Toczeń rumieniowaty układowy: jest nowy lek eksperymentalny

Amerykańsy naukowcy zaprezentowali własnie wyniki badań nad nowym eksperymentalnym lekiem na tocznia rumieniowatego układowego. Anifrolumab wyraźnie zmniejsza aktywność choroby, prowadząc do poprawy stanu pacjentów i zmniejsza objawy skórne, a także umożliwia obniżenie dawek przyjmowanych kortykosteroidów.

Podczas kongresu Amerykańskiego Kolegium Reumatologicznego w Atlancie, który odbył się w dniach 9-13 listopada br., przedstawiono wyniki badań nad nowym preparatem do leczenie tocznia rumieniowatego układowego. Eksperymentalny lek nosi nazwę anifrolumab.

Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) to ciężka wielonarządowa choroba reumatyczna o podłożu immunologicznym. Objawy choroby to pojawiający się na skórze rumień, kształtem przypominający  motyla, a także bliznowacenie zmian skórnych, nadwrażliwość na światło słoneczne, nadżerki w jamie ustnej, zapalenie lub bóle stawów, zmiany w nerkach (białko i czasem krew w moczu). A ponadto mogą mu towarzyszyć niedokrwistość, zaburzenia neuropsychiatryczne, zaburzenia immunologiczne.

Nie wiadomo dokładnie, co wywołuje to ciężkie schorzenie. Toczeń rumieniowaty układowy grozi osobom, mającym genetyczną skłonność do tej choroby, po pojawieniu się dodatkowego bodźca, na przykład infekcji lub zaburzeń hormonalnych, po ekspozycji na słońce, a nawet po przyjęciu niektórych leków.

W leczeniu stosuje się obecnie głównie belimumab, a ponadto zaleca się unikanie słońca, prowadzenie odpowiedniego stylu życia, ograniczanie stresu, odpowiednią dietę i utrzymywanie prawidłowej masy ciała. Leczy się ponadto cały szereg schorzeń towarzyszących. Choroba charakteryzuje się dużą śmiertelnością.

Pomimo wielu badań klinicznych w ciągu ostatnich 60 lat jedynie jeden lek - belimumab został zatwierdzony do użytku. Dopiero w tym roku nowy lek o nazwie anifrolumab przeszedł pozytywnie testy III fazy TULIP-2. Jest to w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko podjednostce 1 receptora interferonu typu I. W przeciwieństwie do przeciwciał skierowanych przeciwko IFNa, anifrolumab blokuje wszystkie interferony typu 1.

Interferony to inaczej białka (należące do cytokin), uwalniane przez organizm w odpowiedzi na zagrożenie, takie jak wirusy, bakterie oraz komórki nowotworowe. To one nakłaniają układ immunologiczny do działania.

Nowy eksperymentalny lek testowano na 365 pacjentach, w których zdiagnozowano tocznia rumieniowatego układowego, którzy podlegali standardowemu leczeniu. Lek podawano dożylnie chorym w stopniu od umiarkowanego do ciężkiego. Po 52 tygodniach przyjmowania dodatkowo eksperymentalnego leku, stan 48 proc. pacjentów poprawił się, w porównaniu do 32 procent, którzy dostawali placebo. Ponadto co drugi pacjent mógł ograniczyć już przyjmowanie doustnych kortykosteroidów, które niosą ze sobą niebezpieczeństwo pojawienia się skutków ubocznych (w przypadku przyjmowania placebo - tylko co trzeci chory mógł odstawić steroidy). U co drugiego pacjenta, przyjmującego anifrolumab, po 12 tygodniach leczenia zmniejszeniu uległ także rumień na skórze. Wśród pacjentów dostających placebo tylko co czwarty mógł zauważyć poprawę stanu skóry.

Wyniki badań potwierdziły, że anifrolumab zmniejsza objawy choroby, blokując receptor interferonu typu I. Większość chorych na toczeń rumieniowaty układowy ma podwyższony wskaźnik interferonu typu I i jego zahamowanie poprawia stan pacjenta.

Źródło: American College of Rheumatology

Więcej o: