Przewlekła białaczka szpikowa - w pełni uleczalna bez przeszczepu szpiku?

Każdego roku blisko 2 tysiące osób dowiaduje się, że ma białaczkę z czego niemal u połowy rozpoznawana jest postać przewlekła. Do tej pory jedyną szansą na pełne wyleczenie był przeszczep szpiku, na szczęście najnowsze badania pokazują, że możliwe będzie wyeliminowanie choroby dzięki odpowiednim lekom.

Dołącz do Zdrowia na Facebooku!

Globalny program badań klinicznych mający ocenić czy możliwe będzie bezpieczne zakończenie farmakoterapii u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz), u których występuje nieprawidłowość chromosomalna tzw. chromosom filadelfijski (Ph+) toczy się już od kilku lat. Obecnie uczestniczy w nim prawie 1600 pacjentów z 37 krajów na całym świecie, w tym z Polski.

Przewlekła znaczy uleczalna?

W wyniku prowadzonych przez ostatnie kilkadziesiąt lat badań dotyczących PBSz udało się przekształcić śmiertelną chorobę w schorzenie przewlekłe. Początkowo celem terapeutycznym było uzyskanie remisji hematologicznej (normalizacja parametrów morfologii krwi obwodowej) i poprawa jakości życia pacjentów. W przeprowadzonym przez francuskich badaczy z Intergroupe Français des Leucémies Myéloides Chroniques pilotażowym, niezależnym badaniu STIM, z użyciem bardzo czułych technik molekularnych stwierdzono, że część pacjentów, u których uzyskano trwałą odpowiedź molekularną i przerwano leczenie, nie wymagała dalszego stosowania farmakoterapii.

Dlatego też, obecnie, wraz z rozpoczęciem bezprecedensowego programu badań klinicznych - celem stało się uzyskanie głębokiej i trwałej odpowiedzi molekularnej, co być może w przyszłości pozwoli u części chorych na PBSz Ph+ bezpiecznie zakończyć leczenie.

Realna szansa

- Wyniki badań poznamy za kilka lat, jednak jeżeli okaże się, że możliwe jest bezpieczne odstawienie leczenia przynajmniej u części pacjentów, będzie to kolejny znaczący postęp terapeutyczny - powiedział dr hab. n. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Wydziału Lekarskiego UJ CM. - A0ktualnie żadne obowiązujące wytyczne dotyczące leczenia PBSz nie obejmują zakończenia farmakoterapii u pacjentów cierpiących na to schorzenie. Takie próby mogą być podejmowane wyłącznie w ramach prawidłowo prowadzonych badań klinicznych - dodał dr Sacha.

Na odstawieniu leków zyskają nie tylko pacjenci, którzy uzyskają trwałą remisję choroby, ale i służba zdrowia, która na leczenie pacjentów z białaczką wydaje blisko 100 mln złotych.

Jak to działa?

Do nowatorskiego programu może trafić każdy pacjent, u którego leczenie przebiega prawidłowo (nie jest prowadzony u pacjentów po przeszczepie szpiku) i organizm odpowiednio reaguje na przyjmowane leki. Terapia polega na uzyskania takiego poziomu aktywności wadliwego genu, że jego aktywność przestaje być wyczuwalna przez najbardziej czułe metody badawcze. Proces jego wyciszania, w zależności od stosowanego przez pacjenta preparatu, trwa od 2 do 3 lat. Po tym czasie i uzyskaniu odpowiedniej odpowiedzi molekularnej możliwe jest całkowite odstawienie leczenia.

Niestety, nie u wszystkich pacjentów stan ten ma szansę się utrzymać. Mimo że białaczka została już bardzo dobrze poznana to mechanizmy jej rozwoju nadal stanowią ogromną tajemnicę. Dlatego też w przypadku nawrotu każdy z pacjentów objęty programem może do niego wrócić.

O programie

W Polsce badania kliniczne prowadzone są w ramach 3 projektów:

ENESTfreedom - jest to badanie kliniczne II fazy, którego celem jest sprawdzenie, czy możliwe jest zakończenie terapii u pacjentów, którzy osiągnęli głęboką i trwałą odpowiedź molekularną w trakcie przyjmowania inhibitora kinazy tyrozynowej II generacji, w I linii leczenia .W badaniu bierze udział 217 pacjentów.

ENESTop - jest to badanie kliniczne II fazy. Jego celem jest zweryfikowanie, czy istnieje możliwość zakończenia terapii u pacjentów, którzy osiągnęli głęboką i trwałą odpowiedź molekularną w czasie leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej II generacji, w drugiej fazie leczenia. W badaniu bierze udział 117 pacjentów.

ENESTpath - badanie kliniczne III fazy, które zostanie przeprowadzone tylko w Europie. Celem tego badania jest sprawdzenie, czy u pacjentów, którzy nie osiągają głębokiej odpowiedzi molekularnej w trakcie długotrwałego stosowania inhibitora kinazy tyrozynowej I generacji, zastosowanie inhibitora kinazy tyrozynowej II generacji może przyczynić się do osiągnięcia i utrzymania przez tych chorych głębokiej odpowiedzi molekularnej, a następnie, czy możliwe będzie w tej grupie pacjentów bezpieczne zakończenie terapii.

Badanie będzie prowadzone w 325 ośrodkach w Europie. W Polsce uczestniczyć będą ośrodki w: Chorzowie, Gdańsku, Katowicach, Krakowie, Łodzi, Lublinie, Olsztynie, Opolu, Toruniu, Warszawie i Wrocławiu. W badaniu weźmie udział 1058 pacjentów.

Białaczka, czyli co?

PBSz jest chorobą nowotworową szpiku kostnego i krwi, w wyniku której dochodzi do nadmiernego namnażania się białych krwinek. Prawie u wszystkich pacjentów z PBSz stwierdza się występowanie tzw. chromosomu filadelfijskiego (Ph+), co skutkuje pojawieniem się nieprawidłowego genu BCR-ABL, a to prowadzi do wytwarzania w szpiku kostnym wadliwych białych krwinek. Rozpoznanie PBSz następuje na podstawie badania próbek krwi lub szpiku kostnego.

Czytaj także:

Bakterie decydują o skuteczności przeszczepu?

Tylko zmęczenie ... A może choroba?

Trombocytopenia

Siniaki bez wyraźnej przyczyny - trzeba się martwić?

Przewlekła białaczka szpikowa