerek i tarczycy. Takie mutacje zdarzają się stosunkowo rzadko i są bardzo trudne do leczenia. Dlatego tyle nadziei wiąże się z nowym lekiem.
Larotrectinib - jak to działa
Nowy lek celuje w takie nieprawidłowości, które są wspólne dla wielu rodzajów nowotworów. Nie będzie teraz chodziło o leczenie "raka piersi" czy "raka jelita grubego", tylko o naprawę konkretnej nieprawidłowości genetycznej wspólnej dla tych schorzeń - podaje BBC. Dzięki nowemu lekowi może uda się wyleczyć większą liczbę pacjentów i prowadzić terapie dające mniej skutków ubocznych.
Lek przeszedł dopiero pierwszy etap wprowadzania go na rynek europejski, czyli otrzymał pozytywną opinię europejskich organów regulacyjnych. Nie oznacza to jeszcze, że larotrectinib będzie natychmiast dostępny dla wszystkich. Na razie konieczne jest przejście indywidualnie procedury przyznania leku dla konkretnego pacjenta. NHS England zapewnia, że trwają przygotowania do wprowadzenia powszechnie leku na rynek w możliwie najkrótszym czasie. Szef NHS, Simon Stevens, wyraża się o nowym leku entuzjastycznie. Także główny klinicysta Cancer Research UK, Charles Swanson, uznał larotrectinib za bardzo obiecujący. Wszyscy mają nadzieję, że lek zostanie wkrótce udostępniony pacjentom, szczególnie chorym dzieciom. To one przede wszystkim potrzebują skutecznej terapii, która daje możliwie najmniej skutków ubocznych.
Larotrectinib - możliwe leczenie także w Polsce
Jak informuje rzecznik NFZ Andrzej Troszyński, lekarz prowadzący leczenie pacjenta (za zgodą placówki prowadzącej terapię) może złożyć wniosek o wydanie zgody na pokrycie kosztów leku w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej do Ministerstwa Zdrowia (wzór załącznika zgodny z rozporządzeniem z dnia 20 lipca 2017 r.).
Oczywiście, ewentualne zastosowanie leku u danego pacjenta będzie możliwe w przypadku spełnienia określonych kryteriów dotyczących wskazań i bezpieczeństwa. Przykładowo:
- produkt leczniczy VITRAKVI (nazwa handlowa produktu, którego substancją czynną jest larotrectinib) może być obecnie stosowany w "monoterapii pacjentów dorosłych oraz dzieci i młodzieży z guzami litymi, które wykazują fuzję genu receptorowej kinazy tyrozynowej dla neurotrofin (ang. Neurotrophic Tyrosine Receptor Kinase, NTRK), są miejscowo zaawansowane, przerzutowe lub w przypadku, których resekcja chirurgiczna prawdopodobnie doprowadzi do poważnej choroby" (1);
- leczenie produktem leczniczym VITRAKVI powinno być rozpoczynane przez lekarzy z doświadczeniem w podawaniu terapii przeciwnowotworowych. Przed rozpoczęciem leczenia produktem leczniczym VITRAKVI należy potwierdzić obecność fuzji genu NTRK w próbce guza zwalidowanym testem (2).
Stosowanie leku będzie także wymagało dodatkowego monitoringu i korzystania ze ścieżki zgłaszania działań niepożądanych. To standardowa procedura w przypadku nowych środków leczniczych. Docelowo jest ona upraszczana, a dostęp do leku ułatwiany, zgodnie z przepisami. Konieczna jest choćby opinia Agencji Technologii Technologii Medycznych i Taryfikacji - podobne uregulowania obowiązują także w innych krajach Unii Europejskiej.
Kiedy larotrectinib może być stosowany?
Larotrectinib był testowany jako lek w takich typach nowotworów jak mięsak tkanki miękkiej, włókniakomięsak oraz (uwarunkowane mutacjami genetycznymi) nowotwór ślinianek, dziecięcy nowotwór tarczycy oraz nowotwór płuc. Zastosowanie znajduje w tych przypadkach, gdy choroba związana jest z nieprawidłowością genetyczną określaną jako fuzja genów NTRK (neurotroficznej receptorowej kinazy tyrozynowej). Potwierdzenie mutacji jest podstawą do ubiegania się o ewentualną możliwość leczenia.
Źródło: BBC
1,2 - Cytaty dot. bezpieczeństwa stosowania i wskazań za: "Charakterystyka produktu leczniczego VITRAKVI 25 mg kapsułki twarde, VITRAKVI 100 mg kapsułki twarde", otrzymaną z NFZ.
