Dołącz do Zdrowia na Facebooku!
Globalny program badań klinicznych mający ocenić czy możliwe będzie bezpieczne zakończenie farmakoterapii u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową (PBSz), u których występuje nieprawidłowość chromosomalna tzw. chromosom filadelfijski (Ph+) toczy się już od kilku lat. Obecnie uczestniczy w nim prawie 1600 pacjentów z 37 krajów na całym świecie, w tym z Polski.
Przewlekła znaczy uleczalna?
W wyniku prowadzonych przez ostatnie kilkadziesiąt lat badań dotyczących PBSz udało się przekształcić śmiertelną chorobę w schorzenie przewlekłe. Początkowo celem terapeutycznym było uzyskanie remisji hematologicznej (normalizacja parametrów morfologii krwi obwodowej) i poprawa jakości życia pacjentów. W przeprowadzonym przez francuskich badaczy z Intergroupe Français des Leucémies Myéloides Chroniques pilotażowym, niezależnym badaniu STIM, z użyciem bardzo czułych technik molekularnych stwierdzono, że część pacjentów, u których uzyskano trwałą odpowiedź molekularną i przerwano leczenie, nie wymagała dalszego stosowania farmakoterapii.
Dlatego też, obecnie, wraz z rozpoczęciem bezprecedensowego programu badań klinicznych - celem stało się uzyskanie głębokiej i trwałej odpowiedzi molekularnej, co być może w przyszłości pozwoli u części chorych na PBSz Ph+ bezpiecznie zakończyć leczenie.
Realna szansa
- Wyniki badań poznamy za kilka lat, jednak jeżeli okaże się, że możliwe jest bezpieczne odstawienie leczenia przynajmniej u części pacjentów, będzie to kolejny znaczący postęp terapeutyczny - powiedział dr hab. n. med. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Wydziału Lekarskiego UJ CM. - A0ktualnie żadne obowiązujące wytyczne dotyczące leczenia PBSz nie obejmują zakończenia farmakoterapii u pacjentów cierpiących na to schorzenie. Takie próby mogą być podejmowane wyłącznie w ramach prawidłowo prowadzonych badań klinicznych - dodał dr Sacha.
Na odstawieniu leków zyskają nie tylko pacjenci, którzy uzyskają trwałą remisję choroby, ale i służba zdrowia, która na leczenie pacjentów z białaczką wydaje blisko 100 mln złotych.
Jak to działa?
Do nowatorskiego programu może trafić każdy pacjent, u którego leczenie przebiega prawidłowo (nie jest prowadzony u pacjentów po przeszczepie szpiku) i organizm odpowiednio reaguje na przyjmowane leki. Terapia polega na uzyskania takiego poziomu aktywności wadliwego genu, że jego aktywność przestaje być wyczuwalna przez najbardziej czułe metody badawcze. Proces jego wyciszania, w zależności od stosowanego przez pacjenta preparatu, trwa od 2 do 3 lat. Po tym czasie i uzyskaniu odpowiedniej odpowiedzi molekularnej możliwe jest całkowite odstawienie leczenia.
Niestety, nie u wszystkich pacjentów stan ten ma szansę się utrzymać. Mimo że białaczka została już bardzo dobrze poznana to mechanizmy jej rozwoju nadal stanowią ogromną tajemnicę. Dlatego też w przypadku nawrotu każdy z pacjentów objęty programem może do niego wrócić.
O programie
W Polsce badania kliniczne prowadzone są w ramach 3 projektów:
ENESTfreedom - jest to badanie kliniczne II fazy, którego celem jest sprawdzenie, czy możliwe jest zakończenie terapii u pacjentów, którzy osiągnęli głęboką i trwałą odpowiedź molekularną w trakcie przyjmowania inhibitora kinazy tyrozynowej II generacji, w I linii leczenia .W badaniu bierze udział 217 pacjentów.
ENESTop - jest to badanie kliniczne II fazy. Jego celem jest zweryfikowanie, czy istnieje możliwość zakończenia terapii u pacjentów, którzy osiągnęli głęboką i trwałą odpowiedź molekularną w czasie leczenia inhibitorem kinazy tyrozynowej II generacji, w drugiej fazie leczenia. W badaniu bierze udział 117 pacjentów.
ENESTpath - badanie kliniczne III fazy, które zostanie przeprowadzone tylko w Europie. Celem tego badania jest sprawdzenie, czy u pacjentów, którzy nie osiągają głębokiej odpowiedzi molekularnej w trakcie długotrwałego stosowania inhibitora kinazy tyrozynowej I generacji, zastosowanie inhibitora kinazy tyrozynowej II generacji może przyczynić się do osiągnięcia i utrzymania przez tych chorych głębokiej odpowiedzi molekularnej, a następnie, czy możliwe będzie w tej grupie pacjentów bezpieczne zakończenie terapii.
Badanie będzie prowadzone w 325 ośrodkach w Europie. W Polsce uczestniczyć będą ośrodki w: Chorzowie, Gdańsku, Katowicach, Krakowie, Łodzi, Lublinie, Olsztynie, Opolu, Toruniu, Warszawie i Wrocławiu. W badaniu weźmie udział 1058 pacjentów.
Białaczka, czyli co?
PBSz jest chorobą nowotworową szpiku kostnego i krwi, w wyniku której dochodzi do nadmiernego namnażania się białych krwinek. Prawie u wszystkich pacjentów z PBSz stwierdza się występowanie tzw. chromosomu filadelfijskiego (Ph+), co skutkuje pojawieniem się nieprawidłowego genu BCR-ABL, a to prowadzi do wytwarzania w szpiku kostnym wadliwych białych krwinek. Rozpoznanie PBSz następuje na podstawie badania próbek krwi lub szpiku kostnego.
Czytaj także:
Bakterie decydują o skuteczności przeszczepu?
Tylko zmęczenie ... A może choroba?
