Zdrowie.gazeta.pl: Na czym polega w Polsce problem z refundacją najdroższego leku na SMA, czyli Zolgensmy?
Anna Guściara, mama sióstr SMA: To, co dla nas jest niekorzystne w przypadku refundacji, to kryteria, przez które się nie kwalifikujemy. Z naszego punktu widzenia szkodzi to też wykorzystaniu możliwości, jakie daje terapia Zolgensmą. W Polsce przyjęto ograniczenie wieku do 6 miesięcy, ale w innych krajach, m.in. w Niemczech, określono, że terapia tym lekiem jest stosowana do limitu wagi. Przy masie większej niż 13 kg zwiększa się ryzyko niepożądanych objawów.
Podstawą wyboru leczenia jest ocena specjalisty, który przeprowadza rozmowę z rodzicami i tłumaczy, jakie mogą być konsekwencje zastosowania konkretnego leku, a dopiero potem podejmuje się wspólną decyzję o terapii. W przypadku leczenia farmakologicznego przy tak ciężkiej chorobie jak SMA nie ma doświadczeń z długoletnim zastosowaniem różnych preparatów, dlatego w tej sytuacji kluczowe znaczenie ma swobodny wybór i świadome podjęcie decyzji o terapii.
)
Zdrowie.gazeta.pl: W kryterium rejestracyjnym obowiązującym na terenie Unii Europejskiej górną granicę w przypadku Zolgensmy stanowi 21 kg.
Tak, ale rzadko który kraj dopuszcza maksymalny limit. Chyba pozwala się na to bodajże w Dubaju i Hiszpanii. Nas najbardziej jednak zastanawia tłumaczenie ministra zdrowia, który twierdzi, że badania, które rozpatrywano przy podejmowaniu decyzji o refundacji, dotyczą dzieci do szóstego miesiąca życia.
Chcielibyśmy dostać oficjalną odpowiedź ze strony Ministerstwa Zdrowia, jakie konkretnie badania brano w Polsce pod uwagę przy składaniu wniosku producenta, bo my jako rodzice dzieci z SMA dysponujemy dowodami naukowymi, które potwierdzają wysoką skuteczność terapii genowej powyżej szóstego miesiąca życia (nawet do około 24. miesiąca).
Pozytywny efekt zastosowania Zolgensmy zauważono także u pacjentów, którzy zmienili terapię i wcześniej byli leczeni innymi preparatami. Zaprzecza to temu, co zapisano w wytycznych dotyczących refundacji. Nie ma przeciwwskazań, by dzieci leczone innymi lekami zmieniały terapię na Zolgensmę.
)
Pani dwie córki chorują na rdzeniowy zanik mięśni. Starsza – Hania ma dwa lata. Młodsza – Marysia ma cztery miesiące i spełnia kryterium wieku wyznaczone przez Ministerstwo Zdrowia przy refundacji najdroższego leku na SMA, ale nie może skorzystać z leczenia Zolgensmą, bo podjęła terapię Nusinersenem – tak jak jej siostra.
Z tego, co wiem, to w innych krajach Unii Europejskiej jest możliwe przejście z jednego leczenia na inną terapię. Takie rozwiązanie jest sukcesywnie wprowadzane od ostatnich trzech lat. Udało się mi nawet skontaktować z rodzicami dziecka z SMA, którzy pochodzą z Niemiec. Już w 2019 roku można było u nich zamienić terapię Nusinersenem na Zolgensmę, z czego oczywiście skorzystali.
Dlaczego nikt państwa nie poinformował o tym, że w Polsce od września będzie rozpoczęty program refundacji najdroższego leku na SMA i przynajmniej młodsza z córek miałaby szansę skorzystać z leczenia w ramach refundacji, gdyby nie rozpoczęła leczenia Nusinersenem? Kto w tej sytuacji zawinił – lekarze, Ministerstwo Zdrowia, jakaś fundacja?
O chorobie i opcjach leczenia SMA dowiedzieliśmy się w styczniu 2022 roku, a jeszcze w grudniu 2021 roku informowano o tym, że podjęto decyzję o odrzuceniu refundacji terapii genowej. O tym, że producent Zolgensmy złożył wniosek, dowiedziałam się przypadkiem na oddziale, gdy Marysia była już po pierwszych dawkach innego leku. Później takie wieści rozchodziły się także w środowisku pacjentów.
Od czerwca mieliśmy świadomość, że coś się dzieje, dlatego też pisaliśmy listy, braliśmy udział w konferencjach i staraliśmy się jako rodzice zwrócić uwagę Ministerstwa Zdrowia na potrzebę refundacji Zolgensmy. Ze strony podejmującej taką decyzję panowała zupełna cisza, więc nie mieliśmy większych nadziei na zmianę tej sytuacji. Zalecano nam jak najszybsze rozpoczęcie leczenia. Nikt nie uświadomił nam, że nie będzie możliwości zmiany raz podjętej terapii.
Mam wrażenie, że program refundacji terapii genowej wchodzi w życie w dokładnie w takiej formie, jaka była zaproponowana w 2021 roku. Obecnie mamy nowe doniesienia naukowe, które stwarzają dodatkowe możliwości, więc moim zdaniem powinny być brane pod uwagę.
My walczyliśmy o komercyjny dostęp do terapii genowej i chcieliśmy kupić Zolgensmę prywatnie za środki ze zbiórki, którą rozpoczęliśmy. Nikt nam jednak nie powiedział, że nie będzie możliwa zmiana podjętego wcześniej leczenia. Nie wiedzieliśmy, że nie będzie wolno zmienić wybranej terapii na inną.
Ratowaliśmy się Nusinersenem, bo tylko to stanowiło zabezpieczenie przed tym, żeby nie pojawiły się objawy u Marysi. W sumie nawet nie do końca wierzyliśmy, że proces refundacyjny dojdzie do skutku, a w Polsce będzie możliwe finansowanie leczenia Zolgensmą.
Spływały do nas informacje o tym, że negocjacje są bardzo ciężkie i nie powinniśmy liczyć na szybkie rozwiązanie tej sprawy. Słyszeliśmy, że był problem z tym, by producent zaproponował taką cenę, na którą będzie mógł sobie pozwolić resort zdrowia, więc do końca nie spodziewaliśmy się, że refundacja dojdzie do skutku. To było dla nas ogromnym zaskoczeniem.
)
Przez kogo czują się państwo wprowadzeni w błąd?
Myślę, że wszystkiego nie da się przewidzieć, ale jeśli jest tak mała liczba pacjentów z SMA – zwłaszcza tych, którzy tak jak nasza córka niedawno urodzili się z tą chorobą – to powinno być to uwzględnione w rozmowach o programie refundacyjnym.
Ten program mógł już istnieć od stycznia 2022 roku, więc niestety, ale czujemy się podwójnie zawiedzeni.
Z refundacji nie może skorzystać 27 rodzin dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni. To nie jest duża grupa ludzi.
Kwestia zastosowania Zolgensmy u nieco starszych dzieci, korzystających wcześniej z innych leków, jest do przedyskutowania ze specjalistami, ale problem dotyczy nawet najmłodszych maluchów. W przypadku niemowląt dostających dziś wynik pozytywny w kierunku SMA można podjąć decyzję o przyjęciu pierwszych dawek Nusinersenenu (Spinrazy), jednak dyskwalifikuje je to z dostępu do Zolgensmy. Nie mogą również stosować wcześniej syropu Evrysdi (Risdiplam).
Czy ta informacja musiała być aż tak ukryta? Nie można było porozmawiać z rodzicami chorych na SMA, skoro to jest tak ważna dla nich kwestia? Nawet jeśli zdawano sobie sprawę z tego, że nie da się już zmienić kryteriów refundacji, to można było powiadomić o tym głównych zainteresowanych.
Roczny koszt refundacji Zolgensmy szacowany jest na około 300 mln zł. To na tyle duża kwota, że wystarczyłaby na sfinansowanie leczenia części dzieci, u których już zdiagnozowano SMA, a nie tylko tych, które dopiero się narodzą i w przyszłości zostanie u nich stwierdzona ta choroba.
Rozumiem, że jest to zaplanowane na przyszłość, ale w tej sytuacji można byłoby to wziąć pod uwagę.
Docierały do nas informacje, że refundacja będzie przeznaczona głównie dla dzieci, u których rdzeniowy zanik mięśni zostanie wykryty w badaniach przesiewowych. Nasza najmłodsza córka przeszła te badania i rozpoznano u niej SMA, ale i tak nie może skorzystać z refundacji.
Nie znam się na finansach i nie wiem co dokładnie wliczane jest w te 300 mln zł. Może ktoś potrafi to wytłumaczyć rodzicom dzieci z SMA, bo mam wrażenie, że w naszym przypadku ciągle mówi się nam o tym, że brakuje na wszystko pieniędzy.
Znajoma z Włoch powiedziała mi, że jeśli chodzi o leczenie SMA w tym kraju, to lekarze traktują walkę z tą chorobą na tyle poważnie, że sprawdzają, która terapia najlepiej zadziała u dziecka z rdzeniowym zanikiem mięśni. Specjaliści dzielą się swoją wiedzą naukową i doświadczeniem w walce z rdzeniowym zanikiem mięśni. Też chcielibyśmy na to liczyć.
Jeśli ktoś postanowi poczekać z rozpoczęciem leczenia SMA, by móc przyjąć terapię genową, może się uda, że dziecko nie wykaże objawów choroby. Nie można mieć jednak pewności co do tego, czy rdzeniowy zanik mięśni nie doprowadzi do poważnych uszkodzeń, których nie cofnie żaden lek. Jako mama dziecka objawowego nie mogę powiedzieć, że wiem, kiedy dokładnie SMA zaczęło się rozwijać. Zauważyłam, że córka, która nigdy szybko nie raczkowała, potrafiła samodzielnie utrzymać się na nogach.
)
Czujecie się państwo oszukani jako rodzice dzieci chorych na SMA?
Myślę, że nie czujemy się oszukani, tylko zawiedzeni. Eksperci w innych krajach dopuszczają ten lek dla takich dzieci jak nasze. Mieliśmy prawo liczyć na to, że jeśli nastąpi przełom w negocjacjach dotyczących refundacji, to radość z tego powodu będzie dotyczyć również nas.
Mamy żal o to, że nikt z nami konkretnie nie porozmawiał. Nikt nie powiedział nam po prostu, żeby się zastanowić nad tym, czy warto tak szybko rozpoczynać leczenie. Nikt nie poradził nam, że może lepiej byłoby chwilę zaczekać na planowane zmiany w przepisach refundacyjnych.
Jaka jest różnica pomiędzy Nusinersenem, który przyjmują obie pani córki, a Zolgensmą?
Nusinersen trzeba przyjmować do końca życia. Wstrzykuje się go co 4 miesiące w kręgosłup. Każde przyjęcie leku wiąże się z traumą, którą przeżywa inaczej każde dziecko. Nie potwierdzę tego, czy to bolesne, bo moje córki jeszcze dobrze nie mówią, ale widzę, że jest to dla nich bardzo stresujące.
Proces podawania leku polega na tym, że najpierw trzeba się wkłuć w kręgosłup. Potem pobiera się trochę płynu mózgowo-rdzeniowego i na to miejsce wstrzykuje się odpowiednią dawkę leku. W przypadku Zolgensmy w grę wchodzi jednorazowy wlew dożylny. Ten lek działa na przyczynę choroby i wpływa ogromnie na cały przyszły rozwój dziecka.
)
Po rozmowie z panią Anną, czyli mamą "sióstr SMA", poprosiliśmy Ministerstwo Zdrowia o wyjaśnienie w sprawie refundacji Zolgensmy. Oto odpowiedź, jaką dostaliśmy:
"Terapia genowa lekiem Zolgensma prowadzona jest do 6. miesiąca życia dziecka. Wynika to bezpośrednio z: głównego badania rejestracyjnego leku prowadzonego w grupie dzieci do 6. miesiąca życia; projektu programu lekowego złożonego przez producenta; przeglądu medycznego prowadzonego przez AOTMiT; kryterium wiekowego określonego w Europejskim Publicznym Raporcie Oceniającym EMA.
Polska zapewnia kompleksowe leczenie SMA. Od września 2022 r. pacjenci będą mieli dostęp do trzech leków refundowanych Spinraza, Zolgensma i Evrysdi, a nie jak do tej pory tylko do jednego leku. Pacjenci, dla których lek Zolgensma nie jest dostępny m.in. z powodu kryterium wiekowego lub wcześniejszego leczenia SMA innym lekiem - Nusinersenem, będą kontynuować rozpoczętą terapię, albo w przypadku przeciwwskazań do stosowania leku będą mogli skorzystać z nowej terapii Rysdyplamem" - napisała Monika Bugaj-Wojciechowska z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia.
Gdyby Polska zastosowała w przypadku refundacji Zolgensmy takie kryteria, jakie obowiązują zgodnie z rejestracją tego leku w Unii Europejskiej, to obie córki pani Anny mogłyby liczyć na dostęp do "najdroższego leku na SMA", który leczy przyczynę tej choroby, a nie tylko objawy. W naszym kraju uznano jednak, że limit dostępu do terapii genowej będzie wyznaczać wiek pacjenta, a nie jego masa ciała.
Anna Guściara jest mamą dwóch córek, które walczą z rdzeniowym zanikiem mięśni. Hania ma 2 latka, a Marysia 4 miesiące. Dziewczynki nie spełniają kryteriów refundacji, które wyznaczyło Ministerstwo Zdrowia, choć według zasad obowiązujących przy rejestracji Zolgensmy w Unii Europejskiej powinny mieć szansę na to, by obie mogły skorzystać z terapii genowej i zamienić niedawno rozpoczęte leczenie innymi preparatami. To dla nich jedyna szansa na to, by nie tylko zahamować objawy SMA, ale także usunąć przyczynę rdzeniowego zaniku mięśni. Do zakończenia zbiórki prowadzonej w serwisie siepomaga.pl/siostry-sma brakuje im ponad 15 mln zł.
)
